Uso no mundo real de Emicizumabe em bebês e crianças de 0 a 3 anos com hemofilia A
8 de fevereiro de 2024 atualizado por: Montefiore Medical Center
Desenvolvemos um questionário para elucidar a dosagem, frequência e indicação do uso de emicizumabe em pacientes com Hemofilia A (leve, moderada ou grave) de 0 a 3 anos.
Também estamos coletando dados sobre quaisquer práticas pré, peri e pós cirúrgicas durante o uso de emicizumabe.
Mais importante, estamos perguntando se os pediatras estão planejando introduzir o fator 8 para crianças que já estão em uso de emicizumabe para profilaxia primária, bem como como e quando planejam fazê-lo.
Esperamos que esses dados ajudem a compreender o uso atual de emicizumabe em lactentes e crianças pequenas como forma de profilaxia primária, especialmente quando o acesso venoso tem sido historicamente um fator limitante.
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Esta será uma revisão retrospectiva multi-institucional de pacientes pediátricos de 0 a 36 meses de idade que estão recebendo e/ou receberam emicizumabe-kxwh como parte de seu tratamento para hemofilia A com ou sem inibidores.
Os locais participantes fazem parte da região da Nova Inglaterra (mais Nova Jersey e Nova York-Região II) de centros de tratamento de hemofilia.
Atualmente, 11 dos 23 centros regionais se comprometeram a colaborar neste estudo (Anexo A).
Cada instituição contribuirá com indivíduos que foram tratados ou estão sendo tratados com emicizumabe, de 4 de outubro de 2018 até o ponto de aprovação do IRB.
Além disso, cada instituição determinará a melhor maneira de identificar os pacientes elegíveis e acompanhar os pacientes inscritos no estudo.
O Hospital Infantil de Montefiore será o centro coordenador.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
50
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Beatriz Casiano, BA
- Número de telefone: 718-741-2579
- E-mail: bcasiano@montefiore.org
Estude backup de contato
- Nome: Noelle Townsend, BS
- Número de telefone: 718-430-2377
- E-mail: noelle.townsend@einsteinmed.edu
Locais de estudo
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
Investigador principal:
- Jennifer Davila, MD
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Manhasset, New York, Estados Unidos, 11030
- Northwell Health
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Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
- SUNY Upstate
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 segundo a 3 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes de 0 a 36 meses de idade, diagnosticados com Hemofilia A grave, moderada ou leve no momento do início do tratamento com Emicizumabe.
Descrição
Critérios de inclusão: Os pacientes devem atender aos seguintes critérios para entrada no estudo:
- Pacientes que receberam prescrição de Emicizumabe
- Pacientes com 0-36 meses de idade no momento do início do tratamento com Emicizumabe
- Diagnóstico de hemofilia congênita leve, moderada ou grave com ou sem inibidor
Critério de exclusão:
- Pacientes com hemofilia A adquirida
- Pacientes com Hemofilia A e outro distúrbio hemorrágico congênito ou adquirido.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Retrospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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A proporção de pacientes que estão sendo tratados com emicizumabe
Prazo: Dentro de um ano.
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O desfecho primário incluirá a proporção de pacientes que estão sendo tratados com emicizumabe para profilaxia primária, bem como a identificação de sangramento de escape durante o uso de emicizumabe.
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Dentro de um ano.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pacientes que recebem doses adicionais de concentrado de fator durante o uso de emicizumabe
Prazo: Dentro de um ano.
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Os dados coletados também incluirão a proporção de pacientes que recebem doses adicionais de concentrado de fator durante o uso de emicizumabe para trauma ou intervenções cirúrgicas.
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Dentro de um ano.
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pacientes por dados demográficos (idade e raça), clínicos (gravidade da hemofilia, histórico de inibidores) e dados de tratamento
Prazo: Dentro de um ano.
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Além disso, caracterizaremos os pacientes com mais de 37 anos por dados demográficos (idade e raça), clínicos (gravidade da hemofilia, histórico de inibidores) e dados de tratamento (indicação de emicizumabe, ou seja,
profilaxia primária vs secundária.
|
Dentro de um ano.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jennifer Davila, MD, Children's Hospital at Montefiore
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de abril de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de abril de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de abril de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de fevereiro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de fevereiro de 2022
Primeira postagem (Real)
21 de fevereiro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
9 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2021-13264
- ML43506 (Outro identificador: Sponsor)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .