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Utilisation réelle de l'emicizumab chez les nourrissons et les enfants âgés de 0 à 3 ans atteints d'hémophilie A

8 février 2024 mis à jour par: Montefiore Medical Center
Nous avons développé un questionnaire pour élucider la posologie, la fréquence et l'indication d'utilisation de l'emicizumab chez les patients atteints d'hémophilie A (légère, modérée ou sévère) âgés de 0 à 3 ans. Nous recueillons également des données sur toutes les pratiques pré-, péri- et post-chirurgicales sous émicizumab. Plus important encore, nous demandons si les pédiatres prévoient d'introduire le facteur 8 chez les enfants qui sont déjà sous emicizumab pour la prophylaxie primaire, ainsi que comment et quand ils prévoient de le faire. Nous espérons que ces données contribueront à éclairer la compréhension de l'utilisation actuelle de l'emicizumab chez les nourrissons et les jeunes enfants en tant que forme de prophylaxie primaire, en particulier lorsque l'accès veineux a toujours été un facteur limitant.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agira d'une revue rétrospective multi-institutionnelle de patients pédiatriques âgés de 0 à 36 mois qui reçoivent actuellement et/ou ont reçu l'émicizumab-kxwh dans le cadre de leur traitement de l'hémophilie A avec ou sans inhibiteurs. Les sites participants font partie de la région de la Nouvelle-Angleterre (plus le New Jersey et la région de New York II) des centres de traitement de l'hémophilie. Actuellement, 11 des 23 centres régionaux se sont engagés à collaborer à cette étude (annexe A). Chaque établissement contribuera des sujets qui ont été traités ou qui sont actuellement traités avec emicizumab, du 4 octobre 2018 jusqu'au moment de l'approbation de l'IRB. De plus, chaque institution déterminera la meilleure façon d'identifier les patients éligibles et de suivre les patients inscrits à l'étude. L'hôpital pour enfants de Montefiore sera le centre de coordination.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

50

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Chercheur principal:
          • Jennifer Davila, MD
      • Manhasset, New York, États-Unis, 11030
        • Northwell Health
      • Syracuse, New York, États-Unis, 13210
        • SUNY Upstate

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 3 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients âgés de 0 à 36 mois, diagnostiqués avec une hémophilie A sévère, modérée ou légère au moment de l'initiation du traitement par Emicizumab.

La description

Critères d'inclusion : les patients doivent répondre aux critères suivants pour l'admission à l'étude :

  • Patients à qui Emicizumab a été prescrit
  • Patients âgés de 0 à 36 mois au moment du début du traitement par Emicizumab
  • Diagnostic d'hémophilie congénitale légère, modérée ou sévère avec ou sans inhibiteur

Critère d'exclusion:

  • Patients atteints d'hémophilie A acquise
  • Patients atteints d'hémophilie A et d'un autre trouble hémorragique congénital ou acquis.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Rétrospective

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
La proportion de patients traités par emicizumab
Délai: Dans l'année.
Le résultat principal inclura la proportion de patients traités par emicizumab pour la prophylaxie primaire, ainsi que l'identification des saignements intermenstruels pendant le traitement par emicizumab.
Dans l'année.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Patients qui reçoivent des doses supplémentaires de concentré de facteur pendant qu'ils sont sous emicizumab
Délai: Dans l'année.
Les données recueillies incluront également la proportion de patients qui reçoivent des doses supplémentaires de concentré de facteur alors qu'ils sont sous emicizumab pour des interventions traumatiques ou chirurgicales.
Dans l'année.

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Patients par données démographiques (âge et race), cliniques (gravité de l'hémophilie, antécédents d'inhibiteurs) et données de traitement
Délai: Dans l'année.
De plus, nous caractériserons les 37 patients et plus par des données démographiques (âge et race), cliniques (gravité de l'hémophilie, antécédents d'inhibiteurs) et données de traitement (indication pour l'emicizumab, c'est-à-dire. prophylaxie primaire vs secondaire.
Dans l'année.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Montefiore Medical Center

Collaborateurs

Genentech, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jennifer Davila, MD, Children's Hospital at Montefiore

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 avril 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 février 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 février 2022

Première publication (Réel)

21 février 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

9 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

8 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2021-13264
  • ML43506 (Autre identifiant: Sponsor)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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