Emicizumab 在 0-3 岁患有血友病 A 的婴儿和儿童中的真实使用
2024年6月3日 更新者：Montefiore Medical Center
我们制定了一份问卷，以阐明在 0-3 岁的 A 型血友病（轻度、中度或重度）患者中使用 emicizumab 的剂量、频率和适应症。
我们还收集了使用 emicizumab 期间任何术前、术中和术后实践的数据。
更重要的是，我们询问儿科医生是否计划将因子 8 引入已经接受 emicizumab 进行一级预防的儿童，以及他们计划如何以及何时引入。
我们希望这些数据将有助于了解目前在婴幼儿中使用 emicizumab 作为一级预防的一种形式，尤其是当静脉通路历来是一个限制因素时。
研究概览
详细说明
这将是一项针对 0 至 36 个月大的儿科患者的多机构回顾性研究，这些患者目前正在接受和/或已经接受 emicizumab-kxwh 作为治疗血友病 A 的一部分，有或没有抑制物。
参与地点是新英格兰地区（加上新泽西和纽约二区）血友病治疗中心的一部分。
目前，23 个区域中心中有 11 个已承诺合作开展这项研究（附录 A）。
从 2018 年 10 月 4 日到 IRB 批准，每个机构都将贡献已经接受或目前正在接受 emicizumab 治疗的受试者。
此外，每个机构都将确定识别符合条件的患者并跟踪参与研究的患者的最佳方式。
Montefiore 儿童医院将作为协调中心。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
50
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Beatriz Casiano, BA
- 电话号码：718-741-2579
- 邮箱：bcasiano@montefiore.org
研究联系人备份
- 姓名：Swapna Keshamoni
- 邮箱：swapna.keshamoni@einsteinmed.edu
学习地点
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New York
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Bronx、New York、美国、10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
首席研究员：
- Jennifer Davila, MD
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Manhasset、New York、美国、11030
- Northwell Health
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Syracuse、New York、美国、13210
- SUNY Upstate
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1秒 至 3年 (孩子)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
0 至 36 个月大的患者，在开始使用 Emicizumab 治疗时被诊断患有重度、中度或轻度血友病 A。
描述
纳入标准：患者必须符合以下标准才能进入研究：
- 服用 Emicizumab 的患者
- 开始使用 Emicizumab 治疗时年龄为 0-36 个月的患者
- 先天性轻度、中度或重度血友病伴或不伴抑制物的诊断
排除标准：
- 获得性血友病 A 患者
- 患有血友病 A 和其他先天性或获得性出血性疾病的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：追溯
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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正在接受 emicizumab 治疗的患者比例
大体时间：在一年之内。
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主要结果将包括接受 emicizumab 进行一级预防治疗的患者比例，以及在使用 emicizumab 时识别突破性出血。
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在一年之内。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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在使用 emicizumab 时接受额外剂量的凝血因子浓缩物的患者
大体时间：在一年之内。
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收集的数据还将包括在使用 emicizumab 进行创伤或手术干预时接受额外剂量浓缩因子的患者比例。
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在一年之内。
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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按人口统计学（年龄和种族）、临床（血友病严重程度、抑制物病史）和治疗数据分类的患者
大体时间：在一年之内。
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此外，我们将根据人口统计学（年龄和种族）、临床（血友病的严重程度、抑制物病史）和治疗数据（emicizumab 的适应症，即。
一级预防与二级预防。
|
在一年之内。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Jennifer Davila, MD、Children's Hospital at Montefiore
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2024年8月1日
初级完成 (估计的)
2025年8月1日
研究完成 (估计的)
2025年8月1日
研究注册日期
首次提交
2022年2月10日
首先提交符合 QC 标准的
2022年2月10日
首次发布 (实际的)
2022年2月21日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年6月4日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年6月3日
最后验证
2024年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
甲型血友病的临床试验
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Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency尚未招聘
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University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University; Helen Keller International 和其他合作者完全的
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea Therapeutics完全的
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.完全的
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Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic Energy Agency完全的
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Medical University of Vienna完全的
半天秤座的临床试验
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Emory UniversityTakeda Pharmaceuticals North America, Inc.招聘中
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University of Texas Southwestern Medical Center招聘中