Anwendung von Emicizumab in der Praxis bei Säuglingen und Kindern im Alter von 0-3 Jahren mit Hämophilie A
2. September 2025 aktualisiert von: Montefiore Medical Center
Wir haben einen Fragebogen entwickelt, um die Dosierung, Häufigkeit und Indikation für die Anwendung von Emicizumab bei Patienten mit Hämophilie A (leicht, mittelschwer oder schwer) im Alter von 0-3 Jahren aufzuklären.
Wir sammeln auch Daten zu allen prä-, peri- und postoperativen Praktiken während der Behandlung mit Emicizumab.
Noch wichtiger ist, dass wir fragen, ob Kinderärzte planen, Faktor 8 bei Kindern einzuführen, die bereits Emicizumab zur Primärprophylaxe erhalten, und wie und wann sie dies planen.
Wir hoffen, dass diese Daten zum besseren Verständnis der aktuellen Anwendung von Emicizumab bei Säuglingen und Kleinkindern als Form der Primärprophylaxe beitragen, insbesondere wenn der venöse Zugang in der Vergangenheit ein limitierender Faktor war.
Studienübersicht
Detaillierte Beschreibung
Dies wird eine multiinstitutionelle, retrospektive Überprüfung von pädiatrischen Patienten im Alter von 0 bis 36 Monaten sein, die derzeit Emicizumab-kxwh als Teil ihrer Behandlung von Hämophilie A mit oder ohne Inhibitoren erhalten und/oder erhalten haben.
Die teilnehmenden Zentren sind Teil der Hämophilie-Behandlungszentren der Region New England (plus New Jersey und New York-Region II).
Derzeit haben sich 11 der 23 regionalen Zentren zur Mitarbeit an dieser Studie verpflichtet (Anhang A).
Jede Institution wird ab dem 4. Oktober 2018 bis zum Zeitpunkt der IRB-Genehmigung Probanden beitragen, die mit Emicizumab behandelt wurden oder derzeit behandelt werden.
Darüber hinaus bestimmt jede Einrichtung den besten Weg, geeignete Patienten zu identifizieren und die in die Studie aufgenommenen Patienten zu verfolgen.
Das Kinderkrankenhaus in Montefiore wird das koordinierende Zentrum sein.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
71
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
- Connecticut Children's Hemophilia Treatment Center - Connecticut Children's Medical Center
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New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
- Yale Hemophilia Treatment Center
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03766
- Dartmouth Hitchcock Hemophilia Center - Mary Hitchcock Memorial Hospital
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New Jersey
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Newark, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07112
- Newark Beth Israel
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New York
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Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14202
- Western NY Blood Care - Research Foundation for SUNY
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
- Comprehensive Center for Hemophilia and Coagulation Disorders (Cornell)
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Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14621
- Mary M Gooley Hemophilia Center, Inc.
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Staten Island, New York, Vereinigte Staaten, 11030
- Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center
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Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
- SUNY Upstate Hemophilia Treatment Center - HTC 058
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The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Sekunde bis 3 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Patienten im Alter von 0 bis 36 Monaten, bei denen zum Zeitpunkt des Beginns der Behandlung mit Emicizumab eine schwere, mittelschwere oder leichte Hämophilie A diagnostiziert wurde.
Beschreibung
Einschlusskriterien: Patienten müssen die folgenden Kriterien für die Aufnahme in die Studie erfüllen:
- Patienten, denen Emicizumab verschrieben wurde
- Patienten, die zum Zeitpunkt des Beginns der Behandlung mit Emicizumab 0-36 Monate alt sind
- Diagnose einer angeborenen leichten, mittelschweren oder schweren Hämophilie mit oder ohne Inhibitor
Ausschlusskriterien:
- Patienten mit erworbener Hämophilie A
- Patienten mit Hämophilie A und einer anderen angeborenen oder erworbenen Blutungsstörung.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Retrospektive
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Der Anteil der Patienten, die mit Emicizumab behandelt werden
Zeitfenster: Innerhalb eines Jahres.
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Das primäre Ergebnis umfasst den Anteil der Patienten, die mit Emicizumab zur Primärprophylaxe behandelt werden, sowie die Identifizierung von Durchbruchblutungen während der Behandlung mit Emicizumab.
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Innerhalb eines Jahres.
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Patienten, die während der Behandlung mit Emicizumab zusätzliche Dosen des Faktorkonzentrats erhalten
Zeitfenster: Innerhalb eines Jahres.
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Die gesammelten Daten umfassen auch den Anteil der Patienten, die zusätzliche Dosen des Faktorkonzentrats erhalten, während sie Emicizumab für Traumata oder chirurgische Eingriffe erhalten.
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Innerhalb eines Jahres.
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Patienten nach demografischen Merkmalen (Alter und ethnische Zugehörigkeit), klinischen Daten (Schweregrad der Hämophilie, Vorgeschichte von Hemmkörpern) und Behandlungsdaten
Zeitfenster: Innerhalb eines Jahres.
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Darüber hinaus werden wir die über 37 Patienten nach demografischen Merkmalen (Alter und ethnische Zugehörigkeit), klinischen Daten (Schweregrad der Hämophilie, Vorgeschichte von Inhibitoren) und Behandlungsdaten (Indikation für Emicizumab, d. h.
Primär- vs. Sekundärprophylaxe.
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Innerhalb eines Jahres.
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Jennifer Davila, MD, Children's Hospital at Montefiore
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. August 2024
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
18. Juli 2025
Studienabschluss (Tatsächlich)
18. Juli 2025
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
10. Februar 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
10. Februar 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
21. Februar 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
8. September 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
2. September 2025
Zuletzt verifiziert
1. September 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 2021-13264
- ML43506 (Andere Kennung: Sponsor)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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