Skutečné použití emicizumabu u kojenců a dětí ve věku 0-3 let s hemofilií A
2. září 2025 aktualizováno: Montefiore Medical Center
Vyvinuli jsme dotazník k objasnění dávkování, frekvence a indikace použití emicizumabu u pacientů s hemofilií A (mírná, střední nebo závažná) ve věku 0-3 roky.
Během léčby emicizumabem také shromažďujeme údaje o jakýchkoli pre-, peri a pooperačních postupech.
Ještě důležitější je, že se ptáme, zda pediatři plánují zavést faktor 8 dětem, které již užívají emicizumab jako primární profylaxi, a také jak a kdy to plánují udělat.
Doufáme, že tato data pomohou lépe porozumět současnému používání emicizumabu u kojenců a malých dětí jako formy primární profylaxe, zvláště když žilní vstup byl historicky limitujícím faktorem.
Přehled studie
Detailní popis
Půjde o multiinstitucionální retrospektivní přehled pediatrických pacientů ve věku 0 až 36 měsíců, kteří v současné době užívají a/nebo dostávali emicizumab-kxwh jako součást léčby hemofilie A s inhibitory nebo bez nich.
Zúčastněná místa jsou součástí regionu New England Region (plus New Jersey a New York-Region II) center pro léčbu hemofilie.
V současné době se 11 z 23 regionálních center zavázalo ke spolupráci na této studii (příloha A).
Každá instituce bude od 4. října 2018 až do okamžiku schválení IRB přispívat subjekty, které byly léčeny nebo jsou aktuálně léčeny emicizumabem.
Každá instituce navíc určí nejlepší způsob, jak identifikovat vhodné pacienty a sledovat pacienty zařazené do studie.
Koordinačním centrem bude Dětská nemocnice v Montefiore.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
71
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
- Connecticut Children's Hemophilia Treatment Center - Connecticut Children's Medical Center
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
- Yale Hemophilia Treatment Center
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03766
- Dartmouth Hitchcock Hemophilia Center - Mary Hitchcock Memorial Hospital
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Spojené státy, 07112
- Newark Beth Israel
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Spojené státy, 14202
- Western NY Blood Care - Research Foundation for SUNY
-
New York, New York, Spojené státy, 10065
- Comprehensive Center for Hemophilia and Coagulation Disorders (Cornell)
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14621
- Mary M Gooley Hemophilia Center, Inc.
-
Staten Island, New York, Spojené státy, 11030
- Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center
-
Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
- SUNY Upstate Hemophilia Treatment Center - HTC 058
-
The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 sekunda až 3 roky (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti ve věku 0 až 36 měsíců, u kterých byla v době zahájení léčby emicizumabem diagnostikována závažná, středně těžká nebo mírná hemofilie A.
Popis
Kritéria pro zařazení: Pacienti musí pro vstup do studie splňovat následující kritéria:
- Pacienti, kterým byl předepsán emicizumab
- Pacienti, kteří jsou v době zahájení léčby emicizumabem ve věku 0-36 měsíců
- Diagnóza vrozené mírné, středně těžké nebo těžké hemofilie s inhibitorem nebo bez něj
Kritéria vyloučení:
- Pacienti se získanou hemofilií A
- Pacienti s hemofilií A a jinou vrozenou nebo získanou krvácivou poruchou.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Retrospektivní
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podíl pacientů, kteří jsou léčeni emicizumabem
Časové okno: Během roku.
|
Primární výsledek bude zahrnovat podíl pacientů, kteří jsou léčeni emicizumabem za účelem primární profylaxe, stejně jako identifikace krvácení z průniku při léčbě emicizumabem.
|
Během roku.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Pacienti, kteří během léčby emicizumabem dostávají další dávky faktoru, se koncentrují
Časové okno: Během roku.
|
Shromážděná data budou také zahrnovat podíl pacientů, kteří dostávají další dávky koncentrátu faktoru při léčbě emicizumabem pro traumatické nebo chirurgické zákroky.
|
Během roku.
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Pacienti podle demografických údajů (věk a rasa), klinických (závažnost hemofilie, historie inhibitorů) a údajů o léčbě
Časové okno: Během roku.
|
Dále budeme charakterizovat pacienty 37+ podle demografických údajů (věk a rasa), klinických (závažnost hemofilie, historie inhibitorů) a údajů o léčbě (indikace emicizumabu, tzn.
primární vs sekundární profylaxe.
|
Během roku.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jennifer Davila, MD, Children's Hospital at Montefiore
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. srpna 2024
Primární dokončení (Aktuální)
18. července 2025
Dokončení studie (Aktuální)
18. července 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. února 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. února 2022
První zveřejněno (Aktuální)
21. února 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
8. září 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. září 2025
Naposledy ověřeno
1. září 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2021-13264
- ML43506 (Jiný identifikátor: Sponsor)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .