Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Realne zastosowanie emicizumabu u niemowląt i dzieci w wieku 0-3 lat z hemofilią typu A

8 lutego 2024 zaktualizowane przez: Montefiore Medical Center
Opracowaliśmy kwestionariusz w celu wyjaśnienia dawkowania, częstotliwości i wskazań do stosowania emicizumabu u pacjentów z hemofilią A (łagodną, ​​umiarkowaną lub ciężką) w wieku 0-3 lat. Gromadzimy również dane dotyczące wszelkich praktyk przed-, około- i pooperacyjnych podczas leczenia emicizumabem. Co ważniejsze, pytamy, czy pediatrzy planują wprowadzić czynnik 8 u dzieci, które już przyjmują emicizumab w profilaktyce pierwotnej, a także w jaki sposób i kiedy planują to zrobić. Mamy nadzieję, że te dane pomogą w zrozumieniu obecnego stosowania emicizumabu u niemowląt i małych dzieci jako formy pierwotnej profilaktyki, zwłaszcza gdy dostęp żylny był historycznie czynnikiem ograniczającym.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Będzie to wieloośrodkowy, retrospektywny przegląd pacjentów pediatrycznych w wieku od 0 do 36 miesięcy, którzy obecnie otrzymują i/lub otrzymywali emicizumab-kxwh w ramach leczenia hemofilii A z inhibitorami lub bez. Uczestniczące ośrodki są częścią regionu Nowej Anglii (oraz stanu New Jersey i regionu II stanu Nowy Jork) ośrodków leczenia hemofilii. Obecnie 11 z 23 ośrodków regionalnych zobowiązało się do współpracy przy tym badaniu (Załącznik A). Każda instytucja będzie przekazywać pacjentów, którzy byli leczeni lub są obecnie leczeni emicizumabem, od 4 października 2018 r. do momentu zatwierdzenia IRB. Ponadto każda instytucja określi najlepszy sposób identyfikacji kwalifikujących się pacjentów i śledzenia pacjentów włączonych do badania. Centrum koordynacyjnym będzie Szpital Dziecięcy w Montefiore.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

50

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Główny śledczy:
          • Jennifer Davila, MD
      • Manhasset, New York, Stany Zjednoczone, 11030
        • Northwell Health
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • SUNY Upstate

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 3 lata (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci w wieku od 0 do 36 miesięcy, u których w momencie rozpoczynania leczenia emicizumabem rozpoznano ciężką, umiarkowaną lub łagodną postać hemofilii A.

Opis

Kryteria włączenia: Pacjenci muszą spełniać następujące kryteria włączenia do badania:

  • Pacjenci, którym przepisano emicizumab
  • Pacjenci w wieku 0-36 miesięcy w momencie rozpoczęcia leczenia emicizumabem
  • Rozpoznanie wrodzonej łagodnej, umiarkowanej lub ciężkiej hemofilii z inhibitorem lub bez

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z nabytą hemofilią A
  • Pacjenci z hemofilią A i inną wrodzoną lub nabytą skazą krwotoczną.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów leczonych emicizumabem
Ramy czasowe: W ciągu roku.
Pierwszorzędowy wynik będzie obejmował odsetek pacjentów leczonych emicizumabem w profilaktyce pierwotnej, a także identyfikację krwawienia międzymiesiączkowego podczas leczenia emicizumabem.
W ciągu roku.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pacjenci otrzymujący dodatkowe dawki koncentratu czynnika podczas leczenia emicizumabem
Ramy czasowe: W ciągu roku.
Zebrane dane będą również obejmować odsetek pacjentów, którzy otrzymują dodatkowe dawki koncentratu czynnika podczas leczenia emicizumabem z powodu urazu lub interwencji chirurgicznej.
W ciągu roku.

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pacjenci według danych demograficznych (wiek i rasa), danych klinicznych (powaga hemofilii, historia inhibitorów) i leczenia
Ramy czasowe: W ciągu roku.
Ponadto scharakteryzujemy pacjentów w wieku 37+ na podstawie danych demograficznych (wiek i rasa), klinicznych (ciężar hemofilii, historia inhibitorów) i leczenia (wskazania do emicizumabu, tj. profilaktyka pierwotna vs wtórna.
W ciągu roku.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Współpracownicy

Genentech, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Jennifer Davila, MD, Children's Hospital at Montefiore

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 lutego 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 lutego 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 lutego 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

9 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2021-13264
  • ML43506 (Inny identyfikator: Sponsor)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na HEMLIBRA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Moldova

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj