Realne zastosowanie emicizumabu u niemowląt i dzieci w wieku 0-3 lat z hemofilią typu A
2 września 2025 zaktualizowane przez: Montefiore Medical Center
Opracowaliśmy kwestionariusz w celu wyjaśnienia dawkowania, częstotliwości i wskazań do stosowania emicizumabu u pacjentów z hemofilią A (łagodną, umiarkowaną lub ciężką) w wieku 0-3 lat.
Gromadzimy również dane dotyczące wszelkich praktyk przed-, około- i pooperacyjnych podczas leczenia emicizumabem.
Co ważniejsze, pytamy, czy pediatrzy planują wprowadzić czynnik 8 u dzieci, które już przyjmują emicizumab w profilaktyce pierwotnej, a także w jaki sposób i kiedy planują to zrobić.
Mamy nadzieję, że te dane pomogą w zrozumieniu obecnego stosowania emicizumabu u niemowląt i małych dzieci jako formy pierwotnej profilaktyki, zwłaszcza gdy dostęp żylny był historycznie czynnikiem ograniczającym.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Będzie to wieloośrodkowy, retrospektywny przegląd pacjentów pediatrycznych w wieku od 0 do 36 miesięcy, którzy obecnie otrzymują i/lub otrzymywali emicizumab-kxwh w ramach leczenia hemofilii A z inhibitorami lub bez.
Uczestniczące ośrodki są częścią regionu Nowej Anglii (oraz stanu New Jersey i regionu II stanu Nowy Jork) ośrodków leczenia hemofilii.
Obecnie 11 z 23 ośrodków regionalnych zobowiązało się do współpracy przy tym badaniu (Załącznik A).
Każda instytucja będzie przekazywać pacjentów, którzy byli leczeni lub są obecnie leczeni emicizumabem, od 4 października 2018 r. do momentu zatwierdzenia IRB.
Ponadto każda instytucja określi najlepszy sposób identyfikacji kwalifikujących się pacjentów i śledzenia pacjentów włączonych do badania.
Centrum koordynacyjnym będzie Szpital Dziecięcy w Montefiore.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
71
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
- Connecticut Children's Hemophilia Treatment Center - Connecticut Children's Medical Center
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
- Yale Hemophilia Treatment Center
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03766
- Dartmouth Hitchcock Hemophilia Center - Mary Hitchcock Memorial Hospital
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07112
- Newark Beth Israel
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14202
- Western NY Blood Care - Research Foundation for SUNY
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Comprehensive Center for Hemophilia and Coagulation Disorders (Cornell)
-
Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14621
- Mary M Gooley Hemophilia Center, Inc.
-
Staten Island, New York, Stany Zjednoczone, 11030
- Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center
-
Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
- SUNY Upstate Hemophilia Treatment Center - HTC 058
-
The Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 sekunda do 3 lata (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci w wieku od 0 do 36 miesięcy, u których w momencie rozpoczynania leczenia emicizumabem rozpoznano ciężką, umiarkowaną lub łagodną postać hemofilii A.
Opis
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą spełniać następujące kryteria włączenia do badania:
- Pacjenci, którym przepisano emicizumab
- Pacjenci w wieku 0-36 miesięcy w momencie rozpoczęcia leczenia emicizumabem
- Rozpoznanie wrodzonej łagodnej, umiarkowanej lub ciężkiej hemofilii z inhibitorem lub bez
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci z nabytą hemofilią A
- Pacjenci z hemofilią A i inną wrodzoną lub nabytą skazą krwotoczną.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów leczonych emicizumabem
Ramy czasowe: W ciągu roku.
|
Pierwszorzędowy wynik będzie obejmował odsetek pacjentów leczonych emicizumabem w profilaktyce pierwotnej, a także identyfikację krwawienia międzymiesiączkowego podczas leczenia emicizumabem.
|
W ciągu roku.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pacjenci otrzymujący dodatkowe dawki koncentratu czynnika podczas leczenia emicizumabem
Ramy czasowe: W ciągu roku.
|
Zebrane dane będą również obejmować odsetek pacjentów, którzy otrzymują dodatkowe dawki koncentratu czynnika podczas leczenia emicizumabem z powodu urazu lub interwencji chirurgicznej.
|
W ciągu roku.
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pacjenci według danych demograficznych (wiek i rasa), danych klinicznych (powaga hemofilii, historia inhibitorów) i leczenia
Ramy czasowe: W ciągu roku.
|
Ponadto scharakteryzujemy pacjentów w wieku 37+ na podstawie danych demograficznych (wiek i rasa), klinicznych (ciężar hemofilii, historia inhibitorów) i leczenia (wskazania do emicizumabu, tj.
profilaktyka pierwotna vs wtórna.
|
W ciągu roku.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Jennifer Davila, MD, Children's Hospital at Montefiore
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 sierpnia 2024
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
18 lipca 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
18 lipca 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
10 lutego 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 lutego 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
21 lutego 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
8 września 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 września 2025
Ostatnia weryfikacja
1 września 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2021-13264
- ML43506 (Inny identyfikator: Sponsor)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .