Emitsitsumabin käyttö todellisessa maailmassa vauvoilla ja 0–3-vuotiailla lapsilla, joilla on hemofilia A
tiistai 2. syyskuuta 2025 päivittänyt: Montefiore Medical Center
Olemme kehittäneet kyselylomakkeen, jossa selvitetään emitistsumabin annostusta, esiintymistiheyttä ja käyttöaiheita hemofilia A (lievä, keskivaikea tai vaikea) potilaiden iässä 0-3 vuotta.
Keräämme myös tietoja kaikista leikkausta edeltävistä, peri- ja postoperaatioista emitistsumabin käytön aikana.
Vielä tärkeämpää on, että kysymme, aikovatko lastenlääkärit ottaa tekijän 8 käyttöön lapsille, jotka ovat jo saaneet emitistsumabia ensisijaisena estolääkityksenä, sekä kuinka ja milloin he aikovat tehdä sen.
Toivomme, että nämä tiedot auttavat ymmärtämään emitistsumabin nykyistä käyttöä imeväisille ja pikkulapsille ensisijaisena ennaltaehkäisynä, varsinkin kun laskimoiden pääsy on historiallisesti ollut rajoittava tekijä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monialainen, retrospektiivinen katsaus 0–36 kuukauden ikäisistä lapsipotilaista, jotka saavat ja/tai ovat saaneet emitistsumab-kxwh-hoitoa osana hemofilia A:n hoitoa inhibiittoreiden kanssa tai ilman.
Osallistuvat kohteet ovat osa New England Region (sekä New Jersey ja New York-Region II) hemofilian hoitokeskuksia.
Tällä hetkellä 11 aluekeskusta 23:sta on sitoutunut yhteistyöhön tässä tutkimuksessa (Liite A).
Jokainen laitos osallistuu koehenkilöihin, joita on hoidettu tai joita hoidetaan parhaillaan emitsitsumabilla 4. lokakuuta 2018 alkaen IRB-hyväksyntään asti.
Lisäksi kukin laitos määrittää parhaan tavan tunnistaa kelvolliset potilaat ja pitää kirjaa tutkimukseen osallistuneista potilaista.
Montefioren lastensairaala on koordinoiva keskus.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
71
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
- Connecticut Children's Hemophilia Treatment Center - Connecticut Children's Medical Center
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
- Yale Hemophilia Treatment Center
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03766
- Dartmouth Hitchcock Hemophilia Center - Mary Hitchcock Memorial Hospital
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Yhdysvallat, 07112
- Newark Beth Israel
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14202
- Western NY Blood Care - Research Foundation for SUNY
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Comprehensive Center for Hemophilia and Coagulation Disorders (Cornell)
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14621
- Mary M Gooley Hemophilia Center, Inc.
-
Staten Island, New York, Yhdysvallat, 11030
- Northwell Health Hemostasis and Thrombosis Center
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
- SUNY Upstate Hemophilia Treatment Center - HTC 058
-
The Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 sekunti - 3 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
0–36 kuukauden ikäiset potilaat, joilla on diagnosoitu vaikea, keskivaikea tai lievä hemoflia A emitistsumabihoidon aloittamisen yhteydessä.
Kuvaus
Osallistumiskriteerit: Potilaiden on täytettävä seuraavat kriteerit tutkimukseen pääsyä varten:
- Potilaat, joille on määrätty emitsitsumabia
- Potilaat, jotka ovat 0–36 kuukauden ikäisiä emitistsumabihoidon aloittamishetkellä
- Synnynnäisen lievän, keskivaikean tai vaikean hemofilian diagnoosi estäjän kanssa tai ilman
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on hankittu hemofilia A
- Potilaat, joilla on hemofilia A ja jokin muu synnynnäinen tai hankittu verenvuotohäiriö.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Takautuva
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Emisitsumabilla hoidettujen potilaiden osuus
Aikaikkuna: Vuoden sisällä.
|
Ensisijainen tulos sisältää niiden potilaiden osuuden, joita hoidetaan emitsitsumabilla primaarisena ennaltaehkäisynä, sekä läpimurtoverenvuodon tunnistamisen emitsitsumabihoidon aikana.
|
Vuoden sisällä.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaat, jotka saavat lisäannoksia tekijää, keskittyvät emitistsumabihoidon aikana
Aikaikkuna: Vuoden sisällä.
|
Kerätyt tiedot sisältävät myös osuuden potilaista, jotka saavat lisäannoksia tekijäkonsentraattia emitistsumabihoidon aikana trauman tai kirurgisten toimenpiteiden vuoksi.
|
Vuoden sisällä.
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaat demografisen (ikä ja rotu), kliinisen (hemofilian vaikeusaste, estäjähistoria) ja hoitotietojen mukaan
Aikaikkuna: Vuoden sisällä.
|
Lisäksi luonnehdimme yli 37 potilasta demografisten tietojen (ikä ja rotu), kliinisen (hemofilian vaikeusaste, estäjähistoria) ja hoitotietojen (emitistsumabin käyttöaiheet, esim.
primaarinen vs sekundaarinen profylaksi.
|
Vuoden sisällä.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Jennifer Davila, MD, Children's Hospital at Montefiore
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 1. elokuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 18. heinäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 18. heinäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 10. helmikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. helmikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 21. helmikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Maanantai 8. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2021-13264
- ML43506 (Muu tunniste: Sponsor)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .