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全身性強皮症におけるバリシチニブの有効性と安全性を評価する研究

2026年1月25日 更新者：YIKAI YU、Tongji Hospital

全身性硬化症におけるバリシチニブの有効性と安全性: 第 IV 相、二重盲検、対照試験。

全身性硬化症 (Ssc) は、皮膚線維症と血管障害を特徴とするまれな全身性自己免疫疾患です。 皮膚に加えて、筋骨格、心臓、肺、消化器系など複数の臓器に影響を与える異種疾患です。 患者は、痛み、疲労、呼吸困難、手の機能障害、口渇、睡眠障害などの多くの症状を経験する可能性があります。 これらの症状の結果として、これらの患者は、日常生活活動、身体活動レベル、および生活の質の低下を経験する可能性があり、不安やうつ病などの心理的問題が増加する可能性があります.

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、48 週間の前向き二重盲検対照試験です。 この調査の具体的な目的は次のとおりです。

  1. CTX で治療された患者と比較して、びまん性皮膚 (dc) SSC 患者の治療においてバリシチニブが有効かつ安全であるかどうかを判断します。 この研究では、GCのスタンドオブケアの使用が許可されています。
  2. CRISS の変化によって測定されるバリシチニブが CTX よりも効果的かどうかを判断します。CRISS は、強皮症の臨床試験について ACR によって暫定的に承認された複合結果指標です。 これには、mRSS の変化、予測される FVC パーセント、医師と患者の全体的な評価、および HAQ-DI が組み込まれています。 さらに、ヘモグロビン補正拡散能（DLCO）、Medsger Severity Scale（MSS）、および他の医師および患者由来のアウトカム指標が使用されます。
  3. バリシチニブと CTX の生物学的活性を、皮膚の組織学への影響、皮膚と血液の遺伝子発現、B 制御細胞の評価を含む B 細胞プロファイルの変化、および疾患活動性の血清学的および皮膚バイオマーカーへの影響によって評価して決定します。

研究の種類

介入

入学 (推定)

60

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 中国
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430030
        • Tongji Hospital
      • Wuhan、Hubei、中国、430030
        • Department of RheumatologyTongji Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

14年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -全身性硬化症（SSc）の診断、2013年米国リウマチ学会/リウマチに対する欧州連合リーグのSSc分類を使用して定義
  2. LeRoy と Medsger によって定義されたびまん性全身性硬化症 (dcSSc)
  3. -病気の期間が36か月以下（最初の非レイノー現象の発現からの時間として定義）
  4. -疾患期間が18か月以下の場合：スクリーニング訪問時のmRSS単位が10以上かつ35以下
  5. -18〜36か月を超える疾患期間の場合：スクリーニング訪問時のmRSS単位が15以上かつ45以下であり、次のいずれか：

1) 過去 1 ～ 6 か月以内の最後の訪問と比較して、mRSS 単位で 3 以上の増加 2) 過去 1 ～ 6 か月以内の最後の訪問と比較して、2 mRSS 単位以上の 1 つの新しい身体領域の関与 3) 2 つの新しい身体領域の関与-過去1〜6か月以内の最後の訪問と比較して、1 mRSS単位以上の身体領域 4）1回以上の腱摩擦摩擦の存在 6.スクリーニング訪問時の年齢が18歳以上 7.出産の可能性のある女性の場合、患者は-スクリーニングおよびベースライン来院時に妊娠検査が陰性であること

9.ACE阻害剤、カルシウムチャネル遮断剤、プロトンポンプ阻害剤、および/または経口血管拡張剤は、患者がベースライン来院前およびベースライン来院を含む2週間以上安定した用量を使用している場合に許可されます。

除外基準:

  1. dcSSc以外のリウマチ性疾患;線維筋痛症および強皮症関連ミオパシーの患者を含めることは許容されます
  2. -スクリーニング訪問時の限られた皮膚全身性硬化症または正弦強皮症
  3. -スクリーニング訪問前の8週間以内の大手術（関節手術を含む）
  4. 治療前の感染性潰瘍
  5. -ベースライン訪問から4週間以内（または治験薬の5半減期のいずれか長い方）の治験薬による治療
  6. -CAMPATH、抗CD4、抗CD5、抗CD3、抗CD19、およびABAを含むがこれらに限定されない治験薬を含む細胞枯渇療法による以前の治療
  7. -ベースライン訪問前の12か月以内の抗CD20。
  8. -ベースライン訪問前の12週間以内の静脈内免疫グロブリン（IVIG）の使用
  9. -クロラムブシル、骨髄移植、または全リンパ球照射による以前の治療
  10. -ベースライン訪問前の≤4週間以内の生/弱毒化ワクチンによる予防接種
  11. -メトトレキサート、ヒドロキシクロロキン、シクロスポリンA、アザチオプリン、ミコフェノール酸モフェチルラパマイシン、コルヒチン、またはD-ペニシラミンによる治療、ベースライン訪問前の≤4週間以内
  12. -2週間以内のエタネルセプトによる治療、8週間以内のインフリキシマブ、セルトリズマブ、ゴリムマブ、ABAまたはアダリムマブ、ベースライン訪問前の1週間以内のアナキンラ
  13. -FVCが予測の50％以下、またはDLCO（ヘモグロビンについて補正されていない）がスクリーニング来院時の予測の40％以下の肺疾患
  14. -右心カテーテル法によって決定される肺動脈高血圧症（PAH）またはPAH承認済みのPAH薬。 レイノー病および指の潰瘍に PDFE-5 阻害剤を使用することは許容されます。
  15. -結核（TB）のリスクがある被験者。 この研究から特に除外されるのは、たとえ治療されたとしても、過去3年以内に活動性結核の病歴を持つ参加者です。以前の抗結核治療の期間と種類が適切であったという文書がない限り、3年以上前の活動性結核の病歴;活動性結核の現在の臨床的、放射線学的、または実験的証拠;および治療に成功しなかった潜在性結核 (4 週間以上)。
  16. -ベースライン訪問前のB型肝炎表面抗原が陽性
  17. C型肝炎ウイルスの存在が、ベースライン訪問前にポリメラーゼ連鎖反応または組換え免疫ブロットアッセイでも示された場合、C型肝炎抗原が陽性
  18. -結核（TB）のリスクがある被験者。 この研究から特に除外されるのは、たとえ治療されたとしても、過去3年以内に活動性結核の病歴を持つ参加者です。以前の抗結核治療の期間と種類が適切であったという文書がない限り、3年以上前の活動性結核の病歴;活動性結核の現在の臨床的、放射線学的、または実験的証拠;および治療に成功しなかった潜在性結核 (4 週間以上)。
  19. -スクリーニング訪問時の次のいずれか：ヘモグロビン<8 g / dL; ANC < 1,000/mm3 (<1 x 109/L);血小板 < 100,000/mm3 (<100 x 109/L); -血清クレアチニン> 2 x ULN;血清ALTまたはAST > 2 x ULN
  20. 太もも、上腕、または腹部の内側の重度の皮膚肥厚 (mRSS 3)
  21. バリシチニブまたはシクロホスファミドによるアナフィラキシーの既往歴のある患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：バリシチニブ 4mg
経口バリシチニブ 4mg を毎日 48 週間。
薬：バリシチニブ
バリシチニブ 4mg を毎日 48 週間経口投与
他の名前：
  • オルミエント
アクティブコンパレータ：シクロホスファミド
被験者は、24週間の二重盲検期間を通じて、経口プレドニゾン10-15 mg /日（標準治療）と組み合わせて、2週間ごとにシクロホスファミド400mgの点滴を受けました。 その後、被験者は、24～48 週間の非盲検期間を通じて、バリシチニブ 4mg を毎日経口投与されました。
薬：シクロホスファミド
被験者は、24週間の二重盲検期間を通じて、経口プレドニゾン10-15 mg /日（標準治療）と組み合わせて、2週間ごとにシクロホスファミド400mgの点滴を受けました。 その後、被験者は、24～48 週間の非盲検期間を通じて、バリシチニブ 4mg を毎日経口投与されました。
他の名前：
  • シトキサン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
24週目の修正ロドナン皮膚スコア（mRSS）の変化
時間枠：24週間

0 週目と 24 週目に同じ治験責任医師が実施した 24 週目の修正ロドナン皮膚スコア (mRSS) の変化と、mRSS の変化は次の式で計算されます: ΔmRSS = mRSSw24 - mRSSw0。

mRSS を測定するために、患者の皮膚の厚さは、0 ～ 3 のスケールを使用して 17 の解剖学的部位のそれぞれで触診によって評価されます (0 = 正常な皮膚、1 = 軽度の厚さ、2 = 中程度の厚さ、3 = 重度の厚さで、皮膚を折り目に挟みます）。 各サイトのスコアは最小 0、最大 51 (17 サイト) で合計されます。
24週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
死亡率
時間枠：24週と48週
死亡率
24週と48週
有害事象の発生率
時間枠：24週と48週
有害事象に関する共通用語基準（CTCAE）の毒性等級付けスケールによる
24週と48週
重篤な有害事象の発生率
時間枠：24週と48週
有害事象に関する共通用語基準（CTCAE）の毒性等級付けスケールによる
24週と48週
12、24、32、40、48週での修正ロドナン皮膚スコアの変化
時間枠：12、24、32、40、48週間
12、24、32、40、48週での修正ロドナン皮膚スコアの変化
12、24、32、40、48週間
12、24、32、40、48週でmRSSが改善した患者の割合
時間枠：12、24、32、40、48週間
12、24、32、40、48週でmRSSが改善した患者の割合
12、24、32、40、48週間
ヨーロッパの強皮症試験および研究グループ (EUSTAR) による活動性疾患の患者の割合 (12、24、48 週での SSc 活動スコア)
時間枠：12、24、32、40、48週間
EUSTAR SSc 活動指数スコア 0 ～ 10 - カットオフ ≥ 2.5 は活動性疾患の患者を特定
12、24、32、40、48週間
びまん性全身性硬化症（CRISS）スコアの複合反応指数の変化
時間枠：24，48週
複合応答指数
24，48週
SSc 疾患活動性
時間枠：12、24、32、40、48週間
医師の視覚的アナログ スケールの範囲は 0 (最小) から 10 (最大) - 0=活動なし、10=最大活動 患者の視覚的アナログ スケールの範囲は 0 (最小) から 10 (最大) - 0=活動なし、10=最大活動
12、24、32、40、48週間
Short Form-36 (SF-36) 健康アンケート
時間枠：0、12、24、32、40、48週
次の 8 つの領域を評価する 36 項目の自記式アンケート: 身体機能、身体的苦痛、身体的健康問題に起因する役割制限、一般的な健康認識、精神的健康、感情的問題に対する役割制限、活力および社会的機能 (0 から 100 までのスケール) )
0、12、24、32、40、48週
EurolQol-5Domain (EQ-5D) 健康アンケート
時間枠：0、12、24、32、40、48週
生活の質の自己報告尺度 - (0 から 100 までのスケール)
0、12、24、32、40、48週
健康評価アンケート障害指数 (HAQ-DI) スケール
時間枠：0、12、24、32、40、48週
自己管理 20 の質問 - スコアの範囲は 0 (障害なし) から 3 (重度の障害)
0、12、24、32、40、48週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Tongji Hospital

協力者

Johns Hopkins University
Eli Lilly and Company
Renmin Hospital of Wuhan University
Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

捜査官

  • スタディチェア：AIHUA DU、Tongji Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年3月8日

一次修了 (推定)

2026年8月1日

研究の完了 (推定)

2026年11月12日

試験登録日

最初に提出

2022年3月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年3月20日

最初の投稿 (実際)

2022年3月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年1月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年1月25日

最終確認日

2026年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • TJ-SSc202203

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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