Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Studium oceniające skuteczność i bezpieczeństwo baricytynibu w twardzinie układowej

25 stycznia 2026 zaktualizowane przez: YIKAI YU, Tongji Hospital

Skuteczność i bezpieczeństwo baricytynibu w twardzinie układowej: faza IV, podwójnie zaślepione, kontrolowane badanie.

Twardzina układowa (Ssc) jest rzadką, układową chorobą autoimmunologiczną charakteryzującą się zwłóknieniem skóry i waskulopatią. Oprócz skóry jest to heterogenna choroba, która atakuje wiele narządów, w tym układ mięśniowo-szkieletowy, sercowy, płucny i pokarmowy. Pacjenci mogą odczuwać wiele objawów, takich jak ból, zmęczenie, duszność, upośledzenie funkcji ręki, suchość w ustach i trudności w zasypianiu. W wyniku tych objawów u tych pacjentów może wystąpić spadek aktywności dnia codziennego, poziomu aktywności fizycznej i jakości życia, przy jednoczesnym nasileniu się problemów psychicznych, takich jak lęk i depresja.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to 48-tygodniowe, prospektywne, kontrolowane badanie z podwójnie ślepą próbą. Szczegółowe cele tego badania to:

  1. Ustalenie, czy baricitinib jest skuteczny i bezpieczny w leczeniu pacjentów z rozlanym skórnym (dc)SSc w porównaniu z pacjentami leczonymi CTX. W niniejszym opracowaniu dozwolone jest stosowanie stanowiska opieki GC.
  2. Ustalić, czy baricitinib jest skuteczniejszy niż CTX, mierząc zmianę CRISS, która jest złożoną miarą wyniku tymczasowo zatwierdzoną przez ACR dla badań klinicznych twardziny. Obejmuje zmiany w mRSS, przewidywany procent FVC, globalne oceny lekarza i pacjenta oraz HAQ-DI. Dodatkowo zostanie wykorzystana zdolność dyfuzyjna skorygowana o hemoglobinę (DLCO), skala ciężkości Medsgera (MSS) oraz inne miary wyników uzyskane przez lekarza i pacjenta.
  3. Określić aktywność biologiczną baricytynibu w porównaniu z CTX, oceniając wpływ na histologię skóry, ekspresję genów w skórze i krwi, zmiany w profilach limfocytów B, w tym ocenę komórek regulatorowych B, oraz wpływ na serologiczne i skórne biomarkery aktywności choroby.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
        • Tongji Hospital
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
        • Department of RheumatologyTongji Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie twardziny układowej (SSc), zgodnie z definicją za pomocą klasyfikacji SSc American College of Rheumatology/European Union League Against Rheumatism z 2013 r.
  2. Rozlana twardzina układowa (dcSSc) zgodnie z definicją LeRoya i Medsgera
  3. Czas trwania choroby ≤ 36 miesięcy (zdefiniowany jako czas od pierwszego wystąpienia zjawiska innego niż objaw Raynauda)
  4. Dla czasu trwania choroby ≤ 18 miesięcy: ≥ 10 i ≤ 35 jednostek mRSS podczas wizyty przesiewowej
  5. Dla czasu trwania choroby >18-36 miesięcy: ≥ 15 i ≤ 45 jednostek mRSS podczas wizyty przesiewowej oraz jedno z poniższych:

1) Wzrost o ≥ 3 jednostek mRSS w porównaniu z ostatnią wizytą w ciągu ostatnich 1-6 miesięcy 2) Zajęcie jednego nowego obszaru ciała z ≥ 2 jednostkami mRSS w porównaniu z ostatnią wizytą w ciągu ostatnich 1-6 miesięcy 3) Zajęcie dwóch nowych obszary ciała z ≥ 1 jednostką mRSS w porównaniu z ostatnią wizytą w ciągu ostatnich 1-6 miesięcy 4) Obecność 1 lub więcej pocierania ścięgien 6. Wiek ≥ 18 lat podczas wizyty przesiewowej 7. Jeśli kobieta może zajść w ciążę, pacjentka musi mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas wizyt przesiewowych i wyjściowych 8. Doustne kortykosteroidy (≤ 10 mg/dobę prednizonu lub odpowiednika) i NLPZ są dozwolone, jeśli pacjentka przyjmuje stały schemat dawkowania przez 2 tygodnie przed wizytą wyjściową włącznie.

9. Inhibitory ACE, blokery kanału wapniowego, inhibitory pompy protonowej i/lub doustne leki rozszerzające naczynia krwionośne są dozwolone, jeśli pacjent przyjmuje stabilną dawkę przez ≥ 2 tygodnie przed wizytą wyjściową włącznie.

Kryteria wyłączenia:

  1. Choroba reumatyczna inna niż dcSSc; dopuszczalne jest włączenie pacjentów z fibromialgią i miopatią związaną z twardziną skóry
  2. Ograniczona twardzina układowa skóry lub twardzina sinusoidalna podczas wizyty przesiewowej
  3. Poważna operacja (w tym operacja stawów) w ciągu 8 tygodni przed wizytą przesiewową
  4. Zakażony wrzód przed leczeniem
  5. Leczenie jakimkolwiek badanym lekiem w ciągu ≤ 4 tygodni (lub 5 okresów półtrwania badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) od wizyty wyjściowej
  6. Wcześniejsze leczenie za pomocą terapii niszczących komórki, w tym środków eksperymentalnych, w tym między innymi CAMPATH, anty-CD4, anty-CD5, anty-CD3, anty-CD19 i ABA
  7. Anty-CD20 w ciągu 12 miesięcy przed wizytą wyjściową.
  8. Zastosowanie dożylnej immunoglobuliny (IVIG) w ciągu 12 tygodni przed wizytą wyjściową
  9. Wcześniejsze leczenie chlorambucilem, przeszczep szpiku kostnego lub całkowite napromieniowanie układu limfatycznego
  10. Immunizacja żywą/atenuowaną szczepionką w ciągu ≤ 4 tygodni przed wizytą wyjściową
  11. Leczenie metotreksatem, hydroksychlorochiną, cyklosporyną A, azatiopryną, mykofenolanem mofetylu rapamycyną, kolchicyną lub D-penicylaminą w ciągu ≤ 4 tygodni przed wizytą wyjściową
  12. Leczenie etanerceptem w ciągu ≤ 2 tygodni, infliksymabem, certolizumabem, golimumabem, ABA lub adalimumabem w ciągu ≤ 8 tygodni, anakinrą w ciągu ≤ 1 tygodnia przed wizytą wyjściową
  13. Choroba płuc z FVC ≤ 50% wartości należnej lub DLCO (bez uwzględnienia hemoglobiny) ≤ 40% wartości należnej podczas wizyty przesiewowej
  14. Tętnicze nadciśnienie płucne (TNP) stwierdzone na podstawie cewnikowania prawego serca lub na podstawie leków zatwierdzonych do leczenia PAH. Dopuszczalne jest stosowanie inhibitorów PDFE-5 w przypadku owrzodzeń Raynauda i palców.
  15. Osoby zagrożone gruźlicą (TB). Szczególnie wykluczeni z tego badania będą uczestnicy z historią czynnej gruźlicy w ciągu ostatnich 3 lat, nawet jeśli była leczona; historia aktywnej gruźlicy większa niż 3 lata temu, chyba że istnieje dokumentacja, że ​​wcześniejsze leczenie przeciwgruźlicze było odpowiednie pod względem czasu trwania i rodzaju; aktualne kliniczne, radiologiczne lub laboratoryjne dowody na aktywną gruźlicę; i utajoną gruźlicę, której nie udało się wyleczyć (≥ 4 tygodnie).
  16. Pozytywny wynik na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B przed wizytą wyjściową
  17. Dodatni w kierunku antygenu zapalenia wątroby typu C, jeśli obecność wirusa zapalenia wątroby typu C została również wykazana za pomocą reakcji łańcuchowej polimerazy lub testu rekombinacji immunoblot przed wizytą wyjściową
  18. Osoby zagrożone gruźlicą (TB). Szczególnie wykluczeni z tego badania będą uczestnicy z historią czynnej gruźlicy w ciągu ostatnich 3 lat, nawet jeśli była leczona; historia aktywnej gruźlicy większa niż 3 lata temu, chyba że istnieje dokumentacja, że ​​wcześniejsze leczenie przeciwgruźlicze było odpowiednie pod względem czasu trwania i rodzaju; aktualne kliniczne, radiologiczne lub laboratoryjne dowody na aktywną gruźlicę; i utajoną gruźlicę, której nie udało się wyleczyć (≥ 4 tygodnie).
  19. Którekolwiek z poniższych badań podczas wizyty przesiewowej: Hemoglobina <8 g/dL; ANC < 1000/mm3 (<1 x 109/l); płytki krwi < 100 000/mm3 (<100 x 109/l); kreatynina w surowicy > 2 x GGN; AlAT lub AspAT w surowicy > 2 x GGN
  20. Ciężkie zgrubienie skóry (mRSS 3) na wewnętrznej stronie ud, ramion lub brzucha
  21. Pacjenci z historią anafilaksji na baricytynib lub cyklofosfamid

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Baricytynib 4 mg
4 mg doustnego baricitinibu codziennie przez 48 tygodni.
Lek: Baricytynib
Przyjmuj doustnie Baricitinib 4 mg codziennie przez 48 tygodni
Inne nazwy:
  • Olumian
Aktywny komparator: Cyklofosfamid
Pacjent otrzymywał cyklofosfamid w dawce 400 mg dożylnie w kroplówce co 2 tygodnie w połączeniu z doustnym prednizonem w dawce 10-15 mg/d (standardowa opieka) przez 24-tygodniowy okres podwójnie ślepej próby. Następnie pacjentom podawano doustnie 4 mg baricitinibu codziennie przez 24-48 tygodni okresu otwartej próby.
Lek: Cyklofosfamid
Pacjent otrzymywał cyklofosfamid w dawce 400 mg dożylnie w kroplówce co 2 tygodnie w połączeniu z doustnym prednizonem w dawce 10-15 mg/d (standardowa opieka) przez 24-tygodniowy okres podwójnie ślepej próby. Następnie pacjentom podawano doustnie 4 mg baricitinibu codziennie przez 24-48 tygodni okresu otwartej próby.
Inne nazwy:
  • Cytoksan

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana zmodyfikowanej oceny skóry Rodnana (mRSS) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: 24 tygodnie

Zmiana zmodyfikowanej punktacji skóry Rodnana (mRSS) w tygodniu 24. przeprowadzona przez tego samego badacza w tygodniu 0 i 24 oraz zmiana w mRSS zostanie obliczona według wzoru: ΔmRSS= mRSSw24 - mRSSw0.

Aby zmierzyć mRSS, grubość skóry pacjenta ocenia się poprzez badanie palpacyjne w każdym z 17 miejsc anatomicznych w skali od 0 do 3 (0 = normalna skóra; 1 = łagodna grubość; 2 = umiarkowana grubość; 3 = duża grubość bez możliwości ścisnąć skórę w fałd). Wyniki w każdej witrynie są sumowane z minimalną liczbą 0 i maksymalną 51 (17 witryn)
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przypadek śmierci
Ramy czasowe: 24 i 48 tygodni
Przypadek śmierci
24 i 48 tygodni
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 24 i 48 tygodni
zgodnie ze skalą stopniowania toksyczności Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE).
24 i 48 tygodni
Występowanie ciężkich zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 24 i 48 tygodni
zgodnie ze skalą stopniowania toksyczności Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE).
24 i 48 tygodni
Zmiana zmodyfikowanej oceny skóry Rodnana w 12, 24, 32, 40, 48 tygodniu
Ramy czasowe: 12, 24, 32, 40, 48 tygodni
Zmiana zmodyfikowanej oceny skóry Rodnana w 12, 24, 32, 40, 48 tygodniu
12, 24, 32, 40, 48 tygodni
Odsetek pacjentów, u których nastąpiła poprawa mRSS po 12, 24, 32, 40, 48 tygodniach
Ramy czasowe: 12, 24, 32, 40, 48 tygodni
Odsetek pacjentów, u których nastąpiła poprawa mRSS po 12, 24, 32, 40, 48 tygodniach
12, 24, 32, 40, 48 tygodni
Odsetek pacjentów z czynną chorobą według europejskich badań i grupy badawczej dotyczącej sklerodermy (EUSTAR)SSc w 12, 24, 48 tygodniu
Ramy czasowe: 12, 24, 32, 40, 48 tygodni
Wynik wskaźnika aktywności EUSTAR SSc od 0 do 10 – punkt odcięcia ≥ 2,5 identyfikuje pacjentów z aktywną chorobą
12, 24, 32, 40, 48 tygodni
Zmiana w wyniku Combined Response Index w rozlanej twardzinie układowej (CRISS).
Ramy czasowe: 24, 48 tygodni
złożony wskaźnik odpowiedzi
24, 48 tygodni
Aktywność choroby SSc
Ramy czasowe: 12, 24, 32, 40, 48 tygodni
Zakres wizualnej analogowej skali lekarza od 0 (min) do 10 (maks.) - 0=brak aktywności, 10=maksymalna aktywność Zakres wizualnej analogowej skali pacjenta od 0 (min) do 10 (maks.) - 0=brak aktywności, 10=maksymalna aktywność
12, 24, 32, 40, 48 tygodni
Kwestionariusz zdrowotny Short Form-36 (SF-36).
Ramy czasowe: 0, 12, 24, 32, 40, 48 tygodni
kwestionariusz do samodzielnego wypełniania składający się z 36 pozycji oceniających następujące 8 domen: funkcjonowanie fizyczne, ból cielesny, ograniczenia roli wynikające z problemów ze zdrowiem fizycznym, ogólne postrzeganie zdrowia, zdrowie psychiczne, ograniczenia roli w problemach emocjonalnych, witalność i funkcjonowanie społeczne (skala od 0 do 100 )
0, 12, 24, 32, 40, 48 tygodni
Kwestionariusz zdrowotny EurolQol-5Domain (EQ-5D).
Ramy czasowe: 0, 12, 24, 32, 40, 48 tygodni
samoopisowa miara jakości życia - (skala od 0 do 100)
0, 12, 24, 32, 40, 48 tygodni
Skala wskaźnika niepełnosprawności kwestionariusza oceny stanu zdrowia (HAQ-DI).
Ramy czasowe: 0, 12, 24, 32, 40, 48 tygodni
samodzielna odpowiedź na 20 pytań – zakres punktacji od 0 (brak niepełnosprawności) do 3 (znaczna niepełnosprawność)
0, 12, 24, 32, 40, 48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tongji Hospital

Współpracownicy

Johns Hopkins University
Eli Lilly and Company
Renmin Hospital of Wuhan University
Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Śledczy

  • Krzesło do nauki: AIHUA DU, Tongji Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 marca 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

12 listopada 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 marca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 marca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 marca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TJ-SSc202203

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj