輸血依存性βサラセミア（TDT）の小児参加者におけるCTX001の安全性と有効性の評価
2026年6月29日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
輸血依存性β-サラセミアの小児被験者におけるCTX001の単回投与の安全性と有効性を評価する第3相試験
これは、TDT の小児参加者を対象とした単回投与の非盲検試験です。
この研究では、自家 CRISPR-Cas9 修飾 CD34+ ヒト造血幹細胞および前駆細胞 (hHSPC) (CTX001) の安全性と有効性を評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
16
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
- TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
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London、イギリス
- Great Ormond Street Hospital for Children
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London、イギリス
- St.Mary's Hospital - Children's Clinical Research Facility
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Rome、イタリア
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
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Toronto、カナダ
- Hospital for Sick Children - Hematology
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Düsseldorf、ドイツ
- University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～7年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
以下によって定義されるTDTの診断：
- βサラセミア/ヘモグロビンE（HbE）を含む、ホモ接合体または複合ヘテロ接合体のβサラセミアが記録されています。 参加者は過去のデータに基づいて登録できますが、ブスルファンのコンディショニングの前に、研究中央研究所を使用した遺伝子型の確認が必要になります
- -同意に署名する前の過去24か月間のパックRBC輸血の少なくとも100 mL /キログラム（kg）/年の履歴（または繰り返しスクリーニングを受ける患者の最後の再スクリーニング）、または輸血療法を開始する参加者の場合
- -治験責任医師の判断により、自家幹細胞移植に適格。
主な除外基準:
- -自発的で健康な10/10のヒト白血球抗原（HLA）が一致する関連ドナーは、研究者の判断で利用可能です
- 造血幹細胞移植（HSCT）の既往
- -関連するα-サラセミアと1つ以上のアルファ欠失、またはアルファ増殖を伴う参加者
- -鎌状赤血球症β-サラセミアバリアントを持つ参加者
- -治験責任医師によって決定された、臨床的に重要で活動的な細菌、ウイルス、真菌、または寄生虫感染
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：CTX001
CTX001 (BCL11A 遺伝子の赤血球系統特異的エンハンサーを CRISPR-Cas9 で修飾した自家 CD34+ hHSPC)。
参加者は、中心静脈カテーテルを介して CTX001 の単回注入を受けます。
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ブスルファンによる骨髄破壊的コンディショニングの後、静脈内注入によって投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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少なくとも 12 か月連続して輸血からの独立を達成した参加者の割合 (TI12)
時間枠：CTX001 注入後最大 24 か月
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CTX001 注入後最大 24 か月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：インフォームド コンセントの署名から CTX001 注入後 24 か月まで
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インフォームド コンセントの署名から CTX001 注入後 24 か月まで
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生着のある参加者の割合 (3 つの異なる日に、絶対好中球数 [ANC] ≥500/マイクロリットル [mcgL] の 3 回連続測定の初日)
時間枠：CTX001点滴後42日以内
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CTX001点滴後42日以内
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移植までの時間
時間枠：CTX001 注入後最大 24 か月
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CTX001 注入後最大 24 か月
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CTX001 注入後 12 か月以内の TRM の発生率
時間枠：注入後12ヶ月以内
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注入後12ヶ月以内
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全死因死亡率
時間枠：インフォームド コンセントの署名から CTX001 注入後 24 か月まで
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インフォームド コンセントの署名から CTX001 注入後 24 か月まで
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末梢血中に存在する意図した遺伝子改変を伴う対立遺伝子の割合
時間枠：CTX001 注入後最大 24 か月
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CTX001 注入後最大 24 か月
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経時的に骨髄の CD34+ 細胞に存在する、意図した遺伝子改変を伴う対立遺伝子の割合
時間枠：CTX001 注入後最大 24 か月
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CTX001 注入後最大 24 か月
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CTX001注入後100日以内の移植関連死亡率（TRM）の発生率
時間枠：CTX001点滴後100日以内
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CTX001点滴後100日以内
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年間輸血の少なくとも 95%、90%、85%、75%、50% の削減を達成した参加者の割合
時間枠：ベースラインから CTX001 注入後 24 か月まで
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ベースラインから CTX001 注入後 24 か月まで
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TI12 を達成した参加者の無輸血期間
時間枠：CTX001 注入後最大 24 か月
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CTX001 注入後最大 24 か月
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経時的な胎児ヘモグロビン濃度の変化
時間枠：ベースライン（輸血前）から CTX001 注入後 24 か月まで
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ベースライン（輸血前）から CTX001 注入後 24 か月まで
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経時的な総ヘモグロビン濃度の変化
時間枠：ベースライン（輸血前）から CTX001 注入後 24 か月まで
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ベースライン（輸血前）から CTX001 注入後 24 か月まで
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CTX001 注入後 10 か月目から始まる年間赤血球輸血量および輸血回数の相対的減少
時間枠：ベースラインから CTX001 注入後 24 か月後まで
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ベースラインから CTX001 注入後 24 か月後まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年5月3日
一次修了 (推定)
2027年11月14日
研究の完了 (推定)
2027年11月14日
試験登録日
最初に提出
2022年4月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年4月29日
最初の投稿 (実際)
2022年5月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月29日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX21-CTX001-141
- 2021-002172-39 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
Vertex データ共有基準とアクセスをリクエストするプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。