Evaluatie van veiligheid en werkzaamheid van CTX001 bij pediatrische deelnemers met transfusie-afhankelijke β-thalassemie (TDT)
29 juni 2026 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een fase 3-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van een enkelvoudige dosis CTX001 bij pediatrische proefpersonen met transfusieafhankelijke β-thalassemie te evalueren
Dit is een open-label studie met een enkele dosis bij pediatrische deelnemers met TDT.
De studie zal de veiligheid en werkzaamheid evalueren van autologe CRISPR-Cas9-gemodificeerde CD34+ humane hematopoëtische stam- en progenitorcellen (hHSPC's) (CTX001).
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
16
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Toronto, Canada
- Hospital for Sick Children - Hematology
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Duitsland
- University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
-
-
-
-
-
Rome, Italië
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
London, Verenigd Koninkrijk
- St.Mary's Hospital - Children's Clinical Research Facility
-
-
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
- TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar tot 7 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
Diagnose van TDT zoals gedefinieerd door:
- Gedocumenteerde homozygote of samengestelde heterozygote β-thalassemie inclusief β-thalassemie/hemoglobine E (HbE). Deelnemers kunnen worden ingeschreven op basis van historische gegevens, maar een bevestiging van het genotype met behulp van het centrale onderzoekslaboratorium is vereist vóór conditionering met busulfan
- Geschiedenis van ten minste 100 ml/kilogram (kg)/jaar van verpakte RBC-transfusies in de voorafgaande 24 maanden vóór ondertekening van toestemming (of de laatste herscreening voor patiënten die een herhaalde screening ondergaan) of, voor deelnemers die transfusietherapie starten
- Komt in aanmerking voor autologe stamceltransplantatie volgens het oordeel van de onderzoeker.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Een gewillige en gezonde 10/10 humaan leukocytenantigeen (HLA)-gematchte verwante donor is beschikbaar volgens het oordeel van de onderzoeker
- Eerdere hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)
- Deelnemers met geassocieerde α-thalassemie en> 1 alfa-deletie of alfa-vermenigvuldigingen
- Deelnemers met sikkelcel β-thalassemie variant
- Klinisch significante en actieve bacteriële, virale, schimmel- of parasitaire infectie zoals bepaald door de onderzoeker
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: CTX001
CTX001 (autologe CD34+ hHSPC's gemodificeerd met CRISPR-Cas9 op de erytroïde afstamming-specifieke versterker van het BCL11A-gen).
Deelnemers krijgen een eenmalige infusie van CTX001 via een centrale veneuze katheter.
|
Toegediend via intraveneuze infusie na myeloablatieve conditionering met busulfan.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percentage deelnemers dat gedurende ten minste 12 opeenvolgende maanden transfusie-onafhankelijkheid bereikt (TI12)
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na CTX001-infusie
|
Tot 24 maanden na CTX001-infusie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Vanaf ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 24 maanden na CTX001-infusie
|
Vanaf ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 24 maanden na CTX001-infusie
|
|
Percentage deelnemers met implantatie (eerste dag van 3 opeenvolgende metingen van het absolute aantal neutrofielen [ANC] ≥500 per microliter [mcgL] op 3 verschillende dagen)
Tijdsspanne: Binnen 42 dagen na CTX001-infusie
|
Binnen 42 dagen na CTX001-infusie
|
|
Tijd tot verankering
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na CTX001-infusie
|
Tot 24 maanden na CTX001-infusie
|
|
Incidentie van TRM binnen 12 maanden na CTX001-infusie
Tijdsspanne: Binnen 12 maanden na infusie
|
Binnen 12 maanden na infusie
|
|
Incidentie van overlijden door alle oorzaken
Tijdsspanne: Vanaf ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 24 maanden na CTX001-infusie
|
Vanaf ondertekening van geïnformeerde toestemming tot 24 maanden na CTX001-infusie
|
|
Percentage allelen met beoogde genetische modificatie aanwezig in perifeer bloed in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na CTX001-infusie
|
Tot 24 maanden na CTX001-infusie
|
|
Percentage allelen met beoogde genetische modificatie aanwezig in CD34+-cellen van het beenmerg in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na CTX001-infusie
|
Tot 24 maanden na CTX001-infusie
|
|
Incidentie van transplantatiegerelateerde mortaliteit (TRM) binnen 100 dagen na CTX001-infusie
Tijdsspanne: Binnen 100 dagen na CTX001-infusie
|
Binnen 100 dagen na CTX001-infusie
|
|
Percentage deelnemers dat een vermindering van ten minste 95 procent (%), 90%, 85%, 75% en 50% in geannualiseerde transfusies bereikt
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 24 maanden na CTX001-infusie
|
Vanaf baseline tot 24 maanden na CTX001-infusie
|
|
Transfusievrije duur voor deelnemers die TI12 bereiken
Tijdsspanne: Tot 24 maanden na CTX001-infusie
|
Tot 24 maanden na CTX001-infusie
|
|
Verandering in foetale hemoglobineconcentratie in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Vanaf baseline (pre-transfusie) tot 24 maanden na CTX001-infusie
|
Vanaf baseline (pre-transfusie) tot 24 maanden na CTX001-infusie
|
|
Verandering in totale hemoglobineconcentratie in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Vanaf baseline (pre-transfusie) tot 24 maanden na CTX001-infusie
|
Vanaf baseline (pre-transfusie) tot 24 maanden na CTX001-infusie
|
|
Relatieve afname van het jaarlijkse volume en aantal episoden van RBC-transfusies vanaf maand 10 na CTX001-infusie
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot 24 maanden na CTX001-infusie
|
Vanaf baseline tot 24 maanden na CTX001-infusie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
3 mei 2022
Primaire voltooiing (Geschat)
14 november 2027
Studie voltooiing (Geschat)
14 november 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
7 april 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
29 april 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
2 mei 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
1 juli 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- VX21-CTX001-141
- 2021-002172-39 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .