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- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT05356195
수혈의존성 β-지중해빈혈(TDT) 소아 참여자에 대한 CTX001의 안전성 및 유효성 평가
2024년 4월 9일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
수혈 의존성 β-지중해빈혈이 있는 소아 피험자에서 CTX001 단회 투여의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 3상 연구
이것은 TDT가 있는 소아 참가자를 대상으로 한 단일 용량, 공개 라벨 연구입니다.
이 연구는 자가 CRISPR-Cas9 변형 CD34+ 인간 조혈 줄기 및 전구 세포(hHSPC)(CTX001)의 안전성과 효능을 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
15
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Medical Information
- 전화번호: 617-341-6777
- 이메일: medicalinfo@vrtx.com
연구 장소
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Düsseldorf, 독일
- 모병
- Universitätsklinikum Düsseldorf Hospital Duesseldorf
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37203
- 모집하지 않고 적극적으로
- SCRI at the Children's Hospital at TriStar Centennial
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London, 영국
- 모병
- St Mary's Hospital
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London, 영국
- 모집하지 않고 적극적으로
- Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
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Rome, 이탈리아
- 모집하지 않고 적극적으로
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, IRCCS
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Toronto, 캐나다
- 모집하지 않고 적극적으로
- The Hospital for Sick Children
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
7개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
다음에 의해 정의되는 TDT의 진단:
- β-지중해빈혈/헤모글로빈 E(HbE)를 포함하는 문서화된 동형접합 또는 복합 이형접합 β-지중해빈혈. 참가자는 과거 데이터를 기반으로 등록할 수 있지만 부설판 컨디셔닝 전에 연구 중앙 실험실을 사용하여 유전자형을 확인해야 합니다.
- 동의 서명(또는 반복 선별 검사를 받는 환자의 경우 마지막 재검진) 전 24개월 동안 또는 수혈 요법을 시작하는 참가자의 경우 최소 100mL/kg/년의 포장 적혈구 수혈 이력
- 연구자의 판단에 따라 자가 줄기 세포 이식에 적격.
주요 제외 기준:
- 연구자의 판단에 따라 자발적이고 건강한 10/10 인간 백혈구 항원(HLA) 일치 관련 기증자가 이용 가능합니다.
- 이전 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)
- 관련된 α-지중해 빈혈 및 >1 알파 결실 또는 알파 증식이 있는 참가자
- 겸상적혈구 β-지중해 빈혈 변이를 가진 참가자
- 조사자가 결정한 임상적으로 유의미하고 활동적인 세균, 바이러스, 진균 또는 기생충 감염
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: CTX001
CTX001(BCL11A 유전자의 적혈구 계통 특이적 인핸서에서 CRISPR-Cas9로 변형된 자가 CD34+ hHSPC).
참가자는 중심 정맥 카테터를 통해 CTX001을 한 번 주입받습니다.
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부설판을 사용한 골수파괴 컨디셔닝 후 정맥내 주입으로 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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최소 연속 12개월 동안 수혈 독립성을 달성한 참가자의 비율(TI12)
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
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CTX001 주입 후 최대 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 정보에 입각한 동의서 서명부터 CTX001 주입 후 최대 24개월까지
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정보에 입각한 동의서 서명부터 CTX001 주입 후 최대 24개월까지
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생착을 한 참가자의 비율(다른 3일 동안 절대 호중구 수[ANC] ≥500/마이크로리터[mcgL]의 3회 연속 측정 중 첫째 날)
기간: CTX001 주입 후 42일 이내
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CTX001 주입 후 42일 이내
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생착까지의 시간
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
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CTX001 주입 후 최대 24개월
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CTX001 주입 후 12개월 이내 TRM 발생률
기간: 주입 후 12개월 이내
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주입 후 12개월 이내
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모든 원인으로 인한 사망의 발생률
기간: 정보에 입각한 동의서 서명부터 CTX001 주입 후 최대 24개월까지
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정보에 입각한 동의서 서명부터 CTX001 주입 후 최대 24개월까지
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시간이 지남에 따라 말초 혈액에 존재하는 의도된 유전자 변형을 가진 대립 유전자의 비율
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
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CTX001 주입 후 최대 24개월
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시간이 지남에 따라 골수의 CD34+ 세포에 존재하는 의도된 유전자 변형을 가진 대립 유전자의 비율
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
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CTX001 주입 후 최대 24개월
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CTX001 주입 후 100일 이내 이식 관련 사망(TRM) 발생률
기간: CTX001 주입 후 100일 이내
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CTX001 주입 후 100일 이내
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최소 연속 6개월 동안 수혈 독립성을 달성한 참가자 비율(TI6)
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
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CTX001 주입 후 최대 24개월
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연간 수혈에서 최소 95%(%), 90%, 85%, 75% 및 50% 감소를 달성한 참가자의 비율
기간: 기준선에서 CTX001 주입 후 최대 24개월
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기준선에서 CTX001 주입 후 최대 24개월
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TI12를 달성한 참가자를 위한 무수혈 기간
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
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CTX001 주입 후 최대 24개월
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시간 경과에 따른 태아 헤모글로빈 농도의 변화
기간: 기준선(수혈 전)부터 CTX001 주입 후 최대 24개월
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기준선(수혈 전)부터 CTX001 주입 후 최대 24개월
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시간 경과에 따른 총 헤모글로빈 농도의 변화
기간: 기준선(수혈 전)부터 CTX001 주입 후 최대 24개월
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기준선(수혈 전)부터 CTX001 주입 후 최대 24개월
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연간 RBC 수혈량의 상대적 감소
기간: 기준선에서 CTX001 주입 후 최대 24개월
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기준선에서 CTX001 주입 후 최대 24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 5월 3일
기본 완료 (추정된)
2026년 5월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 4월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 4월 29일
처음 게시됨 (실제)
2022년 5월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 9일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- VX21-CTX001-141
- 2021-002172-39 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
혈액 질환에 대한 임상 시험
-
University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국
CTX001에 대한 임상 시험
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR Therapeutics초대로 등록혈액 질환 | 유전병, 선천적 | 겸상 적혈구 질환 | 혈색소병증 | 겸상 적혈구 빈혈 | 지중해빈혈 | 베타-지중해혈증미국, 캐나다, 이탈리아, 영국, 독일
-
Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR Therapeutics모집하지 않고 적극적으로혈액 질환 | 유전병, 선천적 | 혈색소병증 | 지중해빈혈 | 베타-지중해혈증미국, 영국, 독일, 캐나다, 이탈리아
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR Therapeutics모병겸상 적혈구 질환 | 혈색소병증 | 혈액 질환 | 수산화요소 실패 | 수산화요소 불내증미국, 이탈리아, 영국, 독일
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR Therapeutics모집하지 않고 적극적으로
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Vertex Pharmaceuticals Incorporated아직 모집하지 않음
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR Therapeutics모병혈액 질환 | 유전병, 선천적 | 겸상 적혈구 질환 | 혈색소병증 | 겸상 적혈구 빈혈 | 지중해빈혈 | 베타-지중해혈증미국, 이탈리아, 독일
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Elsan모병