수혈의존성 β-지중해빈혈(TDT) 소아 참여자에 대한 CTX001의 안전성 및 유효성 평가
2026년 6월 29일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
수혈 의존성 β-지중해빈혈이 있는 소아 피험자에서 CTX001 단회 투여의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 3상 연구
이것은 TDT가 있는 소아 참가자를 대상으로 한 단일 용량, 공개 라벨 연구입니다.
이 연구는 자가 CRISPR-Cas9 변형 CD34+ 인간 조혈 줄기 및 전구 세포(hHSPC)(CTX001)의 안전성과 효능을 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
16
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Düsseldorf, 독일
- University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37203
- TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
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London, 영국
- Great Ormond Street Hospital for Children
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London, 영국
- St.Mary's Hospital - Children's Clinical Research Facility
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Rome, 이탈리아
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
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Toronto, 캐나다
- Hospital for Sick Children - Hematology
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
다음에 의해 정의되는 TDT의 진단:
- β-지중해빈혈/헤모글로빈 E(HbE)를 포함하는 문서화된 동형접합 또는 복합 이형접합 β-지중해빈혈. 참가자는 과거 데이터를 기반으로 등록할 수 있지만 부설판 컨디셔닝 전에 연구 중앙 실험실을 사용하여 유전자형을 확인해야 합니다.
- 동의 서명(또는 반복 선별 검사를 받는 환자의 경우 마지막 재검진) 전 24개월 동안 또는 수혈 요법을 시작하는 참가자의 경우 최소 100mL/kg/년의 포장 적혈구 수혈 이력
- 연구자의 판단에 따라 자가 줄기 세포 이식에 적격.
주요 제외 기준:
- 연구자의 판단에 따라 자발적이고 건강한 10/10 인간 백혈구 항원(HLA) 일치 관련 기증자가 이용 가능합니다.
- 이전 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)
- 관련된 α-지중해 빈혈 및 >1 알파 결실 또는 알파 증식이 있는 참가자
- 겸상적혈구 β-지중해 빈혈 변이를 가진 참가자
- 조사자가 결정한 임상적으로 유의미하고 활동적인 세균, 바이러스, 진균 또는 기생충 감염
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: CTX001
CTX001(BCL11A 유전자의 적혈구 계통 특이적 인핸서에서 CRISPR-Cas9로 변형된 자가 CD34+ hHSPC).
참가자는 중심 정맥 카테터를 통해 CTX001을 한 번 주입받습니다.
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부설판을 사용한 골수파괴 컨디셔닝 후 정맥내 주입으로 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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최소 연속 12개월 동안 수혈 독립성을 달성한 참가자의 비율(TI12)
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
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CTX001 주입 후 최대 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 정보에 입각한 동의서 서명부터 CTX001 주입 후 최대 24개월까지
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정보에 입각한 동의서 서명부터 CTX001 주입 후 최대 24개월까지
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생착을 한 참가자의 비율(다른 3일 동안 절대 호중구 수[ANC] ≥500/마이크로리터[mcgL]의 3회 연속 측정 중 첫째 날)
기간: CTX001 주입 후 42일 이내
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CTX001 주입 후 42일 이내
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생착까지의 시간
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
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CTX001 주입 후 최대 24개월
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CTX001 주입 후 12개월 이내 TRM 발생률
기간: 주입 후 12개월 이내
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주입 후 12개월 이내
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모든 원인으로 인한 사망의 발생률
기간: 정보에 입각한 동의서 서명부터 CTX001 주입 후 최대 24개월까지
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정보에 입각한 동의서 서명부터 CTX001 주입 후 최대 24개월까지
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시간이 지남에 따라 말초 혈액에 존재하는 의도된 유전자 변형을 가진 대립 유전자의 비율
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
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CTX001 주입 후 최대 24개월
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시간이 지남에 따라 골수의 CD34+ 세포에 존재하는 의도된 유전자 변형을 가진 대립 유전자의 비율
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
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CTX001 주입 후 최대 24개월
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CTX001 주입 후 100일 이내 이식 관련 사망(TRM) 발생률
기간: CTX001 주입 후 100일 이내
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CTX001 주입 후 100일 이내
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연간 수혈에서 최소 95%(%), 90%, 85%, 75% 및 50% 감소를 달성한 참가자의 비율
기간: 기준선에서 CTX001 주입 후 최대 24개월
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기준선에서 CTX001 주입 후 최대 24개월
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TI12를 달성한 참가자를 위한 무수혈 기간
기간: CTX001 주입 후 최대 24개월
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CTX001 주입 후 최대 24개월
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시간 경과에 따른 태아 헤모글로빈 농도의 변화
기간: 기준선(수혈 전)부터 CTX001 주입 후 최대 24개월
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기준선(수혈 전)부터 CTX001 주입 후 최대 24개월
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시간 경과에 따른 총 헤모글로빈 농도의 변화
기간: 기준선(수혈 전)부터 CTX001 주입 후 최대 24개월
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기준선(수혈 전)부터 CTX001 주입 후 최대 24개월
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CTX001 주입 후 10개월차부터 연간 RBC 수혈량 및 횟수의 상대적 감소
기간: 베이스라인부터 CTX001 주입 후 최대 24개월까지
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베이스라인부터 CTX001 주입 후 최대 24개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 5월 3일
기본 완료 (추정된)
2027년 11월 14일
연구 완료 (추정된)
2027년 11월 14일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 4월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 4월 29일
처음 게시됨 (실제)
2022년 5월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 29일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX21-CTX001-141
- 2021-002172-39 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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