Evaluering av sikkerhet og effekt av CTX001 hos pediatriske deltakere med transfusjonsavhengig β-thalassemi (TDT)
29. juni 2026 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 3-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av en enkelt dose CTX001 hos pediatriske personer med transfusjonsavhengig β-thalassemi
Dette er en enkeltdose, åpen studie hos pediatriske deltakere med TDT.
Studien vil evaluere sikkerheten og effekten av autologe CRISPR-Cas9 modifiserte CD34+ humane hematopoietiske stam- og stamceller (hHSPCs) (CTX001).
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
16
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Toronto, Canada
- Hospital for Sick Children - Hematology
-
-
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
- TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
-
-
-
-
-
Rome, Italia
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
-
-
-
-
-
London, Storbritannia
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
London, Storbritannia
- St.Mary's Hospital - Children's Clinical Research Facility
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Tyskland
- University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 7 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
Diagnose av TDT som definert av:
- Dokumentert homozygot eller sammensatt heterozygot β-thalassemi inkludert β-thalassemi/hemoglobin E (HbE). Deltakere kan registreres basert på historiske data, men en bekreftelse av genotypen ved bruk av studiens sentrale laboratorium vil være nødvendig før busulfankondisjonering
- Anamnese med minst 100 ml/kilogram (kg)/år med pakkede RBC-transfusjoner i løpet av de siste 24 månedene før signering av samtykke (eller siste rescreening for pasienter som går gjennom gjentatt screening) eller for deltakere som starter transfusjonsbehandling
- Kvalifisert for autolog stamcelletransplantasjon i henhold til etterforskerens vurdering.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- En villig og sunn 10/10 humant leukocyttantigen (HLA)-matchet relatert donor er tilgjengelig etter etterforskerens vurdering
- Tidligere hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
- Deltakere med assosiert α-thalassemi og >1 alfa-sletting, eller alfa-multiplikasjoner
- Deltakere med sigdcelle β-thalassemi variant
- Klinisk signifikant og aktiv bakteriell, viral, sopp- eller parasittisk infeksjon som bestemt av etterforskeren
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: CTX001
CTX001 (autologe CD34+ hHSPC-er modifisert med CRISPR-Cas9 ved den erytroide avstamningsspesifikke forsterkeren av BCL11A-genet).
Deltakerne vil motta en enkelt infusjon av CTX001 gjennom sentralt venekateter.
|
Administreres ved intravenøs infusjon etter myeloablativ kondisjonering med busulfan.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel deltakere som oppnår transfusjonsuavhengighet i minst 12 påfølgende måneder (TI12)
Tidsramme: Opptil 24 måneder etter CTX001-infusjon
|
Opptil 24 måneder etter CTX001-infusjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Fra signering av informert samtykke opp til 24 måneder etter CTX001-infusjon
|
Fra signering av informert samtykke opp til 24 måneder etter CTX001-infusjon
|
|
Andel deltakere med engraftment (første dag av 3 påfølgende målinger av absolutt nøytrofiltall [ANC] ≥500 per mikroliter [mcgL] på 3 forskjellige dager)
Tidsramme: Innen 42 dager etter CTX001-infusjon
|
Innen 42 dager etter CTX001-infusjon
|
|
Tid for engraftment
Tidsramme: Opptil 24 måneder etter CTX001-infusjon
|
Opptil 24 måneder etter CTX001-infusjon
|
|
Forekomst av TRM innen 12 måneder etter CTX001-infusjon
Tidsramme: Innen 12 måneder etter infusjon
|
Innen 12 måneder etter infusjon
|
|
Forekomst av dødelighet av alle årsaker
Tidsramme: Fra signering av informert samtykke opp til 24 måneder etter CTX001-infusjon
|
Fra signering av informert samtykke opp til 24 måneder etter CTX001-infusjon
|
|
Andel alleler med tiltenkt genetisk modifikasjon tilstede i perifert blod over tid
Tidsramme: Opptil 24 måneder etter CTX001-infusjon
|
Opptil 24 måneder etter CTX001-infusjon
|
|
Andel alleler med tiltenkt genetisk modifikasjon tilstede i CD34+-celler i benmargen over tid
Tidsramme: Opptil 24 måneder etter CTX001-infusjon
|
Opptil 24 måneder etter CTX001-infusjon
|
|
Forekomst av transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM) innen 100 dager etter CTX001-infusjon
Tidsramme: Innen 100 dager etter CTX001-infusjon
|
Innen 100 dager etter CTX001-infusjon
|
|
Andel deltakere som oppnår minst 95 prosent (%), 90 %, 85 %, 75 % og 50 % reduksjon i årlige transfusjoner
Tidsramme: Fra baseline opptil 24 måneder etter CTX001-infusjon
|
Fra baseline opptil 24 måneder etter CTX001-infusjon
|
|
Transfusjonsfri varighet for deltakere som oppnår TI12
Tidsramme: Opptil 24 måneder etter CTX001-infusjon
|
Opptil 24 måneder etter CTX001-infusjon
|
|
Endring i føtal hemoglobinkonsentrasjon over tid
Tidsramme: Fra baseline (pre-transfusjon) opp til 24 måneder etter CTX001-infusjon
|
Fra baseline (pre-transfusjon) opp til 24 måneder etter CTX001-infusjon
|
|
Endring i total hemoglobinkonsentrasjon over tid
Tidsramme: Fra baseline (pre-transfusjon) opp til 24 måneder etter CTX001-infusjon
|
Fra baseline (pre-transfusjon) opp til 24 måneder etter CTX001-infusjon
|
|
Relativ reduksjon i årlig volum og episoder av RBC-transfusjoner som starter måned 10 etter CTX001-infusjon
Tidsramme: Fra baseline opptil 24 måneder etter CTX001-infusjon
|
Fra baseline opptil 24 måneder etter CTX001-infusjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
3. mai 2022
Primær fullføring (Antatt)
14. november 2027
Studiet fullført (Antatt)
14. november 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. april 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. april 2022
Først lagt ut (Faktiske)
2. mai 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
29. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- VX21-CTX001-141
- 2021-002172-39 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .