Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af sikkerhed og effektivitet af CTX001 hos pædiatriske deltagere med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT)

29. juni 2026 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3-studie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​en enkelt dosis CTX001 hos pædiatriske forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi

Dette er et enkelt-dosis, åbent studie med pædiatriske deltagere med TDT. Studiet vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​autologe CRISPR-Cas9 modificerede CD34+ humane hæmatopoietiske stam- og progenitorceller (hHSPC'er) (CTX001).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Toronto, Canada
        • Hospital for Sick Children - Hematology
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Det Forenede Kongerige
        • St.Mary's Hospital - Children's Clinical Research Facility
  • Forenede Stater
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
  • Italien
      • Rome, Italien
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Tyskland
      • Düsseldorf, Tyskland
        • University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 7 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Diagnose af TDT som defineret ved:

    • Dokumenteret homozygot eller sammensat heterozygot β-thalassæmi inklusive β-thalassæmi/hæmoglobin E (HbE). Deltagere kan tilmeldes baseret på historiske data, men en bekræftelse af genotypen ved hjælp af undersøgelsens centrale laboratorium vil være påkrævet før busulfan-konditionering
    • Anamnese med mindst 100 ml/kilogram (kg)/år med pakkede RBC-transfusioner inden for de foregående 24 måneder før underskrivelse af samtykke (eller sidste genscreening for patienter, der gennemgår gentagen screening) eller for deltagere, der påbegynder transfusionsbehandling
  • Berettiget til autolog stamcelletransplantation i henhold til efterforskerens vurdering.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • En villig og sund 10/10 humant leukocytantigen (HLA)-matchet relateret donor er tilgængelig efter efterforskerens vurdering
  • Tidligere hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)
  • Deltagere med associeret α-thalassæmi og >1 alfa deletion eller alfa multiplikationer
  • Deltagere med seglcelle β-thalassæmi variant
  • Klinisk signifikant og aktiv bakteriel, viral, svampe- eller parasitinfektion som bestemt af investigator

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: CTX001
CTX001 (autologe CD34+ hHSPC'er modificeret med CRISPR-Cas9 ved den erythroidafstamningsspecifikke forstærker af BCL11A-genet). Deltagerne vil modtage en enkelt infusion af CTX001 gennem centralt venekateter.
Biologisk: CTX001
Administreret ved intravenøs infusion efter myeloablativ konditionering med busulfan.
Andre navne:
  • Exagamglogen autotemcel
  • Exa-cel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af deltagere, der opnår transfusionsuafhængighed i mindst 12 på hinanden følgende måneder (TI12)
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Andel af deltagere med engraftment (første dag af 3 på hinanden følgende målinger af absolut neutrofiltal [ANC] ≥500 pr. mikroliter [mcgL] på 3 forskellige dage)
Tidsramme: Inden for 42 dage efter CTX001-infusion
Inden for 42 dage efter CTX001-infusion
Tid til engraftment
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Forekomst af TRM inden for 12 måneder efter CTX001-infusion
Tidsramme: Inden for 12 måneder efter infusion
Inden for 12 måneder efter infusion
Forekomst af dødelighed af alle årsager
Tidsramme: Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Fra underskrivelse af informeret samtykke op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Andel af alleler med tilsigtet genetisk modifikation til stede i perifert blod over tid
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Andel af alleler med tilsigtet genetisk modifikation til stede i CD34+ celler i knoglemarven over tid
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Forekomst af transplantationsrelateret dødelighed (TRM) inden for 100 dage efter CTX001-infusion
Tidsramme: Inden for 100 dage efter CTX001-infusion
Inden for 100 dage efter CTX001-infusion
Andel af deltagere, der opnår mindst 95 % (%), 90 %, 85 %, 75 % og 50 % reduktion i årlige transfusioner
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Transfusionsfri varighed for deltagere, der opnår TI12
Tidsramme: Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Ændring i føtal hæmoglobinkoncentration over tid
Tidsramme: Fra baseline (præ-transfusion) op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Fra baseline (præ-transfusion) op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Ændring i total hæmoglobinkoncentration over tid
Tidsramme: Fra baseline (præ-transfusion) op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Fra baseline (præ-transfusion) op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Relativ reduktion i årlig volumen og episoder af RBC-transfusioner startende måned 10 efter CTX001-infusion
Tidsramme: Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion
Fra baseline op til 24 måneder efter CTX001-infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Samarbejdspartnere

CRISPR Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. maj 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

14. november 2027

Studieafslutning (Anslået)

14. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. april 2022

Først opslået (Faktiske)

2. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX21-CTX001-141
  • 2021-002172-39 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner