Hodnocení bezpečnosti a účinnosti CTX001 u pediatrických účastníků s β-thalasémií závislou na transfuzi (TDT)
29. června 2026 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Studie fáze 3 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti jedné dávky CTX001 u pediatrických pacientů s β-thalasémií závislou na transfuzi
Toto je otevřená studie s jednou dávkou u pediatrických účastníků s TDT.
Studie bude hodnotit bezpečnost a účinnost autologních CRISPR-Cas9 modifikovaných CD34+ lidských hematopoetických kmenových a progenitorových buněk (hHSPC) (CTX001).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
16
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Rome, Itálie
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- Hospital for Sick Children - Hematology
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Německo
- University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
-
-
-
-
-
London, Spojené království
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
London, Spojené království
- St.Mary's Hospital - Children's Clinical Research Facility
-
-
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
- TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 7 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
Diagnóza TDT podle definice:
- Dokumentovaná homozygotní nebo složená heterozygotní β-talasémie včetně β-talasémie/hemoglobinu E (HbE). Účastníci mohou být zapsáni na základě historických údajů, ale před úpravou busulfanu bude vyžadováno potvrzení genotypu pomocí centrální laboratoře studie.
- Anamnéza alespoň 100 ml/kilogramů (kg)/rok balených transfuzí červených krvinek v předchozích 24 měsících před podpisem souhlasu (nebo posledním rescreeningem u pacientů procházejících opakovaným screeningem) nebo u účastníků zahajujících transfuzní terapii
- Způsobilé pro autologní transplantaci kmenových buněk podle úsudku výzkumníka.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Na základě posouzení zkoušejícího je k dispozici ochotný a zdravý 10/10 příbuzný dárce se shodným lidským leukocytárním antigenem (HLA)
- Předchozí transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT)
- Účastníci s přidruženou α-talasémií a >1 alfa delecí nebo alfa násobením
- Účastníci se srpkovitou β-talasemickou variantou
- Klinicky významná a aktivní bakteriální, virová, plísňová nebo parazitická infekce, jak bylo stanoveno zkoušejícím
Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: CTX001
CTX001 (autologní CD34+ hHSPC modifikované pomocí CRISPR-Cas9 na zesilovači genu BCL11A specifickém pro erytroidní linii).
Účastníci dostanou jednu infuzi CTX001 centrálním žilním katetrem.
|
Podává se intravenózní infuzí po myeloablativní kondici busulfanem.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Podíl účastníků, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi po dobu nejméně 12 po sobě jdoucích měsíců (TI12)
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi CTX001
|
Až 24 měsíců po infuzi CTX001
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do 24 měsíců po infuzi CTX001
|
Od podpisu informovaného souhlasu do 24 měsíců po infuzi CTX001
|
|
Podíl účastníků s přihojením (první den ze 3 po sobě jdoucích měření absolutního počtu neutrofilů [ANC] ≥500 na mikrolitr [mcgL] ve 3 různých dnech)
Časové okno: Do 42 dnů po infuzi CTX001
|
Do 42 dnů po infuzi CTX001
|
|
Čas na přihojení
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi CTX001
|
Až 24 měsíců po infuzi CTX001
|
|
Výskyt TRM do 12 měsíců po infuzi CTX001
Časové okno: Do 12 měsíců po infuzi
|
Do 12 měsíců po infuzi
|
|
Výskyt úmrtnosti ze všech příčin
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do 24 měsíců po infuzi CTX001
|
Od podpisu informovaného souhlasu do 24 měsíců po infuzi CTX001
|
|
Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací přítomných v periferní krvi v průběhu času
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi CTX001
|
Až 24 měsíců po infuzi CTX001
|
|
Podíl alel se zamýšlenou genetickou modifikací přítomných v CD34+ buňkách kostní dřeně v průběhu času
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi CTX001
|
Až 24 měsíců po infuzi CTX001
|
|
Výskyt úmrtnosti související s transplantací (TRM) do 100 dnů po infuzi CTX001
Časové okno: Do 100 dnů po infuzi CTX001
|
Do 100 dnů po infuzi CTX001
|
|
Podíl účastníků dosahujících alespoň 95 % (%), 90 %, 85 %, 75 % a 50 % snížení ročních transfuzí
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi CTX001
|
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi CTX001
|
|
Trvání bez transfuze pro účastníky, kteří dosáhnou TI12
Časové okno: Až 24 měsíců po infuzi CTX001
|
Až 24 měsíců po infuzi CTX001
|
|
Změna koncentrace fetálního hemoglobinu v průběhu času
Časové okno: Od výchozího stavu (před transfuzí) do 24 měsíců po infuzi CTX001
|
Od výchozího stavu (před transfuzí) do 24 měsíců po infuzi CTX001
|
|
Změna celkové koncentrace hemoglobinu v průběhu času
Časové okno: Od výchozího stavu (před transfuzí) do 24 měsíců po infuzi CTX001
|
Od výchozího stavu (před transfuzí) do 24 měsíců po infuzi CTX001
|
|
Relativní snížení anualizovaného objemu a epizod transfuzí červených krvinek počínaje 10. měsícem po infuzi CTX001
Časové okno: Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi CTX001
|
Od výchozího stavu až do 24 měsíců po infuzi CTX001
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
3. května 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
14. listopadu 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
14. listopadu 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. dubna 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
29. dubna 2022
První zveřejněno (Aktuální)
2. května 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
1. července 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. června 2026
Naposledy ověřeno
1. června 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- VX21-CTX001-141
- 2021-002172-39 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .