CTX001:n turvallisuuden ja tehon arviointi lapsipotilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia (TDT)
maanantai 29. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Kolmannen vaiheen tutkimus CTX001-kerta-annoksen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi lapsilla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia
Tämä on kerta-annos, avoin tutkimus lapsipotilailla, joilla on TDT.
Tutkimuksessa arvioidaan autologisten CRISPR-Cas9-modifioitujen CD34+ ihmisen hematopoieettisten kanta- ja progenitorisolujen (hHSPC:t) (CTX001) turvallisuutta ja tehoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
16
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Rome, Italia
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- Hospital for Sick Children - Hematology
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Saksa
- University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- St.Mary's Hospital - Children's Clinical Research Facility
-
-
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
- TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 7 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
TDT:n diagnoosi, jonka määrittelevät:
- Dokumentoitu homotsygoottinen tai yhdiste heterotsygoottinen β-talassemia, mukaan lukien β-talassemia/hemoglobiini E (HbE). Osallistujia voidaan ilmoittautua historiallisten tietojen perusteella, mutta genotyypin vahvistus tutkimuskeskuslaboratorion avulla vaaditaan ennen busulfaanikäsittelyä
- Vähintään 100 ml/kg (kg)/vuosi pakattuja punasolusiirtoja edellisten 24 kuukauden aikana ennen suostumuksen allekirjoittamista (tai viimeistä uusintaseulontaa potilaille, jotka käyvät toistuvassa seulonnassa) tai verensiirtohoitoa aloittaville osallistujille
- Kelvollinen autologiseen kantasolusiirtoon tutkijan arvion mukaan.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Halukas ja terve 10/10 ihmisen leukosyyttiantigeeniä (HLA) vastaava sukulainen luovuttaja on saatavilla tutkijan harkinnan mukaan
- Aikaisempi hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT)
- Osallistujat, joihin liittyy α-talassemia ja >1 alfa-deleetio tai alfamultifikaatiot
- Osallistujat, joilla on sirppisoluinen β-talassemiavariantti
- Kliinisesti merkittävä ja aktiivinen bakteeri-, virus-, sieni- tai loisinfektio tutkijan määrittämänä
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: CTX001
CTX001 (autologiset CD34+ hHSPC:t, jotka on modifioitu CRISPR-Cas9:llä BCL11A-geenin erytroidilinjaspesifisellä tehostajalla).
Osallistujat saavat yhden CTX001-infuusion keskuslaskimokatetrin kautta.
|
Annetaan suonensisäisenä infuusiona myeloablatiivisen busulfaanin hoitoon.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttavat verensiirron itsenäisyyden vähintään 12 peräkkäisenä kuukautena (TI12)
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Ilmoitetun suostumuksen allekirjoittamisesta 24 kuukauden kuluessa CTX001-infuusion jälkeen
|
Ilmoitetun suostumuksen allekirjoittamisesta 24 kuukauden kuluessa CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Siirrettyjen osallistujien osuus (ensimmäinen päivä kolmesta peräkkäisestä absoluuttisen neutrofiilimäärän [ANC] mittauksesta ≥500 mikrolitraa kohti [mcgL] 3 eri päivänä)
Aikaikkuna: 42 päivän sisällä CTX001-infuusion jälkeen
|
42 päivän sisällä CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Siirron aika
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
TRM:n ilmaantuvuus 12 kuukauden sisällä CTX001-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 12 kuukauden sisällä infuusion jälkeen
|
12 kuukauden sisällä infuusion jälkeen
|
|
Kaikkisyykuolleisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Ilmoitetun suostumuksen allekirjoittamisesta 24 kuukauden kuluessa CTX001-infuusion jälkeen
|
Ilmoitetun suostumuksen allekirjoittamisesta 24 kuukauden kuluessa CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Suunniteltua geneettistä muunnelmaa sisältävien alleelien osuus ääreisveressä ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Suunniteltua geneettistä muunnelmaa sisältävien alleelien osuus luuytimen CD34+ -soluissa ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Elinsiirtokuolleisuuden (TRM) ilmaantuvuus 100 päivän sisällä CTX001-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 100 päivän sisällä CTX001-infuusion jälkeen
|
100 päivän sisällä CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka onnistuvat vähentämään vuosittaisia verensiirtoja vähintään 95 prosenttia (%), 90 prosenttia, 85 prosenttia, 75 prosenttia ja 50 prosenttia
Aikaikkuna: Perustasosta jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Perustasosta jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Verensiirtovapaa kesto osallistujille, jotka saavuttavat TI12:n
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Muutos sikiön hemoglobiinipitoisuudessa ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (ennen verensiirtoa) 24 kuukauteen CTX001-infuusion jälkeen
|
Lähtötilanteesta (ennen verensiirtoa) 24 kuukauteen CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Kokonaishemoglobiinipitoisuuden muutos ajan myötä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (ennen verensiirtoa) 24 kuukauteen CTX001-infuusion jälkeen
|
Lähtötilanteesta (ennen verensiirtoa) 24 kuukauteen CTX001-infuusion jälkeen
|
|
Suhteellinen vähennys vuositasolla ja punasolusiirtojen jaksoissa alkaen 10. kuukaudesta CTX001-infuusion jälkeen
Aikaikkuna: Perustasosta jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Perustasosta jopa 24 kuukautta CTX001-infuusion jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 3. toukokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 14. marraskuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 14. marraskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 7. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 29. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 2. toukokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 29. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX21-CTX001-141
- 2021-002172-39 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .