Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité de CTX001 chez les participants pédiatriques atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions (TDT)
29 juin 2026 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Une étude de phase 3 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une dose unique de CTX001 chez des sujets pédiatriques atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions
Il s'agit d'une étude ouverte à dose unique chez des participants pédiatriques atteints de TDT.
L'étude évaluera l'innocuité et l'efficacité des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques humaines autologues CRISPR-Cas9 modifiées CD34+ (hHSPC) (CTX001).
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
16
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Düsseldorf, Allemagne
- University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
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Toronto, Canada
- Hospital for Sick Children - Hematology
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Rome, Italie
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
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London, Royaume-Uni
- Great Ormond Street Hospital for Children
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London, Royaume-Uni
- St.Mary's Hospital - Children's Clinical Research Facility
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
- TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an à 7 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
Diagnostic de TDT tel que défini par :
- β-thalassémie homozygote ou hétérozygote documentée, y compris β-thalassémie/hémoglobine E (HbE). Les participants peuvent être recrutés sur la base de données historiques, mais une confirmation du génotype à l'aide du laboratoire central de l'étude sera requise avant le conditionnement du busulfan
- Antécédents d'au moins 100 mL/kilogrammes (kg)/an de transfusions de concentrés de globules rouges au cours des 24 mois précédant la signature du consentement (ou le dernier redépistage pour les patients subissant un dépistage répété) ou, pour les participants entamant une thérapie transfusionnelle
- Éligible à la greffe autologue de cellules souches selon le jugement de l'investigateur.
Critères d'exclusion clés :
- Un donneur apparenté, consentant et en bonne santé, compatible avec l'antigène leucocytaire humain (HLA) 10/10 est disponible selon le jugement de l'investigateur
- Transplantation antérieure de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)
- Participants avec α-thalassémie associée et > 1 délétion alpha, ou multiplications alpha
- Participants atteints de la variante de la β-thalassémie drépanocytaire
- Infection bactérienne, virale, fongique ou parasitaire cliniquement significative et active, déterminée par l'investigateur
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: CTX001
CTX001 (hHSPC CD34+ autologues modifiés avec CRISPR-Cas9 au niveau de l'activateur spécifique à la lignée érythroïde du gène BCL11A).
Les participants recevront une perfusion unique de CTX001 par cathéter veineux central.
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Administré par perfusion intraveineuse après conditionnement myéloablatif au busulfan.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Proportion de participants qui atteignent l'indépendance transfusionnelle pendant au moins 12 mois consécutifs (TI12)
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: De la signature du consentement éclairé jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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De la signature du consentement éclairé jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Proportion de participants avec prise de greffe (premier jour de 3 mesures consécutives du nombre absolu de neutrophiles [ANC] ≥ 500 par microlitre [mcgL] sur 3 jours différents)
Délai: Dans les 42 jours après la perfusion de CTX001
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Dans les 42 jours après la perfusion de CTX001
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Temps de greffe
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Incidence de TRM dans les 12 mois suivant la perfusion de CTX001
Délai: Dans les 12 mois après la perfusion
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Dans les 12 mois après la perfusion
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Incidence de la mortalité toutes causes confondues
Délai: De la signature du consentement éclairé jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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De la signature du consentement éclairé jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Proportion d'allèles avec modification génétique intentionnelle présents dans le sang périphérique au fil du temps
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Proportion d'allèles avec modification génétique intentionnelle présents dans les cellules CD34+ de la moelle osseuse au fil du temps
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Incidence de la mortalité liée à la transplantation (TRM) dans les 100 jours suivant la perfusion de CTX001
Délai: Dans les 100 jours après la perfusion de CTX001
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Dans les 100 jours après la perfusion de CTX001
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Proportion de participants atteignant au moins 95 % (%), 90 %, 85 %, 75 % et 50 % de réduction des transfusions annualisées
Délai: De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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De la ligne de base jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Durée sans transfusion pour les participants qui atteignent TI12
Délai: Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Modification de la concentration d'hémoglobine fœtale au fil du temps
Délai: De la ligne de base (pré-transfusion) jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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De la ligne de base (pré-transfusion) jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Modification de la concentration totale d'hémoglobine au fil du temps
Délai: De la ligne de base (pré-transfusion) jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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De la ligne de base (pré-transfusion) jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Réduction relative du volume annualisé et des épisodes de transfusions de globules rouges à partir du 10e mois après la perfusion de CTX001
Délai: Depuis le départ jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Depuis le départ jusqu'à 24 mois après la perfusion de CTX001
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
3 mai 2022
Achèvement primaire (Estimé)
14 novembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
14 novembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 avril 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
29 avril 2022
Première publication (Réel)
2 mai 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
1 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
29 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- VX21-CTX001-141
- 2021-002172-39 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .