Avaliação da segurança e eficácia de CTX001 em participantes pediátricos com β-talassemia dependente de transfusão (TDT)
29 de junho de 2026 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo de fase 3 para avaliar a segurança e a eficácia de uma dose única de CTX001 em pacientes pediátricos com β-talassemia dependente de transfusão
Este é um estudo aberto de dose única em participantes pediátricos com TDT.
O estudo avaliará a segurança e a eficácia de células-tronco hematopoiéticas e progenitoras humanas CD34+ modificadas por CRISPR-Cas9 autólogas (hHSPCs) (CTX001).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
16
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Düsseldorf, Alemanha
- University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
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Toronto, Canadá
- Hospital for Sick Children - Hematology
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
- TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
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Rome, Itália
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital for Children
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London, Reino Unido
- St.Mary's Hospital - Children's Clinical Research Facility
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 7 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
Diagnóstico de TDT conforme definido por:
- β-talassemia homozigótica ou heterozigótica documentada, incluindo β-talassemia/hemoglobina E (HbE). Os participantes podem ser inscritos com base em dados históricos, mas uma confirmação do genótipo usando o laboratório central do estudo será necessária antes do condicionamento de busulfan
- História de pelo menos 100 mL/quilogramas (kg)/ano de transfusões de concentrado de hemácias nos 24 meses anteriores à assinatura do consentimento (ou a última nova triagem para pacientes passando por triagem repetida) ou, para participantes que iniciam a terapia transfusional
- Elegível para transplante autólogo de células-tronco de acordo com o julgamento do investigador.
Principais Critérios de Exclusão:
- Um doador compatível com antígeno leucocitário humano (HLA) 10/10 saudável e disposto está disponível a critério do investigador
- Transplante prévio de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)
- Participantes com α-talassemia associada e >1 deleção alfa ou multiplicações alfa
- Participantes com variante falciforme β-talassemia
- Infecção bacteriana, viral, fúngica ou parasitária clinicamente significativa e ativa, conforme determinado pelo investigador
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: CTX001
CTX001 (hHSPCs CD34+ autólogos modificados com CRISPR-Cas9 no intensificador específico da linhagem eritroide do gene BCL11A).
Os participantes receberão infusão única de CTX001 por meio de cateter venoso central.
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Administrado por infusão intravenosa após condicionamento mieloablativo com bussulfano.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Proporção de participantes que obtiveram independência transfusional por pelo menos 12 meses consecutivos (TI12)
Prazo: Até 24 meses após a infusão de CTX001
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Até 24 meses após a infusão de CTX001
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Desde a assinatura do consentimento informado até 24 meses após a infusão de CTX001
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Desde a assinatura do consentimento informado até 24 meses após a infusão de CTX001
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Proporção de participantes com enxerto (primeiro dia de 3 medições consecutivas de contagem absoluta de neutrófilos [ANC] ≥500 por microlitro [mcgL] em 3 dias diferentes)
Prazo: Dentro de 42 dias após a infusão de CTX001
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Dentro de 42 dias após a infusão de CTX001
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Tempo para Enxerto
Prazo: Até 24 meses após a infusão de CTX001
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Até 24 meses após a infusão de CTX001
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Incidência de TRM dentro de 12 meses após a infusão de CTX001
Prazo: Dentro de 12 meses após a infusão
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Dentro de 12 meses após a infusão
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Incidência de mortalidade por todas as causas
Prazo: Desde a assinatura do consentimento informado até 24 meses após a infusão de CTX001
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Desde a assinatura do consentimento informado até 24 meses após a infusão de CTX001
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Proporção de alelos com modificação genética pretendida presente no sangue periférico ao longo do tempo
Prazo: Até 24 meses após a infusão de CTX001
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Até 24 meses após a infusão de CTX001
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Proporção de alelos com modificação genética pretendida presente em células CD34+ da medula óssea ao longo do tempo
Prazo: Até 24 meses após a infusão de CTX001
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Até 24 meses após a infusão de CTX001
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Incidência de mortalidade relacionada ao transplante (TRM) dentro de 100 dias após a infusão de CTX001
Prazo: Dentro de 100 dias após a infusão de CTX001
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Dentro de 100 dias após a infusão de CTX001
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Proporção de participantes que atingiram pelo menos 95 por cento (%), 90%, 85%, 75% e 50% de redução em transfusões anualizadas
Prazo: Da linha de base até 24 meses após a infusão de CTX001
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Da linha de base até 24 meses após a infusão de CTX001
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Duração sem transfusão para participantes que atingem TI12
Prazo: Até 24 meses após a infusão de CTX001
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Até 24 meses após a infusão de CTX001
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Mudança na concentração de hemoglobina fetal ao longo do tempo
Prazo: Da linha de base (pré-transfusão) até 24 meses após a infusão de CTX001
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Da linha de base (pré-transfusão) até 24 meses após a infusão de CTX001
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Mudança na concentração total de hemoglobina ao longo do tempo
Prazo: Da linha de base (pré-transfusão) até 24 meses após a infusão de CTX001
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Da linha de base (pré-transfusão) até 24 meses após a infusão de CTX001
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Redução relativa no volume anualizado e episódios de transfusões de hemácias a partir do 10º mês após a infusão de CTX001
Prazo: Desde o início até 24 meses após a infusão de CTX001
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Desde o início até 24 meses após a infusão de CTX001
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
3 de maio de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
14 de novembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
14 de novembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de abril de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de abril de 2022
Primeira postagem (Real)
2 de maio de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VX21-CTX001-141
- 2021-002172-39 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .