Ocena bezpieczeństwa i skuteczności CTX001 u uczestników pediatrycznych z zależną od transfuzji β-talasemią (TDT)
29 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Badanie III fazy mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczej dawki CTX001 u dzieci z β-talasemią zależną od transfuzji
Jest to otwarte badanie z pojedynczą dawką u dzieci i młodzieży z TDT.
Badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność autologicznych ludzkich krwiotwórczych komórek macierzystych i progenitorowych CD34+ zmodyfikowanych CRISPR-Cas9 (hHSPC) (CTX001).
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
16
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Toronto, Kanada
- Hospital for Sick Children - Hematology
-
-
-
-
-
Düsseldorf, Niemcy
- University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
-
-
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
- TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
-
-
-
-
-
Rome, Włochy
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
London, Zjednoczone Królestwo
- St.Mary's Hospital - Children's Clinical Research Facility
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 7 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
Diagnoza TDT zdefiniowana przez:
- Udokumentowana homozygotyczna lub złożona heterozygotyczna β-talasemia, w tym β-talasemia/hemoglobina E (HbE). Uczestników można zapisać na podstawie danych historycznych, ale przed kondycjonowaniem busulfanem wymagane będzie potwierdzenie genotypu za pomocą centralnego laboratorium badawczego
- Historia co najmniej 100 ml/kilogramów (kg)/rok przetoczeń koncentratu krwinek czerwonych w ciągu ostatnich 24 miesięcy przed podpisaniem zgody (lub ostatnim ponownym badaniem przesiewowym w przypadku pacjentów poddawanych ponownemu badaniu przesiewowemu) lub w przypadku uczestników rozpoczynających transfuzję
- Kwalifikuje się do autologicznego przeszczepu komórek macierzystych zgodnie z oceną badacza.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Według oceny badacza dostępny jest chętny i zdrowy dawca spokrewniony z ludzkim antygenem leukocytarnym (HLA) w stosunku 10/10
- Przebyty przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
- Uczestnicy z powiązaną α-talasemią i > 1 delecją alfa lub multiplikacjami alfa
- Uczestnicy z wariantem β-talasemii sierpowatej
- Klinicznie istotna i aktywna infekcja bakteryjna, wirusowa, grzybicza lub pasożytnicza określona przez badacza
Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: CTX001
CTX001 (autologiczne CD34+ hHSPC zmodyfikowane CRISPR-Cas9 w specyficznym dla linii erytroidalnej wzmacniaczu genu BCL11A).
Uczestnicy otrzymają pojedynczą infuzję CTX001 przez cewnik do żyły centralnej.
|
Podawany we wlewie dożylnym po kondycjonowaniu mieloablacyjnym busulfanem.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Odsetek uczestników, którzy uniezależnili się od transfuzji przez co najmniej 12 kolejnych miesięcy (TI12)
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
|
Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 24 miesięcy po infuzji CTX001
|
Od podpisania świadomej zgody do 24 miesięcy po infuzji CTX001
|
|
Odsetek uczestników z wszczepieniem (pierwszy dzień z 3 kolejnych pomiarów bezwzględnej liczby neutrofilów [ANC] ≥500 na mikrolitr [mcgL] w 3 różnych dniach)
Ramy czasowe: W ciągu 42 dni po infuzji CTX001
|
W ciągu 42 dni po infuzji CTX001
|
|
Czas do wszczepienia
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
|
Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
|
|
Występowanie TRM w ciągu 12 miesięcy po infuzji CTX001
Ramy czasowe: W ciągu 12 miesięcy po infuzji
|
W ciągu 12 miesięcy po infuzji
|
|
Występowanie śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 24 miesięcy po infuzji CTX001
|
Od podpisania świadomej zgody do 24 miesięcy po infuzji CTX001
|
|
Odsetek alleli z zamierzoną modyfikacją genetyczną obecnych we krwi obwodowej w czasie
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
|
Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
|
|
Odsetek alleli z zamierzoną modyfikacją genetyczną obecnych w komórkach CD34+ szpiku kostnego w czasie
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
|
Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
|
|
Częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepem (TRM) w ciągu 100 dni po infuzji CTX001
Ramy czasowe: W ciągu 100 dni po infuzji CTX001
|
W ciągu 100 dni po infuzji CTX001
|
|
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli co najmniej 95% (%), 90%, 85%, 75% i 50% redukcję transfuzji w ujęciu rocznym
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji CTX001
|
Od punktu początkowego do 24 miesięcy po infuzji CTX001
|
|
Czas wolny od transfuzji dla uczestników, którzy osiągnęli TI12
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
|
Do 24 miesięcy po infuzji CTX001
|
|
Zmiana stężenia hemoglobiny płodowej w czasie
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (przed transfuzją) do 24 miesięcy po infuzji CTX001
|
Od punktu początkowego (przed transfuzją) do 24 miesięcy po infuzji CTX001
|
|
Zmiana całkowitego stężenia hemoglobiny w czasie
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (przed transfuzją) do 24 miesięcy po infuzji CTX001
|
Od punktu początkowego (przed transfuzją) do 24 miesięcy po infuzji CTX001
|
|
Względne zmniejszenie rocznej objętości i epizodów transfuzji krwinek czerwonych począwszy od 10. miesiąca po infuzji CTX001
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24 miesięcy po infuzji CTX001
|
Od wartości początkowej do 24 miesięcy po infuzji CTX001
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
3 maja 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
14 listopada 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
14 listopada 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 kwietnia 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
29 kwietnia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
2 maja 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
1 lipca 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
29 czerwca 2026
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- VX21-CTX001-141
- 2021-002172-39 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Opis planu IPD
Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .