Оценка безопасности и эффективности CTX001 у детей с трансфузионно-зависимой β-талассемией (TDT)
29 июня 2026 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Исследование фазы 3 по оценке безопасности и эффективности однократной дозы CTX001 у детей с трансфузионно-зависимой β-талассемией
Это открытое исследование однократной дозы у детей с ТДТ.
В исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность аутологичных CRISPR-Cas9 модифицированных CD34+ человеческих гемопоэтических стволовых клеток и клеток-предшественников (hHSPC) (CTX001).
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
16
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Düsseldorf, Германия
- University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
-
-
-
-
-
Rome, Италия
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
-
-
-
-
-
Toronto, Канада
- Hospital for Sick Children - Hematology
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
London, Соединенное Королевство
- St.Mary's Hospital - Children's Clinical Research Facility
-
-
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37203
- TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 7 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
Диагностика TDT, как определено:
- Документально подтвержденная гомозиготная или составная гетерозиготная β-талассемия, включая β-талассемию/гемоглобин E (HbE). Участники могут быть зачислены на основе исторических данных, но перед кондиционированием бусульфаном потребуется подтверждение генотипа с использованием центральной лаборатории исследования.
- В анамнезе не менее 100 мл/килограммов (кг)/год переливаний упакованных эритроцитов за предшествующие 24 месяца до подписания согласия (или последнего повторного скрининга для пациентов, проходящих повторный скрининг) или для участников, начинающих трансфузионную терапию.
- Подходит для аутологичной трансплантации стволовых клеток по решению следователя.
Ключевые критерии исключения:
- По решению исследователя доступен желающий и здоровый родственный донор, совместимый с человеческим лейкоцитарным антигеном (HLA) 10/10.
- Предшествующая трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК)
- Участники с ассоциированной α-талассемией и >1 альфа-делецией или альфа-умножением
- Участники с серповидноклеточным вариантом β-талассемии
- Клинически значимая и активная бактериальная, вирусная, грибковая или паразитарная инфекция, определенная исследователем.
Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: CTX001
CTX001 (аутологичные CD34+ hHSPC, модифицированные CRISPR-Cas9 на специфичном для эритроидного ростка энхансере гена BCL11A).
Участники получат однократное вливание CTX001 через центральный венозный катетер.
|
Вводят путем внутривенной инфузии после миелоаблативного кондиционирования бусульфаном.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Доля участников, достигших независимости от переливания крови в течение как минимум 12 месяцев подряд (TI12)
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии CTX001
|
До 24 месяцев после инфузии CTX001
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 24 месяцев после инфузии CTX001
|
От подписания информированного согласия до 24 месяцев после инфузии CTX001
|
|
Доля участников с приживлением трансплантата (первый день из 3 последовательных измерений абсолютного числа нейтрофилов [АНК] ≥500 на микролитр [мкгл] в 3 разных дня)
Временное ограничение: В течение 42 дней после инфузии CTX001
|
В течение 42 дней после инфузии CTX001
|
|
Время приживления
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии CTX001
|
До 24 месяцев после инфузии CTX001
|
|
Заболеваемость TRM в течение 12 месяцев после инфузии CTX001
Временное ограничение: В течение 12 месяцев после инфузии
|
В течение 12 месяцев после инфузии
|
|
Смертность от всех причин
Временное ограничение: От подписания информированного согласия до 24 месяцев после инфузии CTX001
|
От подписания информированного согласия до 24 месяцев после инфузии CTX001
|
|
Доля аллелей с предполагаемой генетической модификацией, присутствующих в периферической крови с течением времени
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии CTX001
|
До 24 месяцев после инфузии CTX001
|
|
Доля аллелей с предполагаемой генетической модификацией, присутствующих в CD34+ клетках костного мозга с течением времени
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии CTX001
|
До 24 месяцев после инфузии CTX001
|
|
Частота смертности, связанной с трансплантацией (TRM), в течение 100 дней после инфузии CTX001
Временное ограничение: В течение 100 дней после инфузии CTX001
|
В течение 100 дней после инфузии CTX001
|
|
Доля участников, достигших как минимум 95-процентного (%), 90-, 85-, 75- и 50-процентного сокращения числа переливаний в годовом исчислении
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии CTX001
|
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии CTX001
|
|
Продолжительность бесплатного переливания крови для участников, достигших TI12
Временное ограничение: До 24 месяцев после инфузии CTX001
|
До 24 месяцев после инфузии CTX001
|
|
Изменение концентрации фетального гемоглобина с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня (до переливания) до 24 месяцев после инфузии CTX001
|
От исходного уровня (до переливания) до 24 месяцев после инфузии CTX001
|
|
Изменение общей концентрации гемоглобина с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня (до переливания) до 24 месяцев после инфузии CTX001
|
От исходного уровня (до переливания) до 24 месяцев после инфузии CTX001
|
|
Относительное снижение годового объема и эпизодов переливания эритроцитов, начиная с 10-го месяца после инфузии CTX001
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии CTX001
|
От исходного уровня до 24 месяцев после инфузии CTX001
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Соавторы
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
3 мая 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
14 ноября 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
14 ноября 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 апреля 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
29 апреля 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
2 мая 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
1 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
29 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- VX21-CTX001-141
- 2021-002172-39 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .