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Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von CTX001 bei pädiatrischen Teilnehmern mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT)

29. Juni 2026 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer Einzeldosis von CTX001 bei pädiatrischen Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie

Dies ist eine offene Einzeldosis-Studie bei pädiatrischen Teilnehmern mit TDT. Die Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von autologen CRISPR-Cas9-modifizierten CD34+-humanen hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen (hHSPCs) (CTX001) bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Düsseldorf, Deutschland
        • University Hospital Dusseldorf - Department of Pediatric Oncology, Hematology and Clinical Immunology
  • Italien
      • Rome, Italien
        • IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • Hospital for Sick Children - Hematology
  • Vereinigte Staaten
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • TriStar Medical Group Children's Specialists - Pediatric Oncology
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Vereinigtes Königreich
        • St.Mary's Hospital - Children's Clinical Research Facility

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 7 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Diagnose von TDT wie definiert durch:

    • Dokumentierte homozygote oder zusammengesetzte heterozygote β-Thalassämie, einschließlich β-Thalassämie/Hämoglobin E (HbE). Die Teilnehmer können auf der Grundlage historischer Daten aufgenommen werden, aber vor der Busulfan-Konditionierung ist eine Bestätigung des Genotyps durch das Zentrallabor der Studie erforderlich
    • Vorgeschichte von mindestens 100 ml/Kilogramm (kg)/Jahr gepackter Erythrozytentransfusionen in den letzten 24 Monaten vor Unterzeichnung der Einwilligung (oder der letzten erneuten Untersuchung bei Patienten, die sich einer Wiederholungsuntersuchung unterziehen) oder bei Teilnehmern, die eine Transfusionstherapie beginnen
  • Geeignet für eine autologe Stammzelltransplantation nach Einschätzung des Ermittlers.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Ein bereiter und gesunder 10/10-Human-Leukozyten-Antigen (HLA)-abgestimmter verwandter Spender ist nach Einschätzung des Prüfarztes verfügbar
  • Vorherige hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT)
  • Teilnehmer mit assoziierter α-Thalassämie und >1 Alpha-Deletion oder Alpha-Multiplikationen
  • Teilnehmer mit Sichelzellen-β-Thalassämie-Variante
  • Klinisch signifikante und aktive bakterielle, virale, Pilz- oder parasitäre Infektion, wie vom Prüfarzt festgestellt

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: CTX001
CTX001 (autologe CD34+ hHSPCs, modifiziert mit CRISPR-Cas9 am erythroiden Linien-spezifischen Enhancer des BCL11A-Gens). Die Teilnehmer erhalten eine einzelne Infusion von CTX001 über einen zentralen Venenkatheter.
Biologisch: CTX001
Verabreicht durch intravenöse Infusion nach myeloablativer Konditionierung mit Busulfan.
Andere Namen:
  • Exagamglogene autotemcel
  • Exa-cel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der Teilnehmer, die Transfusionsunabhängigkeit für mindestens 12 aufeinanderfolgende Monate erreichen (TI12)
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
Anteil der Teilnehmer mit Engraftment (erster Tag von 3 aufeinanderfolgenden Messungen der absoluten Neutrophilenzahl [ANC] ≥500 pro Mikroliter [mcgL] an 3 verschiedenen Tagen)
Zeitfenster: Innerhalb von 42 Tagen nach der CTX001-Infusion
Innerhalb von 42 Tagen nach der CTX001-Infusion
Zeit bis zur Einpflanzung
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
Auftreten von TRM innerhalb von 12 Monaten nach CTX001-Infusion
Zeitfenster: Innerhalb von 12 Monaten nach der Infusion
Innerhalb von 12 Monaten nach der Infusion
Inzidenz der Gesamtmortalität
Zeitfenster: Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
Von der Unterzeichnung der Einverständniserklärung bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
Anteil der Allele mit beabsichtigter genetischer Modifikation im peripheren Blut im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
Anteil der Allele mit beabsichtigter genetischer Modifikation in CD34+-Zellen des Knochenmarks im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
Inzidenz von Transplantations-assoziierter Mortalität (TRM) innerhalb von 100 Tagen nach CTX001-Infusion
Zeitfenster: Innerhalb von 100 Tagen nach der CTX001-Infusion
Innerhalb von 100 Tagen nach der CTX001-Infusion
Anteil der Teilnehmer, die mindestens 95 Prozent (%), 90 %, 85 %, 75 % und 50 % weniger jährliche Transfusionen erhalten
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
Von der Baseline bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
Transfusionsfreie Dauer für Teilnehmer, die TI12 erreichen
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
Bis zu 24 Monate nach CTX001-Infusion
Veränderung der fötalen Hämoglobinkonzentration im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Von der Baseline (vor der Transfusion) bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
Von der Baseline (vor der Transfusion) bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
Änderung der Gesamthämoglobinkonzentration im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Von der Baseline (vor der Transfusion) bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
Von der Baseline (vor der Transfusion) bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
Relative Verringerung des jährlichen Volumens und der Episoden von Erythrozytentransfusionen ab dem 10. Monat nach der CTX001-Infusion
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion
Vom Ausgangswert bis zu 24 Monate nach der CTX001-Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Mitarbeiter

CRISPR Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. Mai 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

14. November 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

14. November 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. April 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. April 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Mai 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX21-CTX001-141
  • 2021-002172-39 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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