LOPD における高用量の吸気筋トレーニング
2025年9月29日 更新者：Duke University
遅発性ポンペ病（LOPD）における高用量の吸気筋トレーニング（IMT）
研究の目的: 1) 遅発性ポンペ病 (LOPD) に対して遠隔で実施される高用量の吸気筋トレーニング (IMT) の安全性と実現可能性を評価する、2) 呼吸器疾患および患者報告の転帰に対するその効果を判断する。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、呼吸の強さと機能を強化し、LOPD患者に有意義な臨床改善をもたらす治療法を開発することを目的としています。
呼吸不全に対処するための費用対効果の高い補助的介入を特定することは、疾患負担を軽減し、活動制限や参加制限を緩和し、健康関連の生活の質を向上させるために依然として重要です。
提案された研究では、治療効果と効率を高めるために高用量の吸気筋トレーニング（IMT）刺激を提供します。
私たちの仮説は、LOPD 患者の呼吸筋力やその他の結果に意味のある変化をもたらすには、高用量の IMT が必要であるというものです。
研究の種類
介入
入学 (実際)
34
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke University Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年齢 18 歳以上
- LOPDの確定診断
- 性別と年齢の予測値の MIP >50%
- 現在のポンペ病治療計画で 6 か月以上安定
- 研究参加の指示に従うことができる
- ビデオ訪問やセンサーベースの呼吸技術のための信頼できるインターネット接続を備えたコンピューターおよびスマートフォン/タブレットへのアクセス
除外基準:
- 有意義な研究への参加を妨げる合併症の存在（例：COPD GOLD III-IV、重大な精神疾患、認知症）
- 覚醒中の継続的な侵襲的または非侵襲的換気の使用
- LOPDに対する遺伝子治療の既往歴
- 法的に有効な同意を与えることができない
- 英語を読んで理解できない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：支持療法
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：高用量の吸気筋トレーニング
吸気筋トレーニングを週3回、26週間実施
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抵抗呼吸運動を通じて呼吸強度とパフォーマンスを測定し、向上させるために使用されるデバイスを使用した吸気筋トレーニング。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最大吸気圧（MIP）の変化
時間枠：ベースライン、15週目、30週目
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事前テストを事後テストに変更します (cm H20 単位で測定)
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ベースライン、15週目、30週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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最大呼気圧（MEP）の変化
時間枠：ベースライン、15週目、30週目
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事前テストを事後テストに変更します (cm H20 単位で測定)
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ベースライン、15週目、30週目
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吸気パワーカーブ（IPC）の変化
時間枠：ベースライン、15週目、30週目
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圧力時間単位 (PTU) で測定される、プレテストをポストテストに変更します。
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ベースライン、15週目、30週目
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吸気持続時間 (ID) の変化
時間枠：ベースライン、15週目、30週目
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事前テストから事後テストへの変更 (秒単位の継続時間で測定)
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ベースライン、15週目、30週目
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疲労指数テストスコア（FIT）の変化
時間枠：ベースライン、15週目、30週目
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事前テストを事後テストに変更します。これは、次の式を使用して吸気能力と需要の関係に基づいて吸気筋疲労の傾向を定量化する独自の測定です: (IPC [ワット] x MID) / (Power500 x T500)、ここで Power500 = 500 mL の空気の質量を吸入するのに消費される電力、および T500 = 吸入される空気の質量 = 500 mL の海面での時間
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ベースライン、15週目、30週目
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努力肺活量（FVC）の変化
時間枠：ベースライン、15週目、30週目
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事前テストを事後テストに変更し、携帯用の手持ち肺活量計を使用してリットル単位で測定します
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ベースライン、15週目、30週目
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1秒間の努力呼気量の変化(FEV1)
時間枠：ベースライン、15週目、30週目
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事前検査を事後検査に変更し、ポータブル手持ち肺活量計を使用して毎秒リットルで測定
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ベースライン、15週目、30週目
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ピーク呼気流量 (PEF) の変化
時間枠：ベースライン、15週目、30週目
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事前検査を事後検査に変更し、ポータブル手持ち肺活量計を使用して毎秒リットルで測定
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ベースライン、15週目、30週目
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吸気相持続時間 (IPD) の変化
時間枠：ベースライン、15週目、30週目
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事前テストから事後テストへの変更 (秒単位で測定)
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ベースライン、15週目、30週目
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吸気ピークフロー（IPF）の変化
時間枠：ベースライン、15週目、30週目
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事前テストから事後テストに変更します。単位はリットル/秒です。
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ベースライン、15週目、30週目
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圧迫段階持続時間 (CPD) の変化
時間枠：ベースライン、15週目、30週目
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事前テストから事後テストへの変更 (秒単位で測定)
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ベースライン、15週目、30週目
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呼気相立ち上がり時間（EPRT）の変化
時間枠：ベースライン、15週目、30週目
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事前テストから事後テストに変更します。単位はリットル/秒です。
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ベースライン、15週目、30週目
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咳嗽量加速度（CVA）の変化
時間枠：ベースライン、15週目、30週目
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事前テストを事後テストに変更し、EPF/EPRT によって測定
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ベースライン、15週目、30週目
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疲労の変化
時間枠：ベースライン、15週目、30週目
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事前テストを事後テストに変更します。疲労重症度スケール (FSS) 調査の完了によって測定されます。7 ポイントの順序スケールを使用します。評価 1 は強い不一致を示し、評価 7 は強い一致を示します。
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ベースライン、15週目、30週目
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疲労が生活の質（QOL）に与える影響の変化
時間枠：ベースライン、15週目、30週目
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事前テストを事後テストに変更します。修正疲労影響スケール (MFIS) 調査の完了により、0 (まったく影響を受けない) ～ 4 (ほぼ常に影響を受ける) のスコアを使用して測定されます。
合計スコアの範囲は 0 から最大 84 までです。
スコアが高いほど、疲労が生活の質に与える影響が大きいことを示します。
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ベースライン、15週目、30週目
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日中の眠気の変化
時間枠：ベースライン、15週目、30週目
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事前テストを事後テストに変更します。これは、0=居眠りの可能性なし、1=わずかな居眠りの可能性、2=中等度の居眠りの可能性、および 0 ～ 3 の順序スケールを使用してエプワース眠気スケール (ESS) 調査の完了によって測定されます。 3=居眠りの可能性が高い。
スコアを合計して合計 ESS スコアを取得します。スコア >10 は日中の過度の眠気を反映します。
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ベースライン、15週目、30週目
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睡眠の質の変化
時間枠：ベースライン、15週目、30週目
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ピッツバーグ睡眠の質指数 (PSQI) 調査の完了によって測定される、事前テストを事後テストに変更します。
PSQI は 9 つの質問、19 項目からなる手段です。
項目 1 から 4 は自由回答形式の質問です (習慣的な就寝時間、入眠までの時間)。
項目 5 から 8 (項目 5 を構成する 10 の質問を含む) は、順序尺度を使用してその頻度を評価した睡眠症状です: 0 = 過去 1 か月間発生していない、1 = 週に 1 回未満、2 = 1 回または 2 回週に 3 回、および 3 = 週に 3 回以上。
項目 9 は、過去 1 か月間にわたる全体的な睡眠の質を 0 ～ 3 の順序スケールで評価したものです。0 = 非常に良い。 1=かなり良い。 2= かなり悪い。 3 = 非常に悪い。
19 項目のスコアを標準スコア基準に従って組み合わせて、グローバル PSQI スコアを取得します。
スコアが 5 を超える場合は、睡眠の質が低下していることを示します。
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ベースライン、15週目、30週目
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呼吸器症状の変化
時間枠：ベースライン、15週目、30週目
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事前テストを事後テストに変更します。このテストは、0 ～ 3 スケールを使用した呼吸器症状質問票 (RSQ) の回答によって測定され、スコアが高いほど症状が悪化していることを示します。
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ベースライン、15週目、30週目
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モーター性能の変化
時間枠：ベースライン、15週目、30週目
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事前テストを事後テストに変更します。このテストは、ロッテルダム・ハンディキャップ・スケール (RHS) 調査の完了によって 1 ～ 4 の範囲のスケールを使用して測定されます。ここで、1 = タスクまたはアクティビティを遂行できない、4 = タスクまたはアクティビティを完全に遂行します。
スコアは合計され、9 ～ 36 の範囲になります。
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ベースライン、15週目、30週目
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健康関連の生活の質の変化
時間枠：ベースライン、15週目、30週目
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事前テストを事後テストに変更します。短い形式 36 (SF-36) 調査の完了によって測定され、身体的および精神的要素の要約尺度 (PCS および MCS) が下位尺度から計算され、平均値の正規化された T スコアに変換されます。 50、標準偏差は 10 です。
スコアが高いほど、健康関連の生活の質が向上していることを表します。
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ベースライン、15週目、30週目
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コミュニケーション能力の変化
時間枠：ベースライン、15週目、30週目
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事前テストを事後テストに変更します。コミュニケーション参加項目バンクショートフロム (CPIB-10) アンケートの完了を 4 段階スケール (まったくない = 3、少し = 2、かなり = 1、非常に良い) で測定します。多い = 0)。
項目スコアを追加して、0 ～ 30 の範囲の概要スコアを取得します。
これは標準 T スコア (平均 = 50、SD = 10) に変換できます。
スコアが高いほど、通信への参加における干渉が少ないことを表します。
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ベースライン、15週目、30週目
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声質の変化
時間枠：ベースライン、15週目、30週目
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事前テストを事後テストに変更します。これは、音声ハンディキャップ インデックス (VHI-10) 調査の完了によって 5 段階評価で測定されます (0= まったくない、1= ほとんどない、2= 時々、3= ほぼ常に、4= 常に)。 。
項目の回答を追加して合計スコア (異常値 >11) を取得します。スコアが高いほど、音声関連のハンディキャップがよりよく認識されていることを示します。
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ベースライン、15週目、30週目
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嚥下症状の変化
時間枠：ベースライン、15週目、30週目
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事前テストを事後テストに変更します。これは、5 段階スケール (0= 問題なし、4= 重大な問題) を使用した摂食評価ツール (EAT-10) アンケートの完了によって測定されます。
項目の回答を追加して合計スコア (異常値が 3 を超える) を取得します。スコアが高いほど、嚥下症状の重症度が高くなります。
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ベースライン、15週目、30週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年7月19日
一次修了 (実際)
2025年1月1日
研究の完了 (実際)
2025年1月1日
試験登録日
最初に提出
2022年6月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年6月21日
最初の投稿 (実際)
2022年6月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年10月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月29日
最終確認日
2025年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Pro00109392
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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