Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Trening mięśni wdechowych z dużą dawką w LOPD

29 września 2025 zaktualizowane przez: Duke University

Trening mięśni wdechowych z dużą dawką (IMT) w chorobie Pompego o późnym początku (LOPD)

Cele badania: 1) ocena bezpieczeństwa i możliwości zdalnego treningu mięśni wdechowych (IMT) z dużą dawką w chorobie Pompego o późnym początku (LOPD) oraz 2) określenie jego wpływu na układ oddechowy i wyniki zgłaszane przez pacjentów.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie ma na celu opracowanie metod leczenia, które poprawią siłę i funkcję oddechową, aby zapewnić znaczącą poprawę kliniczną u osób z LOPD. Identyfikacja opłacalnej interwencji wspomagającej w celu rozwiązania problemu osłabienia oddechu pozostaje kluczowa dla zmniejszenia obciążenia chorobą, złagodzenia ograniczeń aktywności i ograniczeń uczestnictwa oraz poprawy jakości życia związanej ze zdrowiem. Proponowane badanie dostarczy bodźca do treningu mięśni wdechowych (IMT) w wysokiej dawce, aby zwiększyć skuteczność i wydajność leczenia. Nasza hipoteza jest taka, że ​​wysokie dawki IMT są niezbędne do wywołania znaczących zmian w sile mięśni oddechowych i innych wyników u uczestników z LOPD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

34

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥ 18 lat
  • Potwierdzona diagnoza LOPD
  • MIP >50% wartości przewidywanej dla płci i wieku
  • Stabilny przy obecnym schemacie leczenia choroby Pompego > 6 miesięcy
  • Potrafi postępować zgodnie ze wskazówkami dotyczącymi udziału w badaniu
  • Dostęp do komputera i smartfona/tabletu z niezawodnym połączeniem internetowym do wizyt wideo i technologii oddechowych opartych na czujnikach

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność chorób współistniejących, które uniemożliwiają znaczący udział w badaniu (np. POChP GOLD III-IV, poważna choroba psychiczna, demencja)
  • Stosowanie ciągłej inwazyjnej lub nieinwazyjnej wentylacji podczas czuwania
  • Wcześniejsza historia terapii genowej LOPD
  • Brak możliwości wyrażenia zgody prawnie skutecznej
  • Nieumiejętność czytania i rozumienia języka angielskiego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Trening mięśni wdechowych z dużą dawką
Trening mięśni wdechowych 3 razy w tygodniu przez 26 tygodni
Urządzenie: Terapia IMT z wykorzystaniem urządzenia mobilnego Pr02
Trening mięśni wdechowych z wykorzystaniem urządzenia służącego do pomiaru i zwiększania siły i wydajności oddechowej poprzez ćwiczenia oddechowe z oporem.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana maksymalnego ciśnienia wdechowego (MIP)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmień test wstępny na test końcowy, mierzony w cm H20
Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana maksymalnego ciśnienia wydechowego (MEP)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmień test wstępny na test końcowy, mierzony w cm H20
Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmiana krzywej mocy wdechowej (IPC)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmień test wstępny na test końcowy, mierzony w jednostkach ciśnienie-czas (PTU)
Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmiana czasu trwania wdechu (ID)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmień test wstępny na test końcowy, mierzony czasem trwania w sekundach
Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmiana wyniku testu wskaźnika zmęczenia (FIT)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmień pre-test na post-test, zastrzeżoną miarę, która określa ilościowo skłonność do zmęczenia mięśni wdechowych w oparciu o związek między pojemnością wdechową a zapotrzebowaniem przy użyciu następującego równania: (IPC [w watach] x MID) / (Moc500 x T500), gdzie Moc500 = moc wydatkowana na wdech o masie 500 ml powietrza i T500 = czas, w którym masa wdychanego powietrza = 500 ml na poziomie morza
Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmiana natężonej pojemności życiowej (FVC)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmień test wstępny na test końcowy, mierzony w litrach za pomocą przenośnego ręcznego spirometru
Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmiana natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
zmień test wstępny na test końcowy, mierzony w litrach na sekundę za pomocą przenośnego ręcznego spirometru
Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmiana szczytowego przepływu wydechowego (PEF)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
zamień test wstępny na test końcowy, mierzony w litrach na sekundę za pomocą przenośnego ręcznego spirometru
Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmiana czasu trwania fazy wdechu (IPD)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
zmień test wstępny na test końcowy, mierzony w sekundach
Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmiana szczytowego przepływu wdechowego (IPF)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmień test wstępny na test końcowy, mierzony w litrach na sekundę
Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmiana czasu trwania fazy uciśnięć (CPD)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmień test wstępny na test końcowy, mierzony w sekundach
Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmiana czasu narastania fazy wydechowej (EPRT)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmień test wstępny na test końcowy, mierzony w litrach na sekundę
Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmiana przyspieszenia objętości kaszlu (CVA)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmień test wstępny na test końcowy, mierzony za pomocą EPF/EPRT
Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmiana zmęczenia
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmień test przed testem na post-test, mierzony za pomocą wypełnienia ankiety Skalą Nasilenia Zmęczenia (FSS), przy użyciu 7-punktowej skali porządkowej, gdzie ocena 1 oznacza silną niezgodę, a ocena 7 oznacza zdecydowaną zgodę.
Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmiana wpływu zmęczenia na jakość życia (QOL)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmień test przed testem na post-test, mierzony za pomocą wypełnienia ankiety w zmodyfikowanej skali wpływu zmęczenia (MFIS), przy użyciu wyniku od 0 (brak wpływu) do 4 (prawie zawsze wpływ). Łączny wynik mieści się w zakresie od 0 do maksymalnie 84. Wyższe wyniki wskazują na większy wpływ zmęczenia na jakość życia.
Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmiana senności w ciągu dnia
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmiana testu wstępnego na test końcowy, mierzona wypełnieniem ankiety Epworth Sleepiness Scale (ESS) przy użyciu skali porządkowej od 0 do 3, w której 0 = brak szansy na drzemkę, 1 = niewielka szansa na drzemkę, 2 = umiarkowana szansa na drzemkę, oraz 3=duże prawdopodobieństwo drzemki. Wyniki są sumowane w celu uzyskania całkowitego wyniku ESS, gdzie wynik >10 odzwierciedla nadmierną senność w ciągu dnia.
Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmiana jakości snu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmień test przed testem na test post, mierzony na podstawie wypełnienia ankiety Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI). PSQI to narzędzie składające się z 9 pytań i 19 pozycji. Pozycje od 1 do 4 to pytania otwarte (zwykła pora snu, długość czasu do zaśnięcia). Pozycje od 5 do 8 (w tym 10 pytań składających się na pozycję 5) to objawy snu, których częstość występowania ocenia się na skali porządkowej: 0=nie występują w ostatnim miesiącu, 1=rzadziej niż raz w tygodniu, 2=raz lub dwa razy w tygodniu, a 3 = trzy lub więcej razy w tygodniu. Pozycja 9 to ocena ogólnej jakości snu w ciągu ostatniego miesiąca przy użyciu skali porządkowej od 0 do 3: 0 = bardzo dobrze; 1=dość dobrze; 2= ​​dość źle; a 3=bardzo źle. Wyniki z 19 pozycji są łączone zgodnie ze standardowymi kryteriami punktacji, aby uzyskać globalny wynik PSQI. Wyniki >5 wskazują na obniżoną jakość snu.
Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmiana objawów ze strony układu oddechowego
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmień test przed testem na test post, mierzony za pomocą kwestionariusza objawów ze strony układu oddechowego (RSQ) przy użyciu skali 0-3, gdzie wyższy wynik wskazuje na gorsze objawy.
Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmiana wydajności silnika
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmień test przedtestowy na posttestowy, mierzony za pomocą skali Rotterdam Handicap Scale (RHS) przy użyciu skali od 1 do 4, gdzie 1 = niezdolność do wykonania zadania lub działania, a 4 = całkowite wykonanie zadania lub działania. Wyniki są sumowane i wahają się od 9 do 36.
Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmień pre-test na post-test, mierzony na podstawie wypełnienia kwestionariusza Short Form 36 (SF-36), w którym skale sumaryczne komponentów fizycznych i psychicznych (PCS i MCS) są obliczane na podstawie podskal i przekształcane w znormalizowany T-score ze średnią 50 i odchylenie standardowe 10. Wyższe wyniki oznaczają lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmiana zdolności komunikowania się
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmień pre-test na post-test, mierzony za pomocą ankiety CPIB-10 dotyczącej komunikatywnego uczestnictwa (CPIB-10) przy użyciu 4-punktowej skali (wcale=3, trochę=2, całkiem sporo=1, bardzo dużo=0). Oceny przedmiotów są dodawane w celu uzyskania sumarycznego wyniku w zakresie od 0 do 30. Można to przekształcić w standardowy wynik T (średnia = 50, SD = 10). Wyższe wyniki oznaczają mniejsze zakłócenia w uczestnictwie w komunikacji.
Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmiana jakości głosu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmień pre-test na post-test, mierzony za pomocą wypełnienia ankiety Voice Handicap Index (VHI-10) przy użyciu 5-stopniowej skali (0=nigdy, 1=prawie nigdy, 2=czasami, 3=prawie zawsze, 4=zawsze) . Odpowiedzi na pozycje są dodawane w celu uzyskania całkowitego wyniku (wartości >11 nieprawidłowe), przy czym wyższe wyniki wskazują na większe postrzeganie upośledzenia związanego z głosem.
Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmiana objawów połykania
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30
Zmień test wstępny na test końcowy, mierzony za pomocą narzędzia do oceny odżywiania (EAT-10) za pomocą 5-punktowej skali (0 = brak problemu, 4 = poważny problem). Odpowiedzi na pozycje są dodawane w celu uzyskania całkowitego wyniku (wartości >3 nieprawidłowe), przy czym wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie objawów połykania.
Punkt wyjściowy, tydzień 15, tydzień 30

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Duke University

Współpracownicy

Genzyme, a Sanofi Company

Śledczy

  • Główny śledczy: Harrison Jones, PhD, Duke University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 lipca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 czerwca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 czerwca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 czerwca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

1 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Pro00109392

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj