Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hoge dosis inspiratoire spiertraining bij LOPD

6 juli 2023 bijgewerkt door: Duke University

Hooggedoseerde inspiratoire spiertraining (IMT) bij de ziekte van Pompe met late aanvang (LOPD)

Onderzoeksdoelstellingen: 1) de veiligheid en haalbaarheid beoordelen van hooggedoseerde inspiratoire spiertraining (IMT) die op afstand wordt gegeven bij de late ziekte van Pompe (LOPD) en 2) de effecten bepalen op de ademhaling en de door de patiënt gerapporteerde resultaten.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie heeft tot doel behandelingen te ontwikkelen die de ademhalingskracht en -functie verbeteren om zinvolle klinische verbeteringen te bieden voor mensen met LOPD. Identificatie van een kosteneffectieve aanvullende interventie om ademhalingszwakte aan te pakken blijft van cruciaal belang om de ziektelast te verminderen, activiteitenbeperkingen en participatiebeperkingen te verminderen en de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te verbeteren. De voorgestelde studie zal een hooggedoseerde stimulans voor inspiratoire spiertraining (IMT) bieden om de effectiviteit en efficiëntie van de behandeling te verbeteren. Onze hypothese is dat een hoge dosis IMT nodig is om betekenisvolle veranderingen in de ademhalingsspierkracht en andere uitkomsten teweeg te brengen bij deelnemers met LOPD.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

29

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Werving
        • Duke University Medical Center
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Harrison Jones, PhD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥ 18 jaar
  • Bevestigde diagnose van LOPD
  • MIP >50% van voorspeld voor geslacht en leeftijd
  • Stabiel op het huidige behandelingsschema voor de ziekte van Pompe >6 maanden
  • In staat zijn om aanwijzingen voor studiedeelname op te volgen
  • Toegang tot computer en smartphone/tablet met betrouwbare internetverbinding voor videobezoeken en sensorgebaseerde ademhalingstechnologieën

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van medische comorbiditeiten die zinvolle deelname aan het onderzoek in de weg staan ​​(bijv. COPD GOLD III-IV, ernstige psychische aandoening, dementie)
  • Gebruik van continue invasieve of niet-invasieve beademing terwijl u wakker bent
  • Voorgeschiedenis van gentherapie voor LOPD
  • Onvermogen om rechtsgeldige toestemming te geven
  • Onvermogen om Engels te lezen en te begrijpen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ondersteunende zorg
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Hoge dosis inspiratoire spiertraining
Inspiratoire spiertraining 3 keer per week gedurende 26 weken
Apparaat: IMT-therapie met behulp van het mobiele apparaat Pr02
Inspiratoire spiertraining met behulp van een apparaat dat wordt gebruikt om de ademhalingskracht en -prestaties te meten en te verbeteren door middel van weerstandsademhalingsoefeningen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in maximale inspiratiedruk (MIP)
Tijdsspanne: Basislijn, week 15, week 30
Wijzig pre-test in post-test, gemeten in cm H20
Basislijn, week 15, week 30

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in maximale expiratoire druk (MEP)
Tijdsspanne: Basislijn, week 15, week 30
Wijzig pre-test in post-test, gemeten in cm H20
Basislijn, week 15, week 30
Verandering in inspiratievermogenscurve (IPC)
Tijdsspanne: Basislijn, week 15, week 30
Wijzig pre-test in post-test, gemeten in druk-tijdeenheden (PTU's)
Basislijn, week 15, week 30
Verandering in inspiratieduur (ID)
Tijdsspanne: Basislijn, week 15, week 30
Wijzig pre-test in post-test, gemeten in seconden
Basislijn, week 15, week 30
Verandering in testscore vermoeidheidsindex (FIT)
Tijdsspanne: Basislijn, week 15, week 30
Wijzig de pre-test in de post-test, een eigen maatstaf die de neiging tot inademingsspiervermoeidheid kwantificeert op basis van de relatie tussen inademingscapaciteit en vraag met behulp van de volgende vergelijking: (IPC [in Watt] x MID) / (Power500 x T500), waarbij Power500 = vermogen verbruikt om een ​​massa van 500 ml lucht in te ademen en T500 = tijd waarin massa ingeademde lucht = 500 ml op zeeniveau
Basislijn, week 15, week 30
Verandering in geforceerde vitale capaciteit (FVC)
Tijdsspanne: Basislijn, week 15, week 30
Verander pre-test in post-test, gemeten in liters met behulp van een draagbare draagbare spirometer
Basislijn, week 15, week 30
Verandering in geforceerd expiratoir volume gedurende 1 seconde (FEV1)
Tijdsspanne: Basislijn, week 15, week 30
verander pre-test in post-test, gemeten in liters per seconde met behulp van een draagbare draagbare spirometer
Basislijn, week 15, week 30
Verandering in expiratoire piekstroom (PEF)
Tijdsspanne: Basislijn, week 15, week 30
verander de pre-test in de post-test, gemeten in liters per seconde met behulp van een draagbare spirometer in de hand
Basislijn, week 15, week 30
Verandering in inspiratiefaseduur (IPD)
Tijdsspanne: Basislijn, week 15, week 30
verander pre-test naar post-test, gemeten in seconden
Basislijn, week 15, week 30
Verandering in inspiratoire piekstroom (IPF)
Tijdsspanne: Basislijn, week 15, week 30
Wijzig pre-test in post-test, gemeten in liters per seconde
Basislijn, week 15, week 30
Verandering in compressiefaseduur (CPD)
Tijdsspanne: Basislijn, week 15, week 30
Wijzig pre-test in post-test, gemeten in seconden
Basislijn, week 15, week 30
Verandering in stijgingstijd expiratoire fase (EPRT)
Tijdsspanne: Basislijn, week 15, week 30
Wijzig pre-test in post-test, gemeten in liters per seconde
Basislijn, week 15, week 30
Verandering in hoestvolumeversnelling (CVA)
Tijdsspanne: Basislijn, week 15, week 30
Wijzig pre-test in post-test, gemeten door EPF/EPRT
Basislijn, week 15, week 30
Verandering in vermoeidheid
Tijdsspanne: Basislijn, week 15, week 30
Verander de pre-test in de post-test, gemeten door voltooiing van de FSS-enquête (Fatigue Severity Scale), met behulp van een 7-punts ordinale schaal waarbij een score van 1 duidt op sterke onenigheid en een score van 7 op sterke overeenstemming.
Basislijn, week 15, week 30
Verandering in impact van vermoeidheid op kwaliteit van leven (QOL)
Tijdsspanne: Basislijn, week 15, week 30
Wijzig de pre-test in de post-test, gemeten door middel van de Modified Fatigue Impact Scale (MFIS)-enquête-voltooiing met een score van 0 (nooit getroffen) tot 4 (bijna altijd getroffen). De totaalscore loopt van 0 tot maximaal 84. Hogere scores duiden op een grotere impact van vermoeidheid op de kwaliteit van leven.
Basislijn, week 15, week 30
Verandering in slaperigheid overdag
Tijdsspanne: Basislijn, week 15, week 30
Verander pre-test in post-test, gemeten door Epworth Sleepiness Scale (ESS) enquêtevoltooiing met behulp van een 0 tot 3 ordinale schaal waarin 0=geen kans op dommelen, 1=lichte kans op dommelen, 2= matige kans op dommelen, en 3=grote kans op dommelen. Scores worden opgeteld om de totale ESS-score te verkrijgen waarbij een score >10 wijst op overmatige slaperigheid overdag.
Basislijn, week 15, week 30
Verandering in slaapkwaliteit
Tijdsspanne: Basislijn, week 15, week 30
Wijzig de pre-test in de post-test, gemeten aan de hand van de voltooiing van de Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI)-enquête. De PSQI is een instrument met 9 vragen en 19 items. Items 1 t/m 4 zijn open vragen (gebruikelijke bedtijd, tijd om in slaap te vallen). Items 5 tot 8 (inclusief de 10 vragen waaruit item 5 bestaat) zijn slaapsymptomen die worden beoordeeld op hun frequentie met behulp van een ordinale schaal: 0 = niet opgetreden in de afgelopen maand, 1 = minder dan een keer per week, 2 = een of twee keer per week, en 3=drie of meer keer per week. Item 9 is een beoordeling van de algehele slaapkwaliteit in de afgelopen maand op een ordinale schaal van 0 tot 3: 0=zeer goed; 1=redelijk goed; 2= ​​tamelijk slecht; en 3=zeer slecht. Scores van de 19 items worden gecombineerd volgens standaard scorecriteria om een ​​Global PSQI-score te verkrijgen. Scores >5 wijzen op een verminderde slaapkwaliteit.
Basislijn, week 15, week 30
Verandering in luchtwegsymptomen
Tijdsspanne: Basislijn, week 15, week 30
Wijzig de pre-test in de post-test, gemeten aan de hand van de vragenlijst voor ademhalingssymptomen (RSQ) met behulp van een schaal van 0-3, waarbij een hogere score duidt op ergere symptomen.
Basislijn, week 15, week 30
Verandering in motorprestaties
Tijdsspanne: Basislijn, week 15, week 30
Wijzig de pre-test in de post-test, gemeten aan de hand van de voltooiing van de Rotterdam Handicap Scale (RHS) met een schaal van 1 - 4 waarbij 1 = niet in staat om de taak of activiteit uit te voeren en 4 = volledige vervulling van de taak of activiteit. Scores worden opgeteld en variëren van 9-36.
Basislijn, week 15, week 30
Verandering in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Basislijn, week 15, week 30
Wijzig de pre-test in de post-test, gemeten door het voltooien van de Short Form 36 (SF-36)-enquête, waarbij de samenvattende schalen voor fysieke en mentale componenten (PCS en MCS) worden berekend op basis van de subschalen en getransformeerd naar een genormaliseerde T-score met een gemiddelde van 50 en een standaarddeviatie van 10. Hogere scores vertegenwoordigen een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Basislijn, week 15, week 30
Verandering in het vermogen om te communiceren
Tijdsspanne: Basislijn, week 15, week 30
Wijzig de pre-test in de post-test, gemeten aan de hand van het communicatieve deelname-item Bank-Short From (CPIB-10) enquêtevoltooiing met behulp van een 4-puntsschaal (helemaal niet=3, een beetje=2, nogal wat=1, zeer veel=0). Itemscores worden toegevoegd om de samenvattingsscore te verkrijgen die varieert van 0-30. Dit kan worden omgezet in een standaard T-score (gemiddelde=50, SD=10). Hogere scores vertegenwoordigen minder interferentie in communicatieparticipatie.
Basislijn, week 15, week 30
Verandering in stemkwaliteit
Tijdsspanne: Basislijn, week 15, week 30
Verander pre-test in post-test, gemeten door Voice Handicap Index (VHI-10) enquêtevoltooiing met behulp van een 5-puntsschaal (0=nooit, 1=bijna nooit, 2=soms, 3=bijna altijd, 4=altijd) . Itemantwoorden worden opgeteld om een ​​totaalscore te verkrijgen (waarden >11 abnormaal) waarbij hogere scores duiden op een grotere perceptie van stemgerelateerde handicap.
Basislijn, week 15, week 30
Verandering in sliksymptomen
Tijdsspanne: Basislijn, week 15, week 30
Verander de pre-test in de post-test, gemeten door de voltooiing van de enquête met de Eating Assessment Tool (EAT-10) op een 5-puntsschaal (0=geen probleem, 4=ernstig probleem). Itemantwoorden worden opgeteld om een ​​totaalscore te verkrijgen (waarden >3 abnormaal) waarbij hogere scores een grotere ernst van de sliksymptomen aangeven.
Basislijn, week 15, week 30

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Duke University

Medewerkers

Genzyme, a Sanofi Company

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Harrison Jones, PhD, Duke University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 juli 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 juni 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 juni 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 juni 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 juli 2023

Laatst geverifieerd

1 juli 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Pro00109392

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Chile

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren