Suuriannoksinen sisäänhengityslihasharjoittelu LOPD:ssä
maanantai 29. syyskuuta 2025 päivittänyt: Duke University
Suuriannoksinen sisäänhengityslihasharjoittelu (IMT) myöhäisessä Pompen taudissa (LOPD)
Tutkimuksen tavoitteet: 1) arvioida korkeaannoksisen sisäänhengityslihasharjoittelun (IMT) turvallisuutta ja toteutettavuutta etänä myöhäisessä Pompen taudissa (LOPD) ja 2) määrittää sen vaikutukset hengityselimiin ja potilaiden raportoimiin tuloksiin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen tavoitteena on kehittää hoitoja, jotka parantavat hengitysvoimaa ja -toimintaa, jotta voidaan tarjota merkittäviä kliinisiä parannuksia ihmisille, joilla on LOPD.
Kustannustehokkaan lisätoimenpiteen tunnistaminen hengitysteiden heikkouden korjaamiseksi on edelleen ratkaisevan tärkeää sairauden aiheuttaman taakan vähentämiseksi, toimintarajoitusten ja osallistumisrajoitusten helpottamiseksi sekä terveyteen liittyvän elämänlaadun parantamiseksi.
Ehdotettu tutkimus tarjoaa suuren annoksen sisäänhengityslihasharjoittelua (IMT) hoidon tehokkuuden ja tehokkuuden parantamiseksi.
Hypoteesimme on, että suuriannoksinen IMT on välttämätön, jotta saadaan aikaan merkittäviä muutoksia hengityslihasten voimakkuudessa ja muissa tuloksissa LOPD-potilailla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
34
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥ 18 vuotta
- Vahvistettu LOPD-diagnoosi
- MIP > 50 % ennustetusta sukupuolen ja iän osalta
- Vakaa nykyisellä Pompen taudin hoito-ohjelmalla > 6 kuukautta
- Pystyy noudattamaan opintoihin osallistumisohjeita
- Pääsy tietokoneeseen ja älypuhelimeen/tablettiin luotettavalla Internet-yhteydellä videokäyntejä ja anturipohjaisia hengitystekniikoita varten
Poissulkemiskriteerit:
- Sellaisten lääketieteellisten sairauksien esiintyminen, jotka estävät mielekkään tutkimukseen osallistumisen (esim. COPD GOLD III-IV, merkittävä mielisairaus, dementia)
- Jatkuvan invasiivisen tai ei-invasiivisen ventilaation käyttö valveilla
- Aiempi historia LOPD:n geeniterapiasta
- Kyvyttömyys antaa laillisesti tehokasta suostumusta
- Kyvyttömyys lukea ja ymmärtää englantia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Suuriannoksinen sisäänhengityslihasharjoittelu
Inspiratory Muscle Training 3 kertaa viikossa 26 viikon ajan
|
Hengityslihasharjoittelu laitteella, jolla mitataan ja lisätään hengitysvoimaa ja suorituskykyä vastushengitysharjoituksilla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos suurimmassa sisäänhengityspaineessa (MIP)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
Muuta esitesti jälkitestiksi, mitattuna cm H20
|
Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos suurimmassa uloshengityspaineessa (MEP)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
Muuta esitesti jälkitestiksi, mitattuna cm H20
|
Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
|
Muutos sisäänhengityksen tehokäyrässä (IPC)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
Muuta esitesti jälkitestiksi, mitattuna paine-aikayksiköissä (PTU)
|
Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
|
Muutos sisäänhengityksen kestossa (ID)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
Muuta esitesti jälkitestiksi, mitattuna keston perusteella sekunneissa
|
Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
|
Väsymysindeksin testituloksen muutos (FIT)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
Muuta esitesti jälkitestiksi, oma mitta, joka määrittää sisäänhengityslihasten väsymisalttiuden perustuen sisäänhengityskapasiteetin ja kysynnän väliseen suhteeseen seuraavan yhtälön avulla: (IPC [watteina] x MID) / (Power500 x T500), jossa Power500 = teho, joka kuluu hengittämään 500 ml:n ilmamassa ja T500 = aika, jolloin sisäänhengitetyn ilman massa = 500 ml merenpinnan tasolla
|
Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
|
Muutos pakotetussa vitaalikapasiteetissa (FVC)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
Vaihda esitesti jälkitestiksi, mitattuna litroina kannettavalla kädessä pidettävällä spirometrillä
|
Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
|
Pakotetun uloshengityksen tilavuuden muutos 1 sekunnin aikana (FEV1)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
vaihda esitesti jälkitestiksi, mitattuna litroina sekunnissa kannettavalla kädessä pidettävällä spirometrillä
|
Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
|
Muutos uloshengityshuipun virtauksessa (PEF)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
vaihda esitesti jälkitestiksi, mitattuna litroina sekunnissa kannettavalla kädessä pidettävällä spirometrillä
|
Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
|
Muutos sisäänhengitysvaiheen kestossa (IPD)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
vaihda esitesti jälkitestiksi, mitattuna sekunneissa
|
Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
|
Muutos sisäänhengityksen huippuvirtauksessa (IPF)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
Muuta esitesti jälkitestiksi, mitattuna litroina sekunnissa
|
Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
|
Muutos pakkausvaiheen kestossa (CPD)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
Muuta esitesti jälkitestiksi, mitattuna sekunneissa
|
Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
|
Muutos uloshengitysvaiheen nousuajassa (EPRT)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
Muuta esitesti jälkitestiksi, mitattuna litroina sekunnissa
|
Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
|
Muutos yskän tilavuuden kiihtyvyydessä (CVA)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
Muuta esitesti jälkitestiksi, mitattuna EPF/EPRT:llä
|
Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
|
Muutos väsymyksessä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
Muuta esitesti jälkitestiksi, mitattuna väsymyksen vakavuusasteikolla (FSS) -tutkimuksen valmistumisen jälkeen käyttämällä 7 pisteen järjestysasteikkoa, jossa arvosana 1 osoittaa vahvaa eri mieltä ja luokitus 7 tarkoittaa vahvaa yksimielisyyttä.
|
Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
|
Muutos väsymyksen vaikutuksessa elämänlaatuun (QOL)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
Muuta esitesti jälkitestiksi mitattuna Modified Fatigue Impact Scale (MFIS) -tutkimuksen suorittamisen jälkeen käyttämällä arvosanaa 0 (ei vaikuta koskaan) 4:ään (vaikutus lähes aina).
Kokonaispisteet vaihtelevat nollasta maksimipisteeseen 84.
Korkeammat pisteet osoittavat, että väsymyksellä on suurempi vaikutus elämänlaatuun.
|
Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
|
Muutos päiväsaikaan
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
Muuta esitesti jälkitestiksi, mitattuna Epworth Sleepiness Scale (ESS) -tutkimuksen loppuunsaattamisesta käyttäen 0-3 järjestysasteikkoa, jossa 0 = ei toki torkkua, 1 = pieni mahdollisuus nukahtaa, 2 = kohtalainen torkkumisen mahdollisuus ja 3 = suuri mahdollisuus nukahtaa.
Pisteet lasketaan yhteen ESS-pisteiden saamiseksi, jossa pistemäärä >10 heijastaa liiallista päiväuniisuutta.
|
Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
|
Muutos unen laadussa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
Muuta esitesti jälkitestiksi mitattuna Pittsburghin unen laatuindeksin (PSQI) perusteella.
PSQI on 9 kysymyksen ja 19 kohteen instrumentti.
Kohdat 1-4 ovat avoimia kysymyksiä (tavallinen nukkumaanmenoaika, nukahtamisaika).
Kohdat 5-8 (mukaan lukien 10 kysymystä, jotka sisältävät kohdan 5) ovat unioireita, joiden esiintymistiheys on arvioitu järjestysasteikolla: 0 = ei esiintynyt viimeisen kuukauden aikana, 1 = harvemmin kuin kerran viikossa, 2 = kerran tai kahdesti viikossa ja 3=kolme tai useammin viikossa.
Kohta 9 on arvio yleisestä unenlaadusta kuluneen kuukauden aikana 0-3 järjestysasteikolla: 0=erittäin hyvä; 1 = melko hyvä; 2 = melko huono; ja 3 = erittäin huono.
19 pisteen pisteet yhdistetään yleisten pisteytyskriteerien mukaisesti globaalin PSQI-pisteen saamiseksi.
Pisteet >5 osoittavat unen laadun heikkenemistä.
|
Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
|
Muutos hengitystieoireissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
Muuta esitesti jälkitestiksi, mitattuna hengitysoirekyselyn (RSQ) täyttämisellä käyttämällä asteikolla 0-3, jossa korkeampi pistemäärä osoittaa pahempia oireita.
|
Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
|
Muutos moottorin suorituskyvyssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
Muuta esitesti jälkitestiksi mitattuna Rotterdamin tasoitusasteikon (RHS) tutkimuksen suorittamisen avulla käyttämällä asteikolla 1–4, jossa 1 = ei pysty suorittamaan tehtävää tai toimintaa ja 4 = täydellinen tehtävän tai toiminnan suorittaminen.
Pisteet lasketaan yhteen ja vaihtelevat välillä 9-36.
|
Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
|
Muutos terveyteen liittyvässä elämänlaadussa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
Muuta esitesti jälkitestiksi, mitattuna lyhyen lomakkeen 36 (SF-36) kyselyn suorittamisen jälkeen, jossa fyysisten ja henkisten komponenttien yhteenvetoasteikot (PCS ja MCS) lasketaan ala-asteikoista ja muunnetaan normalisoiduksi T-pisteeksi, jonka keskiarvo on 50 ja keskihajonta 10.
Korkeammat pisteet edustavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
|
Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
|
Muutos kommunikaatiokyvyssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
Muuta esitesti jälkitestiksi, mitattuna kommunikatiivisen osallistumiskohteen pankki-lyhyesti (CPIB-10) kyselyn suorittamisen perusteella käyttämällä 4-pisteistä asteikkoa (ei ollenkaan=3, vähän=2, melko vähän=1, hyvin paljon = 0).
Kohteiden pisteet lisätään yhteenvetopisteiden saamiseksi, joka vaihtelee välillä 0-30.
Tämä voidaan muuntaa standardi T-pisteeksi (keskiarvo = 50, SD = 10).
Korkeammat pisteet tarkoittavat vähemmän häiriöitä viestintään osallistumiseen.
|
Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
|
Muutos äänenlaadussa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
Muuta esitesti jälkitestiksi, mitattuna äänivammaindeksin (VHI-10) kyselyn suorittamisen perusteella 5-pisteen asteikolla (0=ei koskaan, 1=lähes ei koskaan, 2=joskus, 3=melkein aina, 4=aina) .
Kohteiden vastaukset lisätään kokonaispistemäärän saamiseksi (arvot >11 epänormaalia), ja korkeammat pisteet osoittavat paremman käsityksen ääneen liittyvästä haitasta.
|
Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
|
Muutos nielemisoireissa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
Muuta esitesti jälkitestiksi, mitattuna syömisen arviointityökalun (EAT-10) kyselyn loppuunsaattamisesta 5 pisteen asteikolla (0 = ei ongelmaa, 4 = vakava ongelma).
Kohdevastaukset lisätään kokonaispistemäärän saamiseksi (arvot >3 epänormaalia), ja korkeammat pisteet osoittavat nielemisoireiden vakavuutta.
|
Perustaso, viikko 15, viikko 30
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Harrison Jones, PhD, Duke University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 19. heinäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 1. tammikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 21. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 21. kesäkuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 24. kesäkuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 29. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Glykogeenin varastointisairaus
- Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II
Muut tutkimustunnusnumerot
- Pro00109392
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .