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Allenamento dei muscoli inspiratori ad alte dosi in LOPD

29 settembre 2025 aggiornato da: Duke University

Allenamento dei muscoli inspiratori ad alte dosi (IMT) nella malattia di Pompe a esordio tardivo (LOPD)

Obiettivi dello studio: 1) valutare la sicurezza e la fattibilità dell'allenamento dei muscoli inspiratori (IMT) ad alte dosi erogato a distanza nella malattia di Pompe a insorgenza tardiva (LOPD) e 2) determinare i suoi effetti sugli esiti respiratori e riportati dal paziente.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio mira a sviluppare trattamenti che migliorino la forza e la funzione respiratoria per fornire miglioramenti clinici significativi per le persone con LOPD. L'identificazione di un intervento aggiuntivo conveniente per affrontare la debolezza respiratoria rimane fondamentale per ridurre il carico di malattia, alleviare le limitazioni dell'attività e le restrizioni alla partecipazione e migliorare la qualità della vita correlata alla salute. Lo studio proposto fornirà uno stimolo di allenamento muscolare inspiratorio (IMT) ad alte dosi per migliorare l'efficacia e l'efficienza del trattamento. La nostra ipotesi è che l'IMT ad alte dosi sia necessario per produrre cambiamenti significativi nella forza dei muscoli respiratori e altri esiti nei partecipanti con LOPD.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

34

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥ 18 anni
  • Diagnosi confermata di LOPD
  • MIP >50% del previsto per sesso ed età
  • Stabile con l'attuale regime di trattamento della malattia di Pompe >6 mesi
  • In grado di seguire le indicazioni per la partecipazione allo studio
  • Accesso a computer e smartphone/tablet con connessione internet affidabile per videovisite e tecnologie respiratorie basate su sensori

Criteri di esclusione:

  • Presenza di comorbidità mediche che impediscono una significativa partecipazione allo studio (ad es. BPCO GOLD III-IV, malattia mentale significativa, demenza)
  • Uso di ventilazione continua invasiva o non invasiva durante la veglia
  • Precedente storia di terapia genica per LOPD
  • Incapacità di dare un consenso giuridicamente efficace
  • Incapacità di leggere e comprendere l'inglese

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Allenamento dei muscoli inspiratori ad alte dosi
Allenamento dei muscoli inspiratori 3 volte a settimana per 26 settimane
Dispositivo: Terapia IMT utilizzando il dispositivo mobile Pr02
Allenamento dei muscoli inspiratori utilizzando un dispositivo utilizzato per misurare e aumentare la forza respiratoria e le prestazioni attraverso esercizi di respirazione contro resistenza.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della pressione inspiratoria massima (MIP)
Lasso di tempo: Basale, settimana 15, settimana 30
Cambia pre-test in post test, misurato in cm H20
Basale, settimana 15, settimana 30

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della pressione espiratoria massima (MEP)
Lasso di tempo: Basale, settimana 15, settimana 30
Cambia pre-test in post test, misurato in cm H20
Basale, settimana 15, settimana 30
Variazione della curva della potenza inspiratoria (IPC)
Lasso di tempo: Basale, settimana 15, settimana 30
Modificare il pre-test in post test, misurato in unità pressione-tempo (PTU)
Basale, settimana 15, settimana 30
Variazione della durata inspiratoria (ID)
Lasso di tempo: Basale, settimana 15, settimana 30
Cambia pre-test in post test, misurato in base alla durata in secondi
Basale, settimana 15, settimana 30
Modifica del punteggio del test dell'indice di fatica (FIT)
Lasso di tempo: Basale, settimana 15, settimana 30
Modificare pre-test in post test, una misura proprietaria che quantifica la propensione all'affaticamento dei muscoli inspiratori in base alla relazione tra capacità inspiratoria e richiesta utilizzando la seguente equazione: (IPC [in Watt] x MID) / (Power500 x T500), dove Power500 = potenza spesa per inspirare una massa di 500 mL di aria e T500 = tempo in cui massa di aria inspirata=500 mL a livello del mare
Basale, settimana 15, settimana 30
Variazione della capacità vitale forzata (FVC)
Lasso di tempo: Basale, settimana 15, settimana 30
Modificare il pre-test in post-test, misurato in litri utilizzando uno spirometro portatile portatile
Basale, settimana 15, settimana 30
Variazione del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1)
Lasso di tempo: Basale, settimana 15, settimana 30
passare dal pre-test al post-test, misurato in litri al secondo utilizzando uno spirometro portatile portatile
Basale, settimana 15, settimana 30
Variazione del flusso espiratorio di picco (PEF)
Lasso di tempo: Basale, settimana 15, settimana 30
passare dal pre-test al post-test, misurato in litri al secondo utilizzando uno spirometro portatile portatile
Basale, settimana 15, settimana 30
Variazione della durata della fase inspiratoria (IPD)
Lasso di tempo: Basale, settimana 15, settimana 30
cambia pre-test in post-test, misurato in secondi
Basale, settimana 15, settimana 30
Variazione del picco di flusso inspiratorio (IPF)
Lasso di tempo: Basale, settimana 15, settimana 30
Cambia il pre-test in post-test, misurato in litri al secondo
Basale, settimana 15, settimana 30
Modifica della durata della fase di compressione (CPD)
Lasso di tempo: Basale, settimana 15, settimana 30
Cambia pre-test in post-test, misurato in secondi
Basale, settimana 15, settimana 30
Modifica del tempo di salita della fase espiratoria (EPRT)
Lasso di tempo: Basale, settimana 15, settimana 30
Cambia il pre-test in post-test, misurato in litri al secondo
Basale, settimana 15, settimana 30
Variazione dell'accelerazione del volume della tosse (CVA)
Lasso di tempo: Basale, settimana 15, settimana 30
Modificare il pre-test in post-test, misurato da EPF/EPRT
Basale, settimana 15, settimana 30
Cambio di fatica
Lasso di tempo: Basale, settimana 15, settimana 30
Passare dal pre-test al post-test, misurato dal completamento del sondaggio FSS (Fatigue Severity Scale), utilizzando una scala ordinale a 7 punti in cui una valutazione di 1 indica un forte disaccordo e una valutazione di 7 indica un forte accordo.
Basale, settimana 15, settimana 30
Variazione dell'impatto della fatica sulla qualità della vita (QOL)
Lasso di tempo: Basale, settimana 15, settimana 30
Modificare il pre-test in post-test, misurato dal completamento del sondaggio MFIS (Modified Fatigue Impact Scale) utilizzando un punteggio da 0 (mai interessato) a 4 (quasi sempre interessato). Il punteggio totale va da 0 a un massimo di 84. Punteggi più alti indicano un maggiore impatto della fatica sulla qualità della vita.
Basale, settimana 15, settimana 30
Alterazione della sonnolenza diurna
Lasso di tempo: Basale, settimana 15, settimana 30
Modificare il pre-test in post-test, misurato dal completamento del sondaggio sulla scala di sonnolenza di Epworth (ESS) utilizzando una scala ordinale da 0 a 3 in cui 0=nessuna possibilità di addormentarsi, 1=scarsa possibilità di addormentarsi, 2= moderata possibilità di addormentarsi e 3=alta possibilità di sonnecchiare. I punteggi vengono sommati per ottenere il punteggio ESS totale in cui un punteggio > 10 riflette un'eccessiva sonnolenza diurna.
Basale, settimana 15, settimana 30
Alterazione della qualità del sonno
Lasso di tempo: Basale, settimana 15, settimana 30
Cambia il pre-test in post-test, misurato dal completamento del sondaggio Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI). Il PSQI è uno strumento di 9 domande e 19 voci. Gli elementi da 1 a 4 sono domande a risposta aperta (ora di andare a letto abitualmente, quanto tempo occorre per addormentarsi). Gli item da 5 a 8 (comprese le 10 domande che compongono l'item 5) sono sintomi del sonno che sono valutati in base alla loro frequenza utilizzando una scala ordinale: 0=non si sono verificati nell'ultimo mese, 1=meno di una volta alla settimana, 2=una o due volte una settimana e 3=tre o più volte a settimana. L'item 9 è una valutazione della qualità complessiva del sonno nell'ultimo mese utilizzando una scala ordinale da 0 a 3: 0=molto buono; 1=abbastanza buono; 2= ​​abbastanza male; e 3=molto male. I punteggi dei 19 item vengono combinati in base a criteri di punteggio standard per ottenere un punteggio PSQI globale. Punteggi >5 indicano una ridotta qualità del sonno.
Basale, settimana 15, settimana 30
Alterazione dei sintomi respiratori
Lasso di tempo: Basale, settimana 15, settimana 30
Passare dal pre-test al post-test, misurato dal completamento del questionario sui sintomi respiratori (RSQ) utilizzando una scala da 0 a 3 in cui un punteggio più alto indica sintomi peggiori.
Basale, settimana 15, settimana 30
Alterazione delle prestazioni motorie
Lasso di tempo: Basale, settimana 15, settimana 30
Modificare il pre-test in post-test, misurato dal completamento del sondaggio Rotterdam Handicap Scale (RHS) utilizzando una scala di intervallo da 1 a 4 dove 1 = incapace di svolgere il compito o l'attività e 4 = completo adempimento del compito o dell'attività. I punteggi sono sommati e vanno da 9 a 36.
Basale, settimana 15, settimana 30
Cambiamento della qualità della vita correlata alla salute
Lasso di tempo: Basale, settimana 15, settimana 30
Modificare il pre-test in post-test, misurato dal completamento del sondaggio Short Form 36 (SF-36) in cui le scale di riepilogo dei componenti fisici e mentali (PCS e MCS) vengono calcolate dalle sottoscale e trasformate in un punteggio T normalizzato con una media di 50 e una deviazione standard di 10. Punteggi più alti rappresentano una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Basale, settimana 15, settimana 30
Cambiamento nella capacità di comunicare
Lasso di tempo: Basale, settimana 15, settimana 30
Passare dal pre-test al post-test, misurato dal completamento del sondaggio Communicative Participation Item Bank-Short From (CPIB-10) utilizzando una scala a 4 punti (per niente=3, poco=2, abbastanza=1, molto molto=0). I punteggi degli elementi vengono aggiunti per ottenere il punteggio di riepilogo che va da 0 a 30. Questo può essere trasformato in un punteggio T standard (media=50, DS=10). Punteggi più alti rappresentano una minore interferenza nella partecipazione alla comunicazione.
Basale, settimana 15, settimana 30
Alterazione della qualità della voce
Lasso di tempo: Basale, settimana 15, settimana 30
Passa dal pre-test al post-test, misurato dal completamento del sondaggio Voice Handicap Index (VHI-10) utilizzando una scala a 5 punti (0=mai, 1=quasi mai, 2=qualche volta, 3=quasi sempre, 4=sempre) . Le risposte agli item vengono aggiunte per ottenere un punteggio totale (valori >11 anormali) con punteggi più alti che indicano una maggiore percezione dell'handicap vocale.
Basale, settimana 15, settimana 30
Alterazione dei sintomi della deglutizione
Lasso di tempo: Basale, settimana 15, settimana 30
Modificare il pre-test in post-test, misurato dal completamento del sondaggio Eating Assessment Tool (EAT-10) utilizzando una scala a 5 punti (0=nessun problema, 4=problema grave). Le risposte agli item vengono aggiunte per ottenere un punteggio totale (valori >3 anormali) con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità dei sintomi della deglutizione.
Basale, settimana 15, settimana 30

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Duke University

Collaboratori

Genzyme, a Sanofi Company

Investigatori

  • Investigatore principale: Harrison Jones, PhD, Duke University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 luglio 2022

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 giugno 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 giugno 2022

Primo Inserito (Effettivo)

24 giugno 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

1 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 settembre 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00109392

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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