Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Høydose inspiratorisk muskeltrening i LOPD

29. september 2025 oppdatert av: Duke University

Høydose inspiratorisk muskeltrening (IMT) ved sent oppstått Pompe-sykdom (LOPD)

Studiemål: 1) vurdere sikkerheten og gjennomførbarheten av høydose inspiratorisk muskeltrening (IMT) levert eksternt ved sent debuterende Pompe-sykdom (LOPD) og 2) bestemme effekten av det på respiratoriske og pasientrapporterte utfall.

Studieoversikt

Detaljert beskrivelse

Denne studien tar sikte på å utvikle behandlinger som forbedrer respiratorisk styrke og funksjon for å gi meningsfulle kliniske forbedringer for personer med LOPD. Identifisering av en kostnadseffektiv tilleggsintervensjon for å adressere respirasjonssvakhet er fortsatt avgjørende for å redusere sykdomsbyrden, lette aktivitetsbegrensninger og deltakelsesrestriksjoner og forbedre helserelatert livskvalitet. Den foreslåtte studien vil gi en høydose inspiratorisk muskeltrening (IMT) stimulans for å forbedre behandlingens effektivitet og effektivitet. Vår hypotese er at høydose IMT er nødvendig for å produsere meningsfulle endringer i respiratorisk muskelstyrke og andre utfall hos deltakere med LOPD.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

34

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≥ 18 år
  • Bekreftet diagnose av LOPD
  • MIP >50 % av spådd for kjønn og alder
  • Stabil på nåværende behandlingsregime for Pompe sykdom >6 måneder
  • Kunne følge instrukser for studiedeltakelse
  • Tilgang til datamaskin og smarttelefon/nettbrett med pålitelig internettforbindelse for videobesøk og sensorbaserte respirasjonsteknologier

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av medisinske komorbiditeter som forhindrer meningsfull studiedeltakelse (f.eks. KOLS GULL III-IV, betydelig psykisk lidelse, demens)
  • Bruk av kontinuerlig invasiv eller ikke-invasiv ventilasjon mens du er våken
  • Tidligere historie med genterapi for LOPD
  • Manglende evne til å gi et juridisk effektivt samtykke
  • Manglende evne til å lese og forstå engelsk

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Støttende omsorg
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Høydose inspiratorisk muskeltrening
Inspirerende muskeltrening 3 ganger i uken over 26 uker
Inspiratorisk muskeltrening ved hjelp av en enhet som brukes til å måle og øke respiratorisk styrke og ytelse gjennom pusteøvelser med motstand.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i maksimalt inspirasjonstrykk (MIP)
Tidsramme: Baseline, uke 15, uke 30
Bytt pre-test til post test, målt i cm H20
Baseline, uke 15, uke 30

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i maksimalt ekspirasjonstrykk (MEP)
Tidsramme: Baseline, uke 15, uke 30
Bytt pre-test til post test, målt i cm H20
Baseline, uke 15, uke 30
Endring i inspiratorisk kraftkurve (IPC)
Tidsramme: Baseline, uke 15, uke 30
Endre pre-test til post-test, målt i trykk-tidsenheter (PTUs)
Baseline, uke 15, uke 30
Endring i inspiratorisk varighet (ID)
Tidsramme: Baseline, uke 15, uke 30
Endre pre-test til post test, målt etter varighet i sekunder
Baseline, uke 15, uke 30
Endring i tretthetsindekstestscore (FIT)
Tidsramme: Baseline, uke 15, uke 30
Endre pre-test til post-test, et proprietært mål som kvantifiserer tilbøyelighet til inspiratorisk muskeltretthet basert på forholdet mellom inspiratorisk kapasitet og behov ved å bruke følgende ligning: (IPC [i watt] x MID) / (Power500 x T500), hvor Power500 = kraft brukt for å inspirere en masse på 500 mL luft og T500 = tid når massen av inspirert luft = 500 mL ved havnivå
Baseline, uke 15, uke 30
Endring i tvungen vitalkapasitet (FVC)
Tidsramme: Baseline, uke 15, uke 30
Bytt pre-test til post-test, målt i liter ved hjelp av et bærbart håndholdt spirometer
Baseline, uke 15, uke 30
Endring i tvungen ekspirasjonsvolum over 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Baseline, uke 15, uke 30
endre pre-test til post-test, målt i liter per sekund ved hjelp av et bærbart håndholdt spirometer
Baseline, uke 15, uke 30
Endring i peak expiratory flow (PEF)
Tidsramme: Baseline, uke 15, uke 30
endre pre-test til post-test, målt i liter per sekund ved hjelp av bærbart håndholdt spirometer
Baseline, uke 15, uke 30
Endring i inspirasjonsfasevarighet (IPD)
Tidsramme: Baseline, uke 15, uke 30
endre pre-test til post-test, målt i sekunder
Baseline, uke 15, uke 30
Endring i inspiratorisk toppstrøm (IPF)
Tidsramme: Baseline, uke 15, uke 30
Endre pre-test til post-test, målt i liter per sekund
Baseline, uke 15, uke 30
Endring i kompresjonsfasevarighet (CPD)
Tidsramme: Baseline, uke 15, uke 30
Endre pre-test til post-test, målt i sekunder
Baseline, uke 15, uke 30
Endring i stigetid for ekspiratorisk fase (EPRT)
Tidsramme: Baseline, uke 15, uke 30
Endre pre-test til post-test, målt i liter per sekund
Baseline, uke 15, uke 30
Endring i hostevolumakselerasjon (CVA)
Tidsramme: Baseline, uke 15, uke 30
Endre pre-test til post-test, målt med EPF/EPRT
Baseline, uke 15, uke 30
Endring i tretthet
Tidsramme: Baseline, uke 15, uke 30
Endre pre-test til post-test, målt ved fullføring av Fatigue Severity Scale (FSS) undersøkelse, ved å bruke en 7 punkts ordinær skala der en rangering på 1 indikerer sterk uenighet og en rating på 7 indikerer sterk enighet.
Baseline, uke 15, uke 30
Endring i innvirkning av tretthet på livskvalitet (QOL)
Tidsramme: Baseline, uke 15, uke 30
Endre pre-test til post-test, målt ved fullføring av Modified Fatigue Impact Scale (MFIS) undersøkelse med en poengsum på 0 (aldri påvirket) til 4 (nesten alltid påvirket). Den totale poengsummen varierer fra 0 til maksimalt 84. Høyere skårer indikerer større innvirkning av tretthet på livskvalitet.
Baseline, uke 15, uke 30
Endring i søvnighet på dagtid
Tidsramme: Baseline, uke 15, uke 30
Endre pre-test til post-test, målt ved fullføring av Epworth Sleepiness Scale (ESS) undersøkelse ved bruk av en 0 til 3 ordinær skala der 0=ingen sjanse for døsing, 1=liten sjanse for døsing, 2= moderat sjanse for døsing, og 3=stor sjanse for døsing. Poengsummen summeres for å oppnå total ESS-poengsum der en poengsum >10 reflekterer overdreven søvnighet på dagtid.
Baseline, uke 15, uke 30
Endring i søvnkvalitet
Tidsramme: Baseline, uke 15, uke 30
Endre pre-test til post-test, målt ved fullføring av Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI). PSQI er et instrument med 9 spørsmål og 19 elementer. Punkt 1 til 4 er åpne spørsmål (vanlig leggetid, hvor lenge det tar å sovne). Punktene 5 til 8 (inkludert de 10 spørsmålene som omfatter punkt 5) er søvnsymptomer som er vurdert etter frekvens ved hjelp av en ordinalskala: 0=ikke oppstått den siste måneden, 1=mindre enn en gang i uken, 2=en eller to ganger en uke, og 3=tre eller flere ganger i uken. Punkt 9 er en vurdering av generell søvnkvalitet i løpet av den siste måneden ved bruk av en ordinær skala fra 0 til 3: 0 = veldig bra; 1=ganske bra; 2= ​​ganske dårlig; og 3 = veldig dårlig. Poeng fra de 19 elementene kombineres i henhold til standard poengkriterier for å oppnå en global PSQI-score. Poeng >5 indikerer redusert søvnkvalitet.
Baseline, uke 15, uke 30
Endring i luftveissymptomer
Tidsramme: Baseline, uke 15, uke 30
Endre pre-test til post-test, målt ved å fullføre Respiratory Symptoms Questionnaire (RSQ) ved å bruke en 0-3 skala der en høyere score indikerer verre symptomer.
Baseline, uke 15, uke 30
Endring i motorytelse
Tidsramme: Baseline, uke 15, uke 30
Endre pre-test til post-test, målt ved fullføring av Rotterdam Handicap Scale (RHS) undersøkelse ved å bruke en skala fra 1 - 4 der 1 = ikke i stand til å oppfylle oppgaven eller aktiviteten og 4 = fullstendig oppfyllelse av oppgaven eller aktiviteten. Poengsummen er summert og varierer fra 9-36.
Baseline, uke 15, uke 30
Endring i helserelatert livskvalitet
Tidsramme: Baseline, uke 15, uke 30
Endre pre-test til post-test, målt ved Short Form 36 (SF-36) undersøkelsesfullføring der fysiske og mentale komponentsammendragsskalaer (PCS og MCS) beregnes fra underskalaene og transformeres til en normalisert T-score med et gjennomsnitt på 50 og et standardavvik på 10. Høyere skårer representerer bedre helserelatert livskvalitet.
Baseline, uke 15, uke 30
Endring i evnen til å kommunisere
Tidsramme: Baseline, uke 15, uke 30
Endre pre-test til post-test, målt ved kommunikativ deltakelse Element Bank-Short From (CPIB-10) undersøkelsesfullføring ved bruk av en 4-punkts skala (ikke i det hele tatt=3, litt=2, ganske mye=1, veldig mye=0). Varepoeng legges til for å få sammendragspoengsummen som varierer fra 0-30. Dette kan transformeres til en standard T-score (gjennomsnitt=50, SD=10). Høyere skårer representerer mindre interferens i kommunikasjonsdeltakelse.
Baseline, uke 15, uke 30
Endring i stemmekvalitet
Tidsramme: Baseline, uke 15, uke 30
Endre pre-test til post-test, målt ved fullføring av Voice Handicap Index (VHI-10) undersøkelse ved hjelp av en 5-punkts skala (0=aldri, 1=nesten aldri, 2=noen ganger, 3=nesten alltid, 4=alltid) . Varesvar legges til for å oppnå en total poengsum (verdier >11 unormal) med høyere poengsum som indikerer større oppfatning av stemmerelatert handikap.
Baseline, uke 15, uke 30
Endring i svelgesymptomer
Tidsramme: Baseline, uke 15, uke 30
Endre pre-test til post-test, målt med Eating Assessment Tool (EAT-10) undersøkelsesfullføring ved hjelp av en 5-punkts skala (0=ingen problem, 4=alvorlig problem). Varesvar legges til for å oppnå en total poengsum (verdier >3 unormale) med høyere poengsum som indikerer større alvorlighetsgrad av svelgesymptomer.
Baseline, uke 15, uke 30

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Samarbeidspartnere

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Harrison Jones, PhD, Duke University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. juli 2022

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2025

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. juni 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. juni 2022

Først lagt ut (Faktiske)

24. juni 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

1. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. september 2025

Sist bekreftet

1. mai 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere