- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT05431127
Entrenamiento Muscular Inspiratorio en Altas Dosis en LOPD
29 de septiembre de 2025 actualizado por: Duke University
Entrenamiento de los músculos inspiratorios (IMT) en dosis altas en la enfermedad de Pompe de aparición tardía (LOPD)
Objetivos del estudio: 1) evaluar la seguridad y viabilidad del entrenamiento de los músculos inspiratorios (IMT) en dosis altas administrado de forma remota en la enfermedad de Pompe de aparición tardía (LOPD) y 2) determinar sus efectos en los resultados respiratorios e informados por el paciente.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio tiene como objetivo desarrollar tratamientos que mejoren la fuerza y la función respiratoria para proporcionar mejoras clínicas significativas para las personas con LOPD.
La identificación de una intervención complementaria rentable para abordar la debilidad respiratoria sigue siendo fundamental para reducir la carga de la enfermedad, aliviar las limitaciones de actividad y las restricciones de participación, y mejorar la calidad de vida relacionada con la salud.
El estudio propuesto proporcionará un estímulo de entrenamiento muscular inspiratorio (IMT) de alta dosis para mejorar la eficacia y la eficiencia del tratamiento.
Nuestra hipótesis es que las dosis altas de IMT son necesarias para producir cambios significativos en la fuerza de los músculos respiratorios y otros resultados en los participantes con LOPD.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
34
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥ 18 años
- Diagnóstico confirmado de LOPD
- MIP >50% del previsto para sexo y edad
- Estable con el régimen actual de tratamiento de la enfermedad de Pompe >6 meses
- Capaz de seguir instrucciones para participar en el estudio.
- Acceso a computadora y teléfono inteligente/tableta con conexión confiable a Internet para visitas por video y tecnologías respiratorias basadas en sensores
Criterio de exclusión:
- Presencia de comorbilidades médicas que impiden una participación significativa en el estudio (por ejemplo, COPD GOLD III-IV, enfermedad mental significativa, demencia)
- Uso de ventilación continua invasiva o no invasiva mientras está despierto
- Historia previa de terapia génica para LOPD
- Incapacidad para dar consentimiento legalmente efectivo
- Incapacidad para leer y entender inglés.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Cuidados de apoyo
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: Entrenamiento muscular inspiratorio en dosis altas
Entrenamiento de los músculos inspiratorios 3 veces por semana durante 26 semanas
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Entrenamiento de los músculos inspiratorios mediante un dispositivo utilizado para medir y aumentar la fuerza respiratoria y el rendimiento a través de ejercicios de respiración resistidos.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la presión inspiratoria máxima (PIM)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio de pre-test a post-test, medido en cm H20
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Línea de base, semana 15, semana 30
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la presión espiratoria máxima (MEP)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio de pre-test a post-test, medido en cm H20
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Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio en la curva de potencia inspiratoria (IPC)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambie la prueba previa a la prueba posterior, medida en unidades de presión-tiempo (PTU)
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Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio en la duración inspiratoria (ID)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio de pre-test a post-test, medido por duración en segundos
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Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio en la puntuación de la prueba del índice de fatiga (FIT)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambie la prueba previa a la prueba posterior, una medida patentada que cuantifica la propensión a la fatiga de los músculos inspiratorios en función de la relación entre la capacidad inspiratoria y la demanda mediante la siguiente ecuación: (IPC [en vatios] x MID) / (Potencia500 x T500), donde Potencia500 = potencia gastada para inspirar una masa de 500 mL de aire y T500 = tiempo en que la masa de aire inspirado = 500 mL al nivel del mar
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Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio en la capacidad vital forzada (FVC)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambie la prueba previa a la prueba posterior, medida en litros usando un espirómetro portátil de mano
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Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio en el volumen espiratorio forzado durante 1 segundo (FEV1)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15, semana 30
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cambie la prueba previa a la prueba posterior, medida en litros por segundo usando un espirómetro portátil de mano
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Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio en el flujo espiratorio máximo (PEF)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15, semana 30
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cambie la prueba previa a la prueba posterior, medida en litros por segundo usando un espirómetro portátil de mano
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Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio en la duración de la fase inspiratoria (IPD)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15, semana 30
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cambio de pre-test a post-test, medido en segundos
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Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio en el flujo máximo inspiratorio (FPI)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio de pre-test a post-test, medido en litros por segundo
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Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio en la duración de la fase de compresión (CPD)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio de pre-test a post-test, medido en segundos
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Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio en el tiempo de subida de la fase espiratoria (EPRT)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio de pre-test a post-test, medido en litros por segundo
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Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio en la aceleración del volumen de la tos (CVA)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio de pre-test a post-test, medido por EPF/EPRT
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Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio en la fatiga
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambie la prueba previa a la prueba posterior, medida por la finalización de la encuesta de la Escala de gravedad de la fatiga (FSS), utilizando una escala ordinal de 7 puntos donde una calificación de 1 indica un fuerte desacuerdo y una calificación de 7 indica un fuerte acuerdo.
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Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio en el impacto de la fatiga en la calidad de vida (QOL)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambie la prueba previa a la prueba posterior, medida por la finalización de la encuesta de la Escala de impacto de fatiga modificada (MFIS) usando una puntuación de 0 (nunca afectado) a 4 (casi siempre afectado).
La puntuación total oscila entre 0 y un máximo de 84.
Las puntuaciones más altas indican un mayor impacto de la fatiga en la calidad de vida.
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Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio en la somnolencia diurna
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambie la prueba previa a la prueba posterior, medida por la finalización de la encuesta de la Escala de somnolencia de Epworth (ESS) utilizando una escala ordinal de 0 a 3 en la que 0 = ninguna posibilidad de adormecerse, 1 = probabilidad leve de adormecerse, 2 = probabilidad moderada de adormecerse y 3=alta probabilidad de dormitar.
Las puntuaciones se suman para obtener la puntuación total de ESS donde una puntuación > 10 refleja somnolencia diurna excesiva.
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Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio en la calidad del sueño
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambie la prueba previa a la prueba posterior, medida por la finalización de la encuesta del Índice de calidad del sueño de Pittsburgh (PSQI).
El PSQI es un instrumento de 9 preguntas y 19 ítems.
Los ítems 1 a 4 son preguntas abiertas (hora habitual de acostarse, tiempo para conciliar el sueño).
Los ítems 5 a 8 (incluidas las 10 preguntas que componen el ítem 5) son síntomas del sueño que se clasifican en función de su frecuencia utilizando una escala ordinal: 0=no ocurrido en el último mes, 1=menos de una vez por semana, 2=una o dos veces a la semana, y 3=tres o más veces a la semana.
El ítem 9 es una calificación de la calidad general del sueño durante el último mes utilizando una escala ordinal de 0 a 3: 0 = muy buena; 1=bastante bien; 2= bastante malo; y 3=muy mal.
Las puntuaciones de los 19 elementos se combinan de acuerdo con los criterios de puntuación estándar para obtener una puntuación del PSQI global.
Las puntuaciones > 5 indican una calidad del sueño reducida.
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Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio en los síntomas respiratorios
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambie la prueba previa a la prueba posterior, medida por la finalización del Cuestionario de síntomas respiratorios (RSQ) utilizando una escala de 0-3 donde una puntuación más alta indica peores síntomas.
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Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio en el rendimiento del motor
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambie la prueba previa a la prueba posterior, medida por la finalización de la encuesta de la Escala de discapacidad de Rotterdam (RHS) usando una escala de 1 a 4 donde 1 = incapaz de cumplir con la tarea o actividad y 4 = cumplimiento completo de la tarea o actividad.
Las puntuaciones se suman y oscilan entre 9 y 36.
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Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio en la calidad de vida relacionada con la salud
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambie la prueba previa a la prueba posterior, medida por la finalización de la encuesta del Formulario corto 36 (SF-36), donde las escalas de resumen de los componentes físicos y mentales (PCS y MCS) se calculan a partir de las subescalas y se transforman en una puntuación T normalizada con una media de 50 y una desviación estándar de 10.
Las puntuaciones más altas representan una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
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Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio en la capacidad de comunicarse.
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambie la prueba previa a la prueba posterior, medida por la finalización de la encuesta del Banco de elementos de participación comunicativa-Corto de (CPIB-10) utilizando una escala de 4 puntos (nada = 3, un poco = 2, bastante = 1, mucho mucho=0).
Las puntuaciones de los elementos se suman para obtener la puntuación resumida, que oscila entre 0 y 30.
Esto se puede transformar en una puntuación T estándar (media = 50, SD = 10).
Las puntuaciones más altas representan una menor interferencia en la participación de la comunicación.
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Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio en la calidad de la voz
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambie la prueba previa a la prueba posterior, medida por la finalización de la encuesta Voice Handicap Index (VHI-10) utilizando una escala de 5 puntos (0 = nunca, 1 = casi nunca, 2 = a veces, 3 = casi siempre, 4 = siempre) .
Las respuestas a los ítems se suman para obtener una puntuación total (valores >11 anormales) donde las puntuaciones más altas indican una mayor percepción de discapacidad relacionada con la voz.
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Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambio en los síntomas de deglución
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 15, semana 30
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Cambie la prueba previa a la prueba posterior, medida por la finalización de la encuesta de la Herramienta de evaluación de la alimentación (EAT-10) utilizando una escala de 5 puntos (0 = ningún problema, 4 = problema grave).
Las respuestas a los ítems se suman para obtener una puntuación total (valores > 3 anormales) donde las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de los síntomas de deglución.
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Línea de base, semana 15, semana 30
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Harrison Jones, PhD, Duke University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de julio de 2022
Finalización primaria (Actual)
1 de enero de 2025
Finalización del estudio (Actual)
1 de enero de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de junio de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de junio de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
24 de junio de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
1 de octubre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de mayo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II
Otros números de identificación del estudio
- Pro00109392
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .