Højdosis Inspiratorisk muskeltræning i LOPD
29. september 2025 opdateret af: Duke University
Højdosis inspiratorisk muskeltræning (IMT) ved sent opstået Pompes sygdom (LOPD)
Undersøgelsens mål: 1) vurdere sikkerheden og gennemførligheden af højdosis inspiratorisk muskeltræning (IMT) leveret eksternt i Sen-debut Pompe Disease (LOPD) og 2) bestemme dens virkninger på respiratoriske og patientrapporterede resultater.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse har til formål at udvikle behandlinger, der forbedrer respiratorisk styrke og funktion for at give meningsfulde kliniske forbedringer for mennesker med LOPD.
Identifikation af en omkostningseffektiv supplerende intervention til at afhjælpe respiratorisk svaghed er fortsat afgørende for at reducere sygdomsbyrden, lette aktivitetsbegrænsninger og deltagelsesrestriktioner og forbedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Den foreslåede undersøgelse vil give en højdosis inspiratorisk muskeltræning (IMT) stimulus for at øge behandlingens effektivitet og effektivitet.
Vores hypotese er, at højdosis IMT er nødvendig for at producere meningsfulde ændringer i respiratorisk muskelstyrke og andre resultater hos deltagere med LOPD.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
34
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder ≥ 18 år
- Bekræftet diagnose af LOPD
- MIP >50 % af forventet for køn og alder
- Stabil på nuværende behandlingsregime for Pompes sygdom >6 måneder
- Kunne følge anvisninger for studiedeltagelse
- Adgang til computer og smartphone/tablet med pålidelig internetforbindelse til videobesøg og sensorbaserede åndedrætsteknologier
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse af medicinske komorbiditeter, der forhindrer meningsfuld deltagelse i undersøgelsen (f.eks. KOL GULD III-IV, betydelig psykisk sygdom, demens)
- Brug af kontinuerlig invasiv eller ikke-invasiv ventilation, mens du er vågen
- Tidligere genterapi for LOPD
- Manglende evne til at give et juridisk effektivt samtykke
- Manglende evne til at læse og forstå engelsk
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Støttende pleje
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Andet: Højdosis inspirerende muskeltræning
Inspiratorisk muskeltræning 3 gange om ugen over 26 uger
|
Inspiratorisk muskeltræning ved hjælp af en enhed, der bruges til at måle og øge respiratorisk styrke og ydeevne gennem modstandsdygtige vejrtrækningsøvelser.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i maksimalt inspiratorisk tryk (MIP)
Tidsramme: Baseline, uge 15, uge 30
|
Skift pre-test til post test, målt i cm H20
|
Baseline, uge 15, uge 30
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i maksimalt udåndingstryk (MEP)
Tidsramme: Baseline, uge 15, uge 30
|
Skift pre-test til post test, målt i cm H20
|
Baseline, uge 15, uge 30
|
|
Ændring i inspiratorisk effektkurve (IPC)
Tidsramme: Baseline, uge 15, uge 30
|
Skift pre-test til post-test, målt i tryk-tidsenheder (PTU'er)
|
Baseline, uge 15, uge 30
|
|
Ændring i inspiratorisk varighed (ID)
Tidsramme: Baseline, uge 15, uge 30
|
Skift pre-test til post test, målt efter varighed i sekunder
|
Baseline, uge 15, uge 30
|
|
Ændring i træthedsindekstestscore (FIT)
Tidsramme: Baseline, uge 15, uge 30
|
Skift pre-test til post-test, et proprietært mål, der kvantificerer tilbøjeligheden til inspiratorisk muskeltræthed baseret på forholdet mellem inspiratorisk kapacitet og efterspørgsel ved hjælp af følgende ligning: (IPC [i watt] x MID) / (Power500 x T500), hvor Power500 = energi brugt til at indånde en masse på 500 mL luft og T500 = tid, hvor massen af indåndet luft = 500 mL ved havoverfladen
|
Baseline, uge 15, uge 30
|
|
Ændring i forceret vitalkapacitet (FVC)
Tidsramme: Baseline, uge 15, uge 30
|
Skift pre-test til post-test, målt i liter ved hjælp af et bærbart håndholdt spirometer
|
Baseline, uge 15, uge 30
|
|
Ændring i forceret udåndingsvolumen over 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: Baseline, uge 15, uge 30
|
skift pre-test til post-test, målt i liter per sekund ved hjælp af et bærbart håndholdt spirometer
|
Baseline, uge 15, uge 30
|
|
Ændring i peak ekspiratorisk flow (PEF)
Tidsramme: Baseline, uge 15, uge 30
|
ændre pre-test til post-test, målt i liter per sekund ved hjælp af bærbart håndholdt spirometer
|
Baseline, uge 15, uge 30
|
|
Ændring i inspiratorisk fasevarighed (IPD)
Tidsramme: Baseline, uge 15, uge 30
|
ændre pre-test til post-test, målt i sekunder
|
Baseline, uge 15, uge 30
|
|
Ændring i inspiratorisk peak flow (IPF)
Tidsramme: Baseline, uge 15, uge 30
|
Skift pre-test til post-test, målt i liter per sekund
|
Baseline, uge 15, uge 30
|
|
Ændring i kompressionsfasevarighed (CPD)
Tidsramme: Baseline, uge 15, uge 30
|
Skift pre-test til post-test, målt i sekunder
|
Baseline, uge 15, uge 30
|
|
Ændring i ekspiratorisk fasestigningstid (EPRT)
Tidsramme: Baseline, uge 15, uge 30
|
Skift pre-test til post-test, målt i liter per sekund
|
Baseline, uge 15, uge 30
|
|
Ændring i hostevolumenacceleration (CVA)
Tidsramme: Baseline, uge 15, uge 30
|
Skift pre-test til post-test, målt ved EPF/EPRT
|
Baseline, uge 15, uge 30
|
|
Ændring i træthed
Tidsramme: Baseline, uge 15, uge 30
|
Skift pre-test til post-test, målt ved fuldførelse af Fatigue Severity Scale (FSS) undersøgelse ved at bruge en 7-punkts ordinær skala, hvor en rating på 1 indikerer stærk uenighed og en rating på 7 indikerer stærk overensstemmelse.
|
Baseline, uge 15, uge 30
|
|
Ændring i trætheds indflydelse på livskvalitet (QOL)
Tidsramme: Baseline, uge 15, uge 30
|
Skift pre-test til post-test, målt ved Modified Fatigue Impact Scale (MFIS) undersøgelsesgennemførelse ved hjælp af en score på 0 (aldrig påvirket) til 4 (næsten altid påvirket).
Den samlede score spænder fra 0 til maksimalt 84.
Højere score indikerer større indflydelse af træthed på livskvaliteten.
|
Baseline, uge 15, uge 30
|
|
Ændring i søvnighed i dagtimerne
Tidsramme: Baseline, uge 15, uge 30
|
Skift pre-test til post-test, målt ved Epworth Sleepiness Scale (ESS) undersøgelsesfuldførelse ved hjælp af en 0 til 3 ordinær skala, hvor 0=ingen chance for at døse, 1=mindre chance for at døse, 2= moderat chance for at døse, og 3=stor chance for at døse.
Scoringer summeres for at opnå den samlede ESS-score, hvor en score >10 afspejler overdreven søvnighed i dagtimerne.
|
Baseline, uge 15, uge 30
|
|
Ændring i søvnkvalitet
Tidsramme: Baseline, uge 15, uge 30
|
Skift pre-test til post-test, målt ved Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI) undersøgelsesfuldførelse.
PSQI er et instrument med 9 spørgsmål og 19 elementer.
Punkt 1 til 4 er åbne spørgsmål (sædvanlig sengetid, længden af tid til at falde i søvn).
Punkterne 5 til 8 (inklusive de 10 spørgsmål, der omfatter punkt 5) er søvnsymptomer, som vurderes efter deres hyppighed ved hjælp af en ordinalskala: 0=forekommer ikke inden for den sidste måned, 1=mindre end én gang om ugen, 2=én eller to gange en uge, og 3=tre eller flere gange om ugen.
Punkt 9 er en vurdering af den samlede søvnkvalitet i løbet af den seneste måned ved hjælp af en 0 til 3 ordinær skala: 0=meget god; 1=temmelig godt; 2= ret dårligt; og 3 = meget dårligt.
Score fra de 19 elementer kombineres i henhold til standardscoringskriterier for at opnå en Global PSQI-score.
Score >5 indikerer nedsat søvnkvalitet.
|
Baseline, uge 15, uge 30
|
|
Ændring i luftvejssymptomer
Tidsramme: Baseline, uge 15, uge 30
|
Skift pre-test til post-test, målt ved Respiratory Symptoms Questionnaire (RSQ) udførelse ved hjælp af en 0-3 skala, hvor en højere score indikerer værre symptomer.
|
Baseline, uge 15, uge 30
|
|
Ændring i motorydelse
Tidsramme: Baseline, uge 15, uge 30
|
Skift præ-test til post-test, målt ved Rotterdam Handicap Scale (RHS) undersøgelsesgennemførelse ved hjælp af en skala fra 1 - 4, hvor 1 = ude af stand til at udføre opgaven eller aktiviteten og 4 = fuldstændig opfyldelse af opgaven eller aktiviteten.
Score er summeret og spænder fra 9-36.
|
Baseline, uge 15, uge 30
|
|
Ændring i sundhedsrelateret livskvalitet
Tidsramme: Baseline, uge 15, uge 30
|
Skift pre-test til post-test, målt ved Short Form 36 (SF-36) undersøgelsesfuldførelse, hvor fysiske og mentale komponentresuméskalaer (PCS og MCS) beregnes ud fra underskalaerne og transformeres til en normaliseret T-score med et gennemsnit på 50 og en standardafvigelse på 10.
Højere score repræsenterer bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
|
Baseline, uge 15, uge 30
|
|
Ændring i evnen til at kommunikere
Tidsramme: Baseline, uge 15, uge 30
|
Skift pre-test til post-test, målt ved Kommunikativ Deltagelse Item Bank-Short From (CPIB-10) undersøgelsesudførelse ved hjælp af en 4-punkts skala (slet ikke=3, lidt=2, ganske lidt=1, meget meget=0).
Punktscore tilføjes for at opnå den sammenfattende score, der spænder fra 0-30.
Dette kan omdannes til en standard T-score (middel=50, SD=10).
Højere score repræsenterer mindre interferens i kommunikationsdeltagelse.
|
Baseline, uge 15, uge 30
|
|
Ændring i stemmekvalitet
Tidsramme: Baseline, uge 15, uge 30
|
Skift pre-test til post-test, målt ved Voice Handicap Index (VHI-10) undersøgelsesudførelse ved hjælp af en 5-punkts skala (0=aldrig, 1=næsten aldrig, 2=nogle gange, 3=næsten altid, 4=altid) .
Emnesvar tilføjes for at opnå en samlet score (værdier >11 unormal) med højere score, der indikerer større opfattelse af stemmerelateret handicap.
|
Baseline, uge 15, uge 30
|
|
Ændring i synkesymptomer
Tidsramme: Baseline, uge 15, uge 30
|
Skift pre-test til post-test, målt med Eating Assessment Tool (EAT-10) undersøgelsesudførelse ved hjælp af en 5-punkts skala (0=intet problem, 4=alvorligt problem).
Emnesvar tilføjes for at opnå en samlet score (værdier >3 unormale) med højere score, der indikerer større sværhedsgrad af synkesymptomer.
|
Baseline, uge 15, uge 30
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Harrison Jones, PhD, Duke University
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
19. juli 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. januar 2025
Studieafslutning (Faktiske)
1. januar 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. juni 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. juni 2022
Først opslået (Faktiske)
24. juni 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
1. oktober 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
29. september 2025
Sidst verificeret
1. maj 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Metabolisme, medfødte fejl
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metaboliske sygdomme
- Kulhydratmetabolisme, medfødte fejl
- Lysosomale opbevaringssygdomme
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Lysosomale opbevaringssygdomme, nervesystemet
- Glykogenopbevaringssygdom
- Glykogenopbevaringssygdom type II
Andre undersøgelses-id-numre
- Pro00109392
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .