- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT05431127
Vysokodávkový inspirační svalový trénink v LOPD
29. září 2025 aktualizováno: Duke University
Vysokodávkovaný inspirační svalový trénink (IMT) u Pompeho nemoci s pozdním nástupem (LOPD)
Cíle studie: 1) posoudit bezpečnost a proveditelnost vysokodávkového inspiračního svalového tréninku (IMT) dodávaného na dálku u Pompeho nemoci s pozdním nástupem (LOPD) a 2) určit jeho účinky na respirační a pacientem hlášené výsledky.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie si klade za cíl vyvinout léčbu, která zvýší respirační sílu a funkci, aby poskytla smysluplná klinická zlepšení pro lidi s LOPD.
Identifikace nákladově efektivní doplňkové intervence k řešení respirační slabosti zůstává zásadní pro snížení zátěže nemocí, zmírnění omezení aktivit a omezení účasti a zlepšení kvality života související se zdravím.
Navrhovaná studie poskytne stimuly pro trénink inspiračních svalů (IMT) s vysokou dávkou pro zvýšení účinnosti a účinnosti léčby.
Naší hypotézou je, že vysoká dávka IMT je nezbytná k vyvolání významných změn síly dýchacích svalů a dalších výsledků u účastníků s LOPD.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
34
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk ≥ 18 let
- Potvrzená diagnóza LOPD
- MIP > 50 % předpokládané hodnoty pro pohlaví a věk
- Stabilní při současném léčebném režimu Pompeho nemoci > 6 měsíců
- Schopnost dodržovat pokyny pro účast na studiu
- Přístup k počítači a smartphonu/tabletu se spolehlivým internetovým připojením pro video návštěvy a dýchací technologie založené na senzorech
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost lékařských komorbidit, které brání smysluplné účasti ve studii (např. COPD GOLD III-IV, závažné duševní onemocnění, demence)
- Použití kontinuální invazivní nebo neinvazivní ventilace v bdělém stavu
- Předchozí anamnéza genové terapie pro LOPD
- Neschopnost dát právně účinný souhlas
- Neschopnost číst a rozumět angličtině
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Podpůrná péče
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Vysokodávkový inspirační svalový trénink
Inspirační svalový trénink 3x týdně po dobu 26 týdnů
|
Trénink inspiračního svalstva pomocí zařízení používaného k měření a zvyšování dechové síly a výkonu prostřednictvím odporových dechových cvičení.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna maximálního inspiračního tlaku (MIP)
Časové okno: Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
Změňte předtest na následný test, měřeno v cm H20
|
Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna maximálního výdechového tlaku (MEP)
Časové okno: Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
Změňte předtest na následný test, měřeno v cm H20
|
Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
|
Změna křivky inspiračního výkonu (IPC)
Časové okno: Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
Změnit předtest na následný test, měřeno v jednotkách tlaku a času (PTU)
|
Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
|
Změna trvání inspirace (ID)
Časové okno: Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
Změnit předtest na následný test, měřeno trváním v sekundách
|
Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
|
Změna skóre testu indexu únavy (FIT)
Časové okno: Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
Změňte pre-test na post-test, patentované měřítko, které kvantifikuje sklon k inspirační svalové únavě na základě vztahu mezi inspirační kapacitou a potřebou pomocí následující rovnice: (IPC [ve wattech] x MID) / (Power500 x T500), kde Power500 = energie vynaložená na vdechnutí vzduchu o objemu 500 ml a T500 = doba, kdy hmotnost vdechovaného vzduchu = 500 ml na hladině moře
|
Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
|
Změna nucené vitální kapacity (FVC)
Časové okno: Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
Změňte pre-test na post-test, měřeno v litrech pomocí přenosného ručního spirometru
|
Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
|
Změna objemu usilovného výdechu za 1 sekundu (FEV1)
Časové okno: Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
změňte pre-test na post-test, měřeno v litrech za sekundu pomocí přenosného ručního spirometru
|
Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
|
Změna špičkového výdechového průtoku (PEF)
Časové okno: Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
změňte pre-test na post-test, měřeno v litrech za sekundu pomocí přenosného ručního spirometru
|
Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
|
Změna trvání inspirační fáze (IPD)
Časové okno: Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
změna předtestu na posttest, měřeno v sekundách
|
Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
|
Změna inspiračního špičkového průtoku (IPF)
Časové okno: Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
Změňte předtest na potest, měřeno v litrech za sekundu
|
Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
|
Změna trvání fáze komprese (CPD)
Časové okno: Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
Změna předtestu na posttest, měřeno v sekundách
|
Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
|
Změna doby náběhu výdechové fáze (EPRT)
Časové okno: Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
Změňte předtest na potest, měřeno v litrech za sekundu
|
Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
|
Změna zrychlení objemu kašle (CVA)
Časové okno: Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
Změňte pre-test na post-test, měřeno pomocí EPF/EPRT
|
Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
|
Změna únavy
Časové okno: Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
Změňte předtestovací na post-test, měřeno dokončením průzkumu Fatigue Severity Scale (FSS), pomocí 7bodové ordinální škály, kde hodnocení 1 znamená silný nesouhlas a hodnocení 7 znamená silný souhlas.
|
Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
|
Změna vlivu únavy na kvalitu života (QOL)
Časové okno: Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
Změňte pre-test na post-test, měřeno dokončením průzkumu Modified Fatigue Impact Scale (MFIS) s použitím skóre 0 (nikdy ovlivněno) až 4 (téměř vždy ovlivněno).
Celkové skóre se pohybuje od 0 do maximálně 84.
Vyšší skóre ukazuje na větší vliv únavy na kvalitu života.
|
Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
|
Změna denní ospalosti
Časové okno: Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
Změňte předtest na následný test, měřeno dokončením průzkumu Epworthské škály ospalosti (ESS) s použitím ordinální škály 0 až 3, ve které 0 = žádná šance si zdřímnout, 1 = malá pravděpodobnost, že budete dřímat, 2 = střední pravděpodobnost, že budete dřímat a 3 = vysoká pravděpodobnost dřímání.
Skóre se sečtou, aby se získalo celkové skóre ESS, kde skóre >10 odráží nadměrnou denní ospalost.
|
Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
|
Změna kvality spánku
Časové okno: Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
Změňte předtest na potest, měřeno dokončením průzkumu Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI).
PSQI je nástroj s 9 otázkami a 19 položkami.
Položky 1 až 4 jsou otázky s otevřeným koncem (obvyklá doba spánku, doba usínání).
Položky 5 až 8 (včetně 10 otázek obsahujících položku 5) jsou symptomy spánku, které jsou hodnoceny z hlediska frekvence pomocí ordinální stupnice: 0 = nevyskytuje se v posledním měsíci, 1 = méně než jednou týdně, 2 = jednou nebo dvakrát týden a 3=třikrát nebo vícekrát týdně.
Položka 9 je hodnocení celkové kvality spánku za poslední měsíc pomocí řadové stupnice 0 až 3: 0 = velmi dobrý; 1 = docela dobrý; 2= docela špatné; a 3=velmi špatné.
Skóre z 19 položek se kombinují podle standardních hodnotících kritérií, aby se získalo globální skóre PSQI.
Skóre > 5 znamená sníženou kvalitu spánku.
|
Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
|
Změna respiračních příznaků
Časové okno: Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
Změňte před testem na posttest, měřeno vyplněním dotazníku respiračních symptomů (RSQ) pomocí stupnice 0-3, kde vyšší skóre ukazuje na horší symptomy.
|
Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
|
Změna výkonu motoru
Časové okno: Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
Změňte pre-test na post-test, měřeno dokončením průzkumu Rotterdam Handicap Scale (RHS) pomocí škály 1 - 4, kde 1 = neschopnost splnit úkol nebo činnost a 4 = úplné splnění úkolu nebo činnosti.
Skóre se sečtou a pohybují se v rozmezí 9–36.
|
Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
|
Změna kvality života související se zdravím
Časové okno: Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
Změňte předtestování na posttest, měřeno dokončením průzkumu Short Form 36 (SF-36), kde jsou souhrnné škály fyzických a duševních složek (PCS a MCS) vypočítány ze subškál a převedeny na normalizované T-skóre s průměrem 50 a standardní odchylka 10.
Vyšší skóre představuje lepší kvalitu života související se zdravím.
|
Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
|
Změna ve schopnosti komunikovat
Časové okno: Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
Změňte předběžný test na posttest, měřeno dokončením průzkumu Komunikativní účast položky Bank-Short From (CPIB-10) pomocí 4bodové škály (vůbec ne=3, trochu=2, docela dost=1, velmi hodně = 0).
Skóre položek se sčítají, aby se získalo souhrnné skóre, které se pohybuje od 0 do 30.
To lze převést na standardní T skóre (průměr=50, SD=10).
Vyšší skóre představuje menší zásah do komunikační participace.
|
Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
|
Změna kvality hlasu
Časové okno: Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
Změňte předtestování na posttest, měřeno pomocí hlasového handicapu Index (VHI-10) dokončení průzkumu pomocí 5bodové škály (0=nikdy, 1=téměř nikdy, 2=někdy, 3=téměř vždy, 4=vždy) .
Odpovědi na položky se sčítají, aby se získalo celkové skóre (hodnoty > 11 abnormálních), přičemž vyšší skóre naznačuje větší vnímání handicapu souvisejícího s hlasem.
|
Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
|
Změna příznaků polykání
Časové okno: Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
Změňte předtest na post-test, měřeno pomocí Eating Assessment Tool (EAT-10) dokončení průzkumu pomocí 5bodové škály (0 = žádný problém, 4 = vážný problém).
Odpovědi na položky se sčítají, aby se získalo celkové skóre (hodnoty > 3 abnormální), přičemž vyšší skóre ukazuje na větší závažnost příznaků polykání.
|
Výchozí stav, týden 15, týden 30
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Harrison Jones, PhD, Duke University
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
19. července 2022
Primární dokončení (Aktuální)
1. ledna 2025
Dokončení studie (Aktuální)
1. ledna 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. června 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. června 2022
První zveřejněno (Aktuální)
24. června 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
1. října 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. září 2025
Naposledy ověřeno
1. května 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Metabolismus sacharidů, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Nemoci mozku, Metabolické
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění z ukládání glykogenu
- Onemocnění z hromadění glykogenu typu II
Další identifikační čísla studie
- Pro00109392
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .