- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05431127
Treinamento Muscular Inspiratório de Alta Dose em LOPD
29 de setembro de 2025 atualizado por: Duke University
Treinamento muscular inspiratório de alta dose (IMT) na doença de Pompe de início tardio (LOPD)
Objetivos do estudo: 1) avaliar a segurança e a viabilidade do treinamento muscular inspiratório (IMT) de alta dose administrado remotamente na doença de Pompe de início tardio (LOPD) e 2) determinar seus efeitos nos resultados respiratórios e relatados pelo paciente.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo visa desenvolver tratamentos que melhorem a força e a função respiratória para proporcionar melhorias clínicas significativas para pessoas com LOPD.
A identificação de uma intervenção adjuvante custo-efetiva para tratar a fraqueza respiratória continua sendo crítica para reduzir a carga de doenças, aliviar as limitações de atividade e as restrições de participação e melhorar a qualidade de vida relacionada à saúde.
O estudo proposto fornecerá um estímulo de treinamento muscular inspiratório (IMT) de alta dose para aumentar a eficácia e a eficiência do tratamento.
Nossa hipótese é que altas doses de IMT são necessárias para produzir mudanças significativas na força muscular respiratória e outros resultados em participantes com LOPD.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
34
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≥ 18 anos
- Diagnóstico confirmado de LOPD
- PImáx > 50% do previsto para sexo e idade
- Estável no regime atual de tratamento da doença de Pompe > 6 meses
- Capaz de seguir as instruções para a participação no estudo
- Acesso a computador e smartphone/tablet com conexão confiável à Internet para visitas por vídeo e tecnologias respiratórias baseadas em sensores
Critério de exclusão:
- Presença de comorbidades médicas que impedem a participação significativa no estudo (por exemplo, COPD GOLD III-IV, doença mental significativa, demência)
- Uso de ventilação invasiva ou não invasiva contínua durante a vigília
- História prévia de terapia genética para LOPD
- Incapacidade de dar consentimento legalmente eficaz
- Incapacidade de ler e entender inglês
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Cuidados de suporte
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Outro: Treinamento Muscular Inspiratório de Alta Dose
Treinamento Muscular Inspiratório 3 vezes por semana durante 26 semanas
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Treinamento Muscular Inspiratório por meio de um aparelho utilizado para mensurar e aumentar a força e o desempenho respiratório por meio de exercícios respiratórios resistidos.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança na pressão inspiratória máxima (MIP)
Prazo: Linha de base, semana 15, semana 30
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Alterar pré-teste para pós-teste, medido em cm H20
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Linha de base, semana 15, semana 30
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na pressão expiratória máxima (MEP)
Prazo: Linha de base, semana 15, semana 30
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Alterar pré-teste para pós-teste, medido em cm H20
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Linha de base, semana 15, semana 30
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Mudança na curva de potência inspiratória (IPC)
Prazo: Linha de base, semana 15, semana 30
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Altere o pré-teste para o pós-teste, medido em unidades de pressão-tempo (PTUs)
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Linha de base, semana 15, semana 30
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Mudança na duração inspiratória (ID)
Prazo: Linha de base, semana 15, semana 30
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Alterar pré-teste para pós-teste, medido pela duração em segundos
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Linha de base, semana 15, semana 30
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Mudança na pontuação do teste de índice de fadiga (FIT)
Prazo: Linha de base, semana 15, semana 30
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Altere o pré-teste para o pós-teste, uma medida proprietária que quantifica a propensão à fadiga muscular inspiratória com base na relação entre a capacidade inspiratória e a demanda usando a seguinte equação: (IPC [em Watts] x MID) / (Power500 x T500), onde Power500 = potência gasta para inspirar uma massa de 500 mL de ar e T500 = tempo em que a massa de ar inspirado = 500 mL ao nível do mar
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Linha de base, semana 15, semana 30
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Alteração na capacidade vital forçada (CVF)
Prazo: Linha de base, semana 15, semana 30
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Alterar pré-teste para pós-teste, medido em litros usando um espirômetro portátil de mão
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Linha de base, semana 15, semana 30
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Alteração no volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1)
Prazo: Linha de base, semana 15, semana 30
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mudar pré-teste para pós-teste, medido em litros por segundo usando um espirômetro portátil de mão
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Linha de base, semana 15, semana 30
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Mudança no pico de fluxo expiratório (PFE)
Prazo: Linha de base, semana 15, semana 30
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mudar pré-teste para pós-teste, medido em litros por segundo usando espirômetro portátil de mão
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Linha de base, semana 15, semana 30
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Mudança na duração da fase inspiratória (IPD)
Prazo: Linha de base, semana 15, semana 30
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mudar pré-teste para pós-teste, medido em segundos
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Linha de base, semana 15, semana 30
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Mudança no pico de fluxo inspiratório (IPF)
Prazo: Linha de base, semana 15, semana 30
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Alterar pré-teste para pós-teste, medido em litros por segundo
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Linha de base, semana 15, semana 30
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Mudança na duração da fase de compressão (CPD)
Prazo: Linha de base, semana 15, semana 30
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Alterar pré-teste para pós-teste, medido em segundos
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Linha de base, semana 15, semana 30
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Mudança no tempo de subida da fase expiratória (EPRT)
Prazo: Linha de base, semana 15, semana 30
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Alterar pré-teste para pós-teste, medido em litros por segundo
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Linha de base, semana 15, semana 30
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Alteração na aceleração do volume da tosse (AVC)
Prazo: Linha de base, semana 15, semana 30
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Alterar pré-teste para pós-teste, medido por EPF/EPRT
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Linha de base, semana 15, semana 30
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Mudança na fadiga
Prazo: Linha de base, semana 15, semana 30
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Mude o pré-teste para o pós-teste, medido pela conclusão da pesquisa da Escala de Gravidade da Fadiga (FSS), usando uma escala ordinal de 7 pontos em que uma classificação de 1 indica forte desacordo e uma classificação de 7 indica forte concordância.
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Linha de base, semana 15, semana 30
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Mudança no impacto da fadiga na qualidade de vida (QOL)
Prazo: Linha de base, semana 15, semana 30
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Altere o pré-teste para o pós-teste, medido pela conclusão da pesquisa da Escala de Impacto da Fadiga Modificada (MFIS) usando uma pontuação de 0 (nunca afetado) a 4 (quase sempre afetado).
A pontuação total varia de 0 a um máximo de 84.
Pontuações mais altas indicam maior impacto da fadiga na qualidade de vida.
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Linha de base, semana 15, semana 30
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Alteração na sonolência diurna
Prazo: Linha de base, semana 15, semana 30
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Mude o pré-teste para o pós-teste, medido pela conclusão da pesquisa da Escala de Sonolência de Epworth (ESS) usando uma escala ordinal de 0 a 3 em que 0 = sem chance de cochilar, 1 = pequena chance de cochilar, 2 = chance moderada de cochilar e 3=alta chance de cochilar.
As pontuações são somadas para obter a pontuação total da ESS, onde uma pontuação > 10 reflete sonolência diurna excessiva.
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Linha de base, semana 15, semana 30
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Mudança na qualidade do sono
Prazo: Linha de base, semana 15, semana 30
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Altere o pré-teste para o pós-teste, medido pela conclusão da pesquisa do Índice de Qualidade do Sono de Pittsburgh (PSQI).
O PSQI é um instrumento de 9 questões e 19 itens.
Os itens 1 a 4 são questões abertas (hora habitual de dormir, tempo para adormecer).
Os itens 5 a 8 (incluindo as 10 questões que compõem o item 5) são sintomas do sono cuja frequência é classificada por meio de uma escala ordinal: 0=não ocorreu no último mês, 1=menos de uma vez por semana, 2=uma ou duas vezes por semana e 3 = três ou mais vezes por semana.
O item 9 é uma classificação da qualidade geral do sono no último mês usando uma escala ordinal de 0 a 3: 0=muito bom; 1=razoavelmente bom; 2= bastante ruim; e 3=muito ruim.
As pontuações dos 19 itens são combinadas de acordo com os critérios de pontuação padrão para obter uma pontuação global do PSQI.
Pontuações >5 indicam qualidade de sono reduzida.
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Linha de base, semana 15, semana 30
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Alteração nos sintomas respiratórios
Prazo: Linha de base, semana 15, semana 30
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Altere o pré-teste para o pós-teste, medido pelo preenchimento do Questionário de Sintomas Respiratórios (RSQ) usando uma escala de 0 a 3, em que uma pontuação mais alta indica sintomas piores.
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Linha de base, semana 15, semana 30
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Mudança no desempenho motor
Prazo: Linha de base, semana 15, semana 30
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Mude o pré-teste para o pós-teste, medido pela conclusão da pesquisa da Rotterdam Handicap Scale (RHS) usando uma escala variando de 1 a 4, onde 1 = incapaz de cumprir a tarefa ou atividade e 4 = cumprimento completo da tarefa ou atividade.
As pontuações são somadas e variam de 9 a 36.
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Linha de base, semana 15, semana 30
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Mudança na qualidade de vida relacionada à saúde
Prazo: Linha de base, semana 15, semana 30
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Alterar o pré-teste para o pós-teste, medido pela conclusão do questionário Short Form 36 (SF-36), onde as escalas de resumo dos componentes físicos e mentais (PCS e MCS) são calculadas a partir das subescalas e transformadas em um escore T normalizado com uma média de 50 e um desvio padrão de 10.
Pontuações mais altas representam melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
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Linha de base, semana 15, semana 30
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Mudança na capacidade de se comunicar
Prazo: Linha de base, semana 15, semana 30
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Alterar o pré-teste para o pós-teste, medido pela conclusão da pesquisa do Item de Participação Comunicativa - Banco Curto de (CPIB-10) usando uma escala de 4 pontos (nada = 3, um pouco = 2, bastante = 1, muito muito = 0).
As pontuações dos itens são adicionadas para obter a pontuação resumida que varia de 0 a 30.
Isso pode ser transformado em um escore T padrão (média = 50, DP = 10).
Pontuações mais altas representam menos interferência na participação da comunicação.
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Linha de base, semana 15, semana 30
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Mudança na qualidade da voz
Prazo: Linha de base, semana 15, semana 30
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Mude o pré-teste para o pós-teste, medido pela conclusão da pesquisa Voice Handicap Index (VHI-10) usando uma escala de 5 pontos (0 = nunca, 1 = quase nunca, 2 = às vezes, 3 = quase sempre, 4 = sempre) .
As respostas dos itens são adicionadas para obter uma pontuação total (valores >11 anormais) com pontuações mais altas indicando maior percepção de desvantagem relacionada à voz.
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Linha de base, semana 15, semana 30
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Alteração nos sintomas de deglutição
Prazo: Linha de base, semana 15, semana 30
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Altere o pré-teste para o pós-teste, medido pela conclusão da pesquisa do Eating Assessment Tool (EAT-10) usando uma escala de 5 pontos (0 = nenhum problema, 4 = problema grave).
As respostas dos itens são adicionadas para obter uma pontuação total (valores >3 anormais) com pontuações mais altas indicando maior gravidade dos sintomas de deglutição.
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Linha de base, semana 15, semana 30
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Harrison Jones, PhD, Duke University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de julho de 2022
Conclusão Primária (Real)
1 de janeiro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
1 de janeiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de junho de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de junho de 2022
Primeira postagem (Real)
24 de junho de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
1 de outubro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de setembro de 2025
Última verificação
1 de maio de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Doença de Armazenamento de Glicogênio
- Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II
Outros números de identificação do estudo
- Pro00109392
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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