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Hochdosiertes inspiratorisches Muskeltraining bei LOPD

29. September 2025 aktualisiert von: Duke University

Hochdosiertes inspiratorisches Muskeltraining (IMT) bei spät einsetzender Pompe-Krankheit (LOPD)

Ziele der Studie: 1) Beurteilung der Sicherheit und Durchführbarkeit von hochdosiertem inspiratorischem Muskeltraining (IMT), das aus der Ferne bei Morbus Pompe (Late-onset Morbus Pompe, LOPD) durchgeführt wird, und 2) Bestimmung seiner Auswirkungen auf respiratorische und vom Patienten berichtete Ergebnisse.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie zielt darauf ab, Behandlungen zu entwickeln, die die Atemkraft und -funktion verbessern, um bedeutsame klinische Verbesserungen für Menschen mit LOPD zu bewirken. Die Identifizierung einer kostengünstigen Zusatzintervention zur Behandlung von Atemschwäche bleibt von entscheidender Bedeutung, um die Krankheitslast zu reduzieren, Aktivitätseinschränkungen und Teilnahmebeschränkungen zu erleichtern und die gesundheitsbezogene Lebensqualität zu verbessern. Die vorgeschlagene Studie wird einen hochdosierten Stimulus für das inspiratorische Muskeltraining (IMT) liefern, um die Wirksamkeit und Effizienz der Behandlung zu verbessern. Unsere Hypothese ist, dass eine hochdosierte IMT notwendig ist, um bei Teilnehmern mit LOPD bedeutsame Veränderungen der Atemmuskelkraft und anderer Ergebnisse hervorzurufen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

34

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥ 18 Jahre
  • Bestätigte Diagnose von LOPD
  • MIP > 50 % des für Geschlecht und Alter vorhergesagten Werts
  • Stabil nach dem aktuellen Behandlungsschema für Morbus Pompe >6 Monate
  • Kann den Anweisungen zur Studienteilnahme folgen
  • Zugriff auf Computer und Smartphone/Tablet mit zuverlässiger Internetverbindung für Videobesuche und sensorbasierte Beatmungstechnologien

Ausschlusskriterien:

  • Vorliegen medizinischer Komorbiditäten, die eine sinnvolle Studienteilnahme verhindern (z. B. COPD GOLD III-IV, schwere psychische Erkrankung, Demenz)
  • Verwendung einer kontinuierlichen invasiven oder nicht-invasiven Beatmung im Wachzustand
  • Vorgeschichte der Gentherapie für LOPD
  • Unfähigkeit, eine rechtswirksame Einwilligung zu erteilen
  • Unfähigkeit, Englisch zu lesen und zu verstehen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Unterstützende Pflege
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Hochdosiertes inspiratorisches Muskeltraining
Inspiratorisches Muskeltraining 3-mal pro Woche über 26 Wochen
Gerät: IMT-Therapie mit dem Mobilgerät Pr02
Inspiratorisches Muskeltraining mit einem Gerät zur Messung und Steigerung der Atemkraft und -leistung durch Atemübungen mit Widerstand.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des maximalen Inspirationsdrucks (MIP)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Ändern Sie den Vortest zum Nachtest, gemessen in cm H20
Ausgangswert, Woche 15, Woche 30

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des maximalen Ausatmungsdrucks (MEP)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Ändern Sie den Vortest zum Nachtest, gemessen in cm H20
Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Änderung der Inspirationsleistungskurve (IPC)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Ändern Sie den Vortest in den Nachtest, gemessen in Druck-Zeit-Einheiten (PTUs).
Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Änderung der Inspirationsdauer (ID)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Ändern Sie den Vortest in den Nachtest, gemessen an der Dauer in Sekunden
Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Änderung des Ermüdungsindex-Testergebnisses (FIT)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Ändern Sie den Vortest in den Nachtest, ein proprietäres Maß, das die Neigung zur inspiratorischen Muskelermüdung basierend auf der Beziehung zwischen inspiratorischer Kapazität und Bedarf unter Verwendung der folgenden Gleichung quantifiziert: (IPC [in Watt] x MID) / (Leistung500 x T500), wobei Leistung500 = Energie, die zum Einatmen einer Luftmasse von 500 ml aufgewendet wird, und T500 = Zeit, wenn die eingeatmete Luftmasse 500 ml auf Meereshöhe beträgt
Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Veränderung der forcierten Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Ändern Sie den Vortest in einen Nachtest, gemessen in Litern mit einem tragbaren Handspirometer
Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Änderung des forcierten Exspirationsvolumens über 1 Sekunde (FEV1)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Ändern Sie den Vortest in einen Nachtest, gemessen in Litern pro Sekunde mit einem tragbaren Handspirometer
Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Änderung des maximalen exspiratorischen Flusses (PEF)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Ändern Sie den Vortest in einen Nachtest, gemessen in Litern pro Sekunde mit einem tragbaren Handspirometer
Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Änderung der Dauer der Inspirationsphase (IPD)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Ändern Sie den Vortest in den Nachtest, gemessen in Sekunden
Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Änderung des inspiratorischen Spitzenflusses (IPF)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Ändern Sie den Vortest in den Nachtest, gemessen in Litern pro Sekunde
Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Änderung der Dauer der Kompressionsphase (CPD)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Ändern Sie den Vortest in den Nachtest, gemessen in Sekunden
Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Änderung der Anstiegszeit der exspiratorischen Phase (EPRT)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Ändern Sie den Vortest in den Nachtest, gemessen in Litern pro Sekunde
Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Änderung der Hustenvolumenbeschleunigung (CVA)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Ändern Sie den Vortest in den Nachtest, gemessen durch EPF/EPRT
Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Veränderung der Müdigkeit
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Ändern Sie den Vor-Test in einen Nach-Test, gemessen am Abschluss der Fatigue Severity Scale (FSS)-Umfrage, unter Verwendung einer 7-Punkte-Ordinalskala, wobei eine Bewertung von 1 starke Ablehnung und eine Bewertung von 7 starke Zustimmung anzeigt.
Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Veränderung der Auswirkungen von Müdigkeit auf die Lebensqualität (QOL)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Ändern Sie den Vortest in einen Nachtest, gemessen anhand des Abschlusses der MFIS-Umfrage (Modified Fatigue Impact Scale) mit einer Punktzahl von 0 (nie betroffen) bis 4 (fast immer betroffen). Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis maximal 84. Höhere Werte weisen auf einen größeren Einfluss von Müdigkeit auf die Lebensqualität hin.
Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Veränderung der Tagesmüdigkeit
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Ändern Sie den Vortest in den Nachtest, gemessen anhand des Abschlusses der Epworth Sleepiness Scale (ESS)-Umfrage unter Verwendung einer Ordnungsskala von 0 bis 3, wobei 0 = keine Chance auf Einschlafen, 1 = geringe Chance auf Einschlafen, 2 = mäßige Chance auf Einschlafen usw 3=hohe Wahrscheinlichkeit einzunicken. Die Ergebnisse werden summiert, um den ESS-Gesamtwert zu erhalten, wobei ein Wert von >10 eine übermäßige Schläfrigkeit am Tag widerspiegelt.
Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Veränderung der Schlafqualität
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Ändern Sie den Vortest in einen Nachtest, gemessen anhand des Abschlusses der Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI)-Umfrage. Der PSQI ist ein Instrument mit 9 Fragen und 19 Elementen. Bei den Items 1 bis 4 handelt es sich um offene Fragen (übliche Schlafenszeit, Einschlafdauer). Bei den Items 5 bis 8 (einschließlich der 10 Fragen zu Item 5) handelt es sich um Schlafsymptome, die anhand einer Ordinalskala hinsichtlich ihrer Häufigkeit bewertet werden: 0 = im letzten Monat nicht aufgetreten, 1 = weniger als einmal pro Woche, 2 = ein- oder zweimal pro Woche und 3=dreimal oder öfter pro Woche. Punkt 9 ist eine Bewertung der allgemeinen Schlafqualität im letzten Monat auf einer Ordnungsskala von 0 bis 3: 0 = sehr gut; 1=ziemlich gut; 2= ​​ziemlich schlecht; und 3=sehr schlecht. Die Bewertungen der 19 Punkte werden nach Standardbewertungskriterien kombiniert, um einen globalen PSQI-Score zu erhalten. Werte >5 deuten auf eine verminderte Schlafqualität hin.
Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Veränderung der Atemwegssymptome
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Ändern Sie den Vor-Test in einen Nach-Test, gemessen anhand des Abschlusses des Respiratory Symptoms Questionnaire (RSQ) mithilfe einer Skala von 0 bis 3, wobei ein höherer Wert auf schlimmere Symptome hinweist.
Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Veränderung der Motorleistung
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Ändern Sie den Vortest in einen Nachtest, gemessen anhand des Abschlusses der Rotterdam Handicap Scale (RHS)-Umfrage auf einer Skala von 1 bis 4, wobei 1 = die Aufgabe oder Aktivität nicht erfüllen kann und 4 = die Aufgabe oder Aktivität vollständig erfüllen. Die Ergebnisse werden summiert und liegen zwischen 9 und 36.
Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Veränderung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Ändern Sie den Vortest in den Nachtest, gemessen anhand des Abschlusses der Short Form 36 (SF-36)-Umfrage, wobei aus den Unterskalen zusammenfassende Skalen für körperliche und geistige Komponenten (PCS und MCS) berechnet und in einen normalisierten T-Score mit einem Mittelwert von umgewandelt werden 50 und eine Standardabweichung von 10. Höhere Werte bedeuten eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität.
Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Veränderung der Kommunikationsfähigkeit
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Ändern Sie den Vortest in den Nachtest, gemessen anhand des Abschlusses der Umfrage „Communicative Participation Item Bank-Short From (CPIB-10)“ mithilfe einer 4-Punkte-Skala (überhaupt nicht = 3, ein wenig = 2, ziemlich = 1, sehr). viel=0). Die Punktebewertungen werden addiert, um die zusammenfassende Bewertung zu erhalten, die zwischen 0 und 30 liegt. Dies kann in einen Standard-T-Score umgewandelt werden (Mittelwert=50, SD=10). Höhere Werte bedeuten eine geringere Beeinträchtigung der Kommunikationsbeteiligung.
Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Änderung der Sprachqualität
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Ändern Sie den Vortest in den Nachtest, gemessen anhand des Abschlusses der Umfrage zum Voice Handicap Index (VHI-10) mithilfe einer 5-Punkte-Skala (0 = nie, 1 = fast nie, 2 = manchmal, 3 = fast immer, 4 = immer). . Die Itemantworten werden addiert, um eine Gesamtpunktzahl (Werte >11 abnormal) zu erhalten, wobei höhere Punktzahlen auf eine stärkere Wahrnehmung einer stimmbedingten Behinderung hinweisen.
Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Veränderung der Schluckbeschwerden
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 15, Woche 30
Ändern Sie den Vortest in einen Nachtest, gemessen anhand des Abschlusses der Eating Assessment Tool (EAT-10)-Umfrage mithilfe einer 5-Punkte-Skala (0 = kein Problem, 4 = schwerwiegendes Problem). Item-Antworten werden addiert, um einen Gesamtscore (Werte > 3 abnormal) zu erhalten, wobei höhere Scores auf eine größere Schwere der Schluckbeschwerden hinweisen.
Ausgangswert, Woche 15, Woche 30

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Duke University

Mitarbeiter

Genzyme, a Sanofi Company

Ermittler

  • Hauptermittler: Harrison Jones, PhD, Duke University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Juli 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Juni 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Juni 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. Juni 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

1. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00109392

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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