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骨髄異形成症候群（MDS）患者の貧血治療のためのエタボピバットの研究

2026年8月12日 更新者：Forma Therapeutics, Inc.

骨髄異形成症候群（MDS）患者の貧血治療に対するエタボピバットを評価する第 2 相非盲検試験

この研究の目的は、非常に低リスク、低リスク、または中リスクの MDS の成人患者における貧血の治療におけるエタボピバット (FT-4202) の安全性と有効性を評価することです。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

17

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • University of Miami Hospital and Clinics
      • Ocala、Florida、アメリカ、34474
        • Ocala Oncology
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • NYU Langone Health
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Irving Medical Center
  • カナダ
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V6Z 2K5
        • University of British Columbia - St. Paul's Hospital
  • ドイツ
      • Heidelberg、ドイツ
        • Universitoetsklinikum Heidelberg
      • Münster、ドイツ
        • Universitaetsklinikum Muenster
      • Münster、ドイツ
        • Universitoetsklinikum Halle (Saale)
  • フランス
      • Paris、フランス
        • Hopital Saint Louis
    • Nice
      • Route de Saint-Antoine、Nice、フランス、06200
        • Nice University Hospital - Hôpital de l'Archet

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

14年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 患者は文書化されたインフォームドコンセントを提供しました;インフォームドコンセントフォーム（ICF）は、研究関連の評価/手順が実施される前に、各患者が確認して署名する必要があります。
  2. -初回投与時の年齢が18歳以上。
  3. -患者は、女性で出産の可能性がある場合、許容される避妊方法を使用することに同意し、研究開始から治験薬の最終投与後90日まで卵子を提供しないことに同意しなければならず、男性の場合は許容できる避妊方法を使用する意思がある-研究開始から治験薬の最終投与から90日後まで、精子を提供しないことに同意します。

  4. -世界保健機関（WHO）の分類に基づく特発性/de novo MDSの診断が文書化されており、IPSS-R分類の非常に低リスク、低リスク、または中リスク疾患に適合している患者、および：

    • 局所病理学のレビューに基づいて、骨髄中の芽球が 5% 未満
    • < IPSS-R による中リスクの細胞遺伝学的異常

  5. 貧血の定義：

    • 非輸血依存性 (NTD): 2 回の測定で平均 Hb 濃度が 10.0 g/dL 未満の被験者 (1 回目は 1 日目の 3 日以内に実施され、もう 1 回は 1 日目の 7 ～ 28 日前に実施され、RBC 輸血の影響を受けない-7日間の測定）および前の16週間の貧血のための3回未満のRBC輸血 エタボピバット投与の1日目

    また

    • -輸血依存（TD）：1日目前の16週間以内に貧血の治療のために3単位以上のRBCを投与された被験者
  6. -血清エリスロポエチンレベル> 200 U / L、または、≤200 U / Lの場合、被験者は赤血球生成刺激剤に対して非反応性、難治性、または不耐症であるか、または赤血球生成刺激剤は禁忌または利用できません。
  7. -ECOGパフォーマンスステータスが2以下
  8. -被験者はluspaterceptに反応しない、難治性、または不耐性であるか、またはluspaterceptが禁忌であるか、または指示されていません。
  9. 治験責任医師の裁量により、代替治療の選択肢がない、および/または被験者に適切でない。
  10. -患者は、研究訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を喜んで順守することができます

除外基準:

【MDS履歴】

  1. del 5q細胞遺伝学的異常および既知のTP53異常に関連するMDS
  2. 治療に関連する MDS (例: t-MDS) は、化学的傷害または化学療法および/または他の疾患に対する放射線治療の結果として発生したことが知られています。

  3. -急性骨髄性白血病（AML）の既知の病歴

    [医学的状態]

  4. 授乳中または妊娠中の女性
  5. -鉄、ビタミンB12、または葉酸欠乏による既知の臨床的に重大な貧血、または自己免疫または遺伝性溶血性貧血、または消化管出血
  6. 絶対好中球数 < 500/µL (0.5 x 10^9/L)
  7. 血小板数 < 50,000/µL (50 x 10^9/L) 2 週間以内の輸血サポートなし

  8. 以下を特徴とする肝機能障害：

    • アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) > 5.0 × 正常上限 (ULN)
    • 総ビリルビン > 3.0 × ULN
    • 肝硬変の病歴
  9. 重度の腎不全 m^2 ) または慢性透析中。

  10. -臨床的に重要で活動的な細菌、真菌、寄生虫、またはウイルス感染症の患者。

    • 全身療法を必要とする急性の細菌、真菌、寄生虫、またはウイルス感染症の患者は、積極的な治療が完了するまでスクリーニング/登録を遅らせる必要があります。
    • 利用可能な治療法がない急性ウイルス感染症の患者 (例: コロナウイルス病 2019 [COVID-19]) は、急性感染症が解決するまでスクリーニング/登録を遅らせる必要があります。

    注: 感染予防は許可されています。

  11. -既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性
  12. B型肝炎ウイルスによる活動性感染（B型肝炎表面抗原[HepBsAg]およびB型肝炎コア抗体[HepBcAb]陽性）
  13. 活動性C型肝炎感染

  14. -治療前の過去2年以内のMDS以外の悪性腫瘍の病歴 全身化学療法および/または放射線療法を必要とする1日目。

    • -外科的に治癒したと考えられる悪性腫瘍の患者が適格です（例、非黒色腫皮膚がん、子宮頸部の上皮内がん、または乳房の上皮内がん）
    • -前立腺癌の偶発的な組織学的所見（T1aまたはT1b）を有する患者は適格です

  15. -同意前6か月以内の不安定または悪化している心臓または肺疾患の病歴 以下を含むがこれらに限定されない：

    • -不安定狭心症または心筋梗塞または待機的冠動脈インターベンション
    • 心臓病、ニューヨーク心臓協会の分類3以上に分類される心不全、または治療を必要とする重大な不整脈、
    • -臨床的に重要な肺線維症または肺高血圧症、つまりグレード3以上の国立がん研究所（NCI）有害事象の共通用語基準（CTCAE）バージョン4.0（またはそれ以上）
  16. 適切な治療にもかかわらず、100 mmHg以上の拡張期血圧の繰り返しの上昇として定義される、制御されていない高血圧

  17. 胃や小腸を含む大手術など、薬物の吸収に影響を与える状態 (以前の胆嚢摘出術は許容されます)。

    【先行・併用療法】

  18. -アザシチジン（注射または経口）またはデシタビンによる以前の治療
  19. -エリスロポエチン、他の造血成長因子治療またはレナリドマイドの使用 研究開始から30日以内、または研究中にそのような薬剤の必要性が予想される。

  20. luspatercept の以前の使用:

    • -NTD患者は、1日目の治療前30日以内にluspaterceptを受けてはなりません
    • -TD患者は、1日目の治療前の16週間以内にluspaterceptを受けてはなりません
  21. -シトクロムP450（CYP）3A4 / 5（付録Fを参照）の強力な誘導剤である併用薬の受領または使用 研究治療の開始から2週間以内、または研究中にそのような薬剤の必要性が予想される。
  22. 以前の同種または自家幹細胞移植

  23. -試験治療の初回投与前3か月以内に新しいキレート療法を開始。

    【過去・現在の治験経験】

  24. -治験薬（または医療機器）の別の臨床試験に参加した 30日またはインフォームドコンセントの日付から5半減期のいずれか長い方、または現在治験薬（または医療機器）の別の試験に参加しています。

    【その他除外事項】

  25. -治験責任医師の意見では、安全な参加を妨げたり、研究の解釈を混乱させたり、コンプライアンスを妨げたり、インフォームドコンセントを妨げたりする可能性がある、医学的、心理的、または行動的状態。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：エタボピバット 400 mg QD 毎日
非輸血依存（NTD）、低輸血負荷（LTB）、および高輸血負荷（HTB）患者
薬：エタボピバット
1日1回400mg
他の名前：
  • FT-4202

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
エタボピバット治療後24週間以内に血液学的改善-赤血球（HI-E）反応が8週間以上続いた参加者の割合
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
この結果測定では、24週間以内の骨髄異形成症候群（MDS）の参加者における、8週間以上の期間にわたる（HI-E）反応の観点から、NTD、LTB、およびHTBの複合発症率について報告しました。 参加者は以下のように定義された群に割り当てられた。1) NTD: ベースラインからのヘモグロビン (Hb) の 1.5 グラム/デシリットル (g/dL) 以上の増加が連続 8 週間以上維持され、連続 8 週間の治療期間にわたって貧血に対する RBC 単位の輸血が行われていない。 2) LTB: 連続 8 週間以上輸血がない。 3) HTB: 8 週間以上連続して RBC 単位の 50 パーセント (%) 以上の減少。
ベースラインから 24 週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
エタボピバット投与後16週間および48週間以内に血液学的改善-赤血球（HI-E）反応が8週間以上持続した参加者の割合
時間枠：48週間
このアウトカム測定は、NTD、LTB、および HTB 参加者の合計発生率に焦点を当て、16 週間以内および 48 週間以内の MDS 患者における HI-E 持続 =>8 週間を評価しました。 参加者の反応は次のように定義されました。 1) NTD: 貧血に対する赤血球輸血なしで、Hb の増加 => 1.5 g/dL が連続 8 週間維持されました。 2) LTB: 8 週間連続で輸血なし。 3) HTB: RBC 単位の減少 => 8 週間連続で => 50%。
48週間
エタボピバット投与後24週間および48週間以内に血液学的改善 - 赤血球（HI-E）反応が16週間以上持続した参加者の割合
時間枠：48週間
このアウトカム測定は、NDT、LTB、および HTB 参加者の合計発生率に焦点を当て、24 週間以内および 48 週間以内の MDS 患者における 16 週間以上持続する HI-E 反応を評価しました。 参加者の反応は次のように定義されました。 1) NTD: 貧血に対する赤血球輸血なしで、Hb の増加 => 1.5 g/dL が連続 16 週間維持されました。 2) LTB: 連続 16 週間にわたり輸血なし。 3) HTB: 16 週間連続で RBC 単位の 50% 以上の減少。
48週間
エタボピバットに関連するすべての有害事象 (AE)、重篤な有害事象 (SAE)、および AE の数
時間枠：ベースラインから最大48週間まで
この結果は、エタボピバットに関連する AE を含む、参加者の AE および SAE の総数を測定します。 AE とは、因果関係に関わらず、医薬品を服用している参加者における好ましくない医学的出来事のことです。 これらには、初回投与から最後の投与後 28 日までに記録された、新たな症状または悪化する症状、異常な検査所見、および既存の症状の悪化が含まれます。 SAE は、死に至る、生命を脅かす、入院を必要とする、重大な障害を引き起こす、または先天異常を伴う重篤な AE です。 参加者にリスクをもたらす重要な医療事象も SAE として分類されます。 治療緊急有害事象 (TEAE) は、治療開始後に発生する AE であり、エタボピバットの安全性評価に役立ちます。 TEAE は、治験責任医師が関連する可能性があるまたは関連していると評価した場合、または関連性が欠落している場合、薬物関連とみなされます。
ベースラインから最大48週間まで
早期中止、投与中断、および投与量減量の回数
時間枠：48週間以内
結果は、早期中止、投与中断、および投与量減量の合計数を測定します。 早期中止は、48 週目より前の中止として定義されました。 休薬はAEによる治療の一時的な中止ですが、減量はAEが発生した場合に薬剤の投与量を減らすことです。 参加者が 14 日間減量に耐える場合、クリニック受診後に元の用量で再投与することができますが、新たにグレード 3 以上の AE が発生した場合は、治療を中止し、再開前にグローバル メディカル モニターとの相談が必要です。
48週間以内
全体的な応答率
時間枠：最長48週間
全体的な奏効率（ORR）は、2006 年の国際作業部会（IWG）の基準に従って事前に定義されたレベルの奏効率を達成した参加者の割合として定義され、予定された評価ごとに評価されます。
最長48週間
反応期間
時間枠：最長48週間
反応期間として定義されるこの結果測定報告された反応期間は、製品限界推定値 (すなわち、カプラン マイヤー) に基づく分位数で要約されます。 反応期間は、2006 年の IWG 基準の反応が最初に判明した日から、最初の反応後に 2006 年の IWG (国際作業部会) の基準が満たされなかった最新の日付までの時間として定義されます。 参加者が初期応答後の期間を通じて IWG 基準を満たしていた場合、参加者は研究終了、追跡不能、または死亡の最も遅い日付で検閲されます。
最長48週間
研究開始時にLTBまたはHTBを患っている参加者における8週間以上の赤血球輸血の減少
時間枠：最長48週間
この結果測定では、LTB および HTB の参加者における 8 週間間隔による赤血球輸血の減少が報告されています。
最長48週間
研究開始時にLTBまたはHTBを有する参加者における=>8週間のRBC輸血非依存性のベースラインからの変化率
時間枠：最長48週間
この結果の尺度は、LTB および HTB の参加者における 8 週間間隔ごとの RBC 輸血の変化率です。 赤血球輸血負荷のベースラインからの減少率は、-100×(間隔中に輸血された総赤血球単位)/(8週間ごとに輸血されたベースライン赤血球単位)として定義されます。
最長48週間
好中球および/または血小板数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン (0 週目)、48 週目
この結果測定では、ベースラインから 48 週目までの好中球および/または血小板数のベースラインからの変化を報告します。
ベースライン (0 週目)、48 週目
フェリチンおよびトランスフェリン飽和度 (TSAT) の減少
時間枠：最長48週間
この結果測定では、ベースラインから 48 週目までのフェリチンと TSAT の減少を報告することになっていました。
最長48週間
鉄キレーション療法の減少
時間枠：48週間まで
この結果の尺度は、鉄キレート療法の減少を報告するものであり、スクリーニング時および研究全体を通じて継続的に記録されます。
48週間まで
全体的な生存率
時間枠：48週間以内
全生存期間は、最初の投与から死亡日までの時間として定義されます。 参加者が最後の接触時に生存していた場合、終了日は研究終了、追跡不能、または研究中止のいずれかの遅くとも打ち切られる。
48週間以内
エタボピバットの血漿濃度
時間枠：1週目および4週目：投与前、投与後1、2、4、6時間。2週目およびEOT（48週目）：投与前、投与後1、2時間
この結果測定では、MDS 参加者におけるエタボピバットの PK 特性を評価するために、エタボピバットの血漿濃度が報告されました。 PKパラメータには以下が含まれるが、これらに限定されない：観察された最大血漿濃度までの時間、時間ゼロから最後の定量可能な時点までの血漿濃度-時間曲線の下の面積（AUC0-last）、時間ゼロから無限大まで（AUC0-inf）、投与間隔（AUCtau/AUC0-24））。 しかし、研究が早期に終了したため、PK パラメーターは評価されず、血漿濃度のみが評価されました。
1週目および4週目：投与前、投与後1、2、4、6時間。2週目およびEOT（48週目）：投与前、投与後1、2時間
赤血球 2,3-ジホスホグリセリン酸 (2,3-DPG) およびアデノシン三リン酸 (ATP) レベルの経時変化
時間枠：48週間以内
MDS 参加者におけるエタボピバットの薬力学 (PD) 特性を評価するために、エタボピバットの血漿濃度が収集されました。
48週間以内

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Forma Therapeutics, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Transparency (dept. 2834), MD、Novo Nordisk A/S

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年11月15日

一次修了 (実際)

2024年7月15日

研究の完了 (実際)

2024年7月15日

試験登録日

最初に提出

2022年9月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年9月30日

最初の投稿 (実際)

2022年10月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年9月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月12日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 4202-ONC-203

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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