골수형성이상증후군(MDS) 환자의 빈혈 치료를 위한 Etavopivat의 연구
2026년 8월 12일 업데이트: Forma Therapeutics, Inc.
골수이형성 증후군(MDS) 환자의 빈혈 치료를 위한 Etavopivat 평가를 위한 2상 공개 라벨 연구
이 연구의 목적은 초저위험, 저위험 또는 중간 위험 MDS를 가진 성인 환자의 빈혈 치료를 위한 etavopivat(FT-4202)의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
17
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Heidelberg, 독일
- Universitoetsklinikum Heidelberg
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Münster, 독일
- Universitaetsklinikum Muenster
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Münster, 독일
- Universitoetsklinikum Halle (Saale)
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami Hospital and Clinics
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Ocala, Florida, 미국, 34474
- Ocala Oncology
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- NYU Langone Health
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6Z 2K5
- University of British Columbia - St. Paul's Hospital
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Paris, 프랑스
- Hopital Saint Louis
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Nice
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Route de Saint-Antoine, Nice, 프랑스, 06200
- Nice University Hospital - Hôpital de l'Archet
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자가 문서화된 사전 동의를 제공했습니다. 사전 동의서(ICF)는 연구 관련 평가/절차를 수행하기 전에 각 환자가 검토하고 서명해야 합니다.
- 첫 번째 투여 시점의 연령 ≥ 18세.
- 여성이고 가임 가능성이 있는 환자는 허용 가능한 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 하며 연구 시작부터 연구 약물의 마지막 투여 후 90일까지 난자를 기증하지 않는 데 동의해야 합니다. 연구 시작부터 연구 약물의 마지막 투여 후 90일까지 정자를 기증하지 않는 데 동의합니다.
초저위험, 저위험 또는 중간 위험 질병의 IPSS-R 분류를 충족하는 세계보건기구(WHO) 분류에 따른 특발성/신생 MDS의 문서화된 진단 및:
- 국소 병리학 검토에 근거한 골수 내 < 5% 모세포
- < IPSS-R에 따른 중간위험 세포유전학적 이상
빈혈은 다음과 같이 정의됩니다.
- 비수혈 의존(NTD): 평균 Hb 농도가 10.0g/dL 미만인 피험자 측정 7일) 및 etavopivat 투여 1일 전 이전 16주 동안의 빈혈에 대한 < 3 RBC 수혈
또는
- 수혈 의존성(TD): 1일 전 16주 이내에 빈혈 치료를 위해 3단위 이상의 적혈구를 투여받은 피험자
- 혈청 에리스로포이에틴 수치 > 200 U/L, 또는 ≤ 200 U/L인 경우, 피험자는 적혈구 생성 촉진제에 대해 반응이 없거나 불응성 또는 내약성이 없거나 적혈구 생성 촉진제가 금기이거나 사용할 수 없습니다.
- ≤ 2의 ECOG 수행 상태
- 피험자는 luspatercept에 대해 반응이 없거나 불응하거나 내약성이 없거나 luspatercept가 금기이거나 적응되지 않았습니다.
- 조사자의 재량에 따라 피험자에게 이용 가능하고/하거나 적절한 대체 치료 옵션이 없습니다.
- 환자는 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준:
[MDS 히스토리]
- del 5q 세포유전학적 이상 및 알려진 TP53 이상과 관련된 MDS
- 치료 관련 MDS(예: t-MDS)는 화학적 상해 또는 다른 질병에 대한 화학 요법 및/또는 방사선 치료의 결과로 발생하는 것으로 알려진
급성 골수성 백혈병(AML)의 알려진 병력
[의학적 상태]
- 수유중이거나 임신중인 여성
- 철분, 비타민 B12 또는 엽산 결핍, 자가면역 또는 유전성 용혈성 빈혈 또는 위장관 출혈로 인해 임상적으로 유의한 것으로 알려진 빈혈
- 절대 호중구 수 < 500/µL(0.5 x 10^9/L)
- 2주 이내에 수혈 지원 없이 혈소판 수 < 50,000/µL(50 x 10^9/L)
다음을 특징으로 하는 간 기능 장애:
- 알라닌 아미노전이효소(ALT) > 5.0 × 정상 상한치(ULN)
- 총 빌리루빈 > 3.0 × ULN
- 간경변의 역사
- 중증 신기능 장애(선별검사 방문 시 추정 사구체 여과율; 현지 검사실에서 계산 < 30 mL/min/1.73 m^2 ) 또는 만성 투석 중입니다.
임상적으로 중요하고 활동적인 세균, 진균, 기생충 또는 바이러스 감염이 있는 환자.
- 전신 요법이 필요한 급성 세균, 진균, 기생충 또는 바이러스 감염 환자는 활성 요법이 완료될 때까지 선별/등록을 연기해야 합니다.
- 이용 가능한 치료법이 없는 급성 바이러스 감염 환자(예: 코로나바이러스 질병 2019[COVID-19])는 급성 감염이 해결될 때까지 선별/등록을 연기해야 합니다.
참고: 감염 예방이 허용됩니다.
- 알려진 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 양성
- B형 간염 바이러스 활동성 감염(B형 간염 표면 항원[HepBsAg] 및 B형 간염 코어 항체[HepBcAb] 양성)
- 활동성 C형 간염 감염
전신 화학요법 및/또는 방사선을 필요로 하는 치료 1일 전 지난 2년 이내에 MDS 이외의 악성 종양의 병력.
- 수술로 완치된 것으로 간주되는 악성 종양이 있는 환자는 자격이 있습니다(예: 비흑색종 피부암, 자궁경부의 상피내암종 또는 유방의 상피내암종).
- 전립선암(T1a 또는 T1b)의 부수적인 조직학적 소견이 있는 환자는 자격이 있습니다.
다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 동의 전 6개월 이내에 불안정하거나 악화된 심장 또는 폐 질환의 병력:
- 불안정형 협심증 또는 심근 경색 또는 선택적 관상 동맥 중재술
- 심장 질환, New York Heart Association 분류 3 이상으로 분류된 심부전 또는 치료가 필요한 심각한 부정맥,
- 임상적으로 중요한 폐 섬유증 또는 폐고혈압, 즉, ≥ 3등급 National Cancer Institute(NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events(CTCAE) 버전 4.0(또는 그 이상)
- 적절한 치료에도 불구하고 이완기 혈압이 100mmHg 이상으로 반복적으로 상승하는 것으로 정의되는 조절되지 않는 고혈압
위 또는 소장과 관련된 대수술(이전 담낭 절제술은 허용됨)과 같이 약물 흡수에 영향을 미치는 모든 상태.
[이전/병용 요법]
- 아자시티딘(주사용 또는 경구) 또는 데시타빈으로 사전 치료
- 연구 치료 시작 후 30일 이내에 에리스로포이에틴, 기타 조혈 성장 인자 치료제 또는 레날리도마이드를 사용하거나 연구 기간 동안 이러한 제제의 예상 필요성.
luspatercept 사전 사용:
- NTD 환자는 1일차 치료 전 30일 이내에 luspatercept를 투여받지 않았어야 합니다.
- TD 환자는 1일차 치료 전 16주 이내에 luspatercept를 투여받지 않았어야 합니다.
- 연구 치료를 시작한 지 2주 이내에 시토크롬 P450(CYP)3A4/5(부록 F 참조)의 강력한 유도제인 병용 약물을 받거나 사용하거나 연구 중에 이러한 제제가 필요할 것으로 예상되는 경우.
- 이전 동종 또는 자가 줄기 세포 이식
연구 치료제의 첫 투여 전 3개월 이내에 새로운 킬레이트화 요법의 시작.
[이전/동시 임상시험 경험]
30일 또는 피험자 동의 날짜로부터 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 조사 에이전트(또는 의료 기기)의 다른 임상 시험에 참여했거나 현재 조사 에이전트(또는 의료 기기)의 다른 임상 시험에 참여하고 있습니다.
[기타 제외]
- 연구자의 의견에 따라 안전한 참여를 방해하거나, 연구 해석을 혼란스럽게 하거나, 준수를 방해하거나 사전 동의를 배제할 수 있는 의학적, 심리적 또는 행동 상태.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 매일 Etavopivat 400mg QD
비수혈 의존성(NTD), 낮은 수혈 부담(LTB) 및 높은 수혈 부담(HTB) 환자
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1일 1회 400mg
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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에타보피바트 치료 후 24주 이내에 8주 이상 동안 혈액학적 개선-적혈구(HI-E) 반응을 보인 참가자의 비율
기간: 기준선부터 24주차까지
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이 결과 측정은 24주 이내에 골수이형성증후군(MDS)이 있는 참가자의 8주 이상 기간 동안 (HI-E) 반응 측면에서 NTD, LTB 및 HTB의 복합 발생률을 보고했습니다.
참가자들은 다음과 같이 정의된 다음과 같은 부문에 할당되었습니다: 1) NTD: 기준선에서 헤모글로빈(Hb)의 >=1.5그램/데시리터(g/dL) 증가가 >=8주 연속 유지되고 지속적인 8주 치료 기간 동안 빈혈에 대한 RBC 단위 수혈이 없습니다. 2) LTB: 연속 8주 이상 수혈을 받지 않은 경우; 및 3) HTB: 연속 8주 이상 동안 RBC 단위의 50% 이상 감소.
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기준선부터 24주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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에타보피바트 투여 16주 및 48주 이내에 =>8주 동안 혈액학적 개선-적혈구(HI-E) 반응을 보인 참가자의 비율
기간: 48주
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이 결과 측정은 NTD, LTB 및 HTB 참가자의 결합 발생률에 초점을 맞춰 16주 및 48주 이내에 MDS가 있는 개인의 HI-E 지속 => 8주를 평가했습니다.
참가자의 반응은 다음과 같이 정의되었습니다: 1) NTD: 빈혈에 대한 적혈구 수혈 없이 연속 8주 동안 유지되는 Hb의 =>1.5g/dL 증가; 2) LTB: 수혈 없음 => 연속 8주; 3) HTB: 연속 8주 동안 RBC 단위 =>50% 감소.
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48주
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에타보피바트 투여 24주 및 48주 이내에 =>16주 동안 혈액학적 개선-적혈구(HI-E) 반응을 보인 참가자의 비율
기간: 48주
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이 결과 측정은 NDT, LTB 및 HTB 참가자의 결합 발생률에 초점을 맞춰 24주 및 48주 이내에 MDS가 있는 개인의 HI-E 반응 지속 => 16주를 평가했습니다.
참가자의 반응은 다음과 같이 정의되었습니다: 1) NTD: 빈혈에 대한 적혈구 수혈 없이 16주 연속 Hb 증가 =>1.5g/dL 유지; 2) LTB: 수혈 없음 => 연속 16주; 3) HTB: 연속 16주 동안 RBC 단위 =>50% 감소.
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48주
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모든 이상사례(AE), 심각한 이상사례(SAE) 및 에타보피바트와 관련된 AE의 수
기간: 기준일부터 최대 48주까지
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이 결과는 에타보피바트와 관련된 AE를 포함하여 참가자의 총 AE 및 SAE 수를 측정합니다.
AE는 인과관계에 관계없이 의약품을 복용하는 참가자에게 발생한 불리한 의학적 사건입니다.
여기에는 첫 번째 투여부터 마지막 투여 후 28일까지 기록된 새롭거나 악화되는 증상, 비정상적인 실험실 소견, 기존 상태의 악화 등이 포함됩니다.
SAE는 사망을 초래하거나, 생명을 위협하거나, 입원이 필요하거나, 심각한 장애를 초래하거나, 선천적 기형을 수반하는 심각한 AE입니다.
참가자에게 위험을 초래하는 중요한 의료 사건도 SAE로 분류됩니다.
TEAE(치료 응급 이상반응)는 치료 개시 후 발생하는 AE로, 에타보피바트의 안전성 평가에 도움이 됩니다.
TEAE는 조사관이 관련 가능성이 있다고 평가하거나 관계가 누락된 경우 약물 관련 것으로 간주됩니다.
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기준일부터 최대 48주까지
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조기 중단, 용량 중단 및 용량 감소 횟수
기간: 48주 이내
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결과는 조기 중단, 용량 중단 및 용량 감소의 총 횟수를 측정합니다.
조기 중단은 48주차 이전의 중단으로 정의되었습니다.
용량 중단은 AE로 인해 일시적으로 치료를 중단하는 것이며, 용량 감소는 AE가 발생할 때 약물 용량을 낮추는 것입니다.
참가자가 감소된 용량을 14일 동안 견딜 수 있는 경우, 진료소 방문 후 원래 용량으로 다시 투여할 수 있지만, 새로운 3등급 이상의 AE는 치료를 중단하고 재개하기 전에 글로벌 의료 모니터(Global Medical Monitor)와 상담해야 합니다.
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48주 이내
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전체 응답률
기간: 최대 48주
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전체 응답률(ORR)은 각 예정된 평가에서 평가된 2006 국제 실무 그룹(IWG) 기준에 따라 사전 정의된 응답 수준을 달성한 참가자의 비율로 정의됩니다.
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최대 48주
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응답 기간
기간: 최대 48주
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반응 기간으로 정의된 이 결과 측정 보고된 반응 기간은 제품 한계 추정치(즉, Kaplan-Meier)를 기반으로 한 분위수로 요약됩니다.
응답 기간은 2006 IWG 기준 응답이 최초로 알려진 발생 날짜부터 초기 응답 이후 2006 IWG(국제 실무 그룹) 기준이 충족되지 않은 가장 최근 날짜까지의 시간으로 정의됩니다.
참가자가 초기 응답 이후 기간 전체에 걸쳐 IWG 기준을 충족한 경우 참가자는 연구 종료, 후속 조치 손실 또는 사망의 가장 늦은 날짜에 검열됩니다.
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최대 48주
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연구 시작 시 LTB 또는 HTB 참가자의 8주 이상 동안 적혈구 수혈 감소
기간: 최대 48주
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이 결과 측정은 LTB 및 HTB 참가자의 8주 간격으로 적혈구 수혈이 감소함을 보고합니다.
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최대 48주
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연구 시작 시 LTB 또는 HTB 참가자의 =>8주 동안 RBC 수혈 독립성의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 최대 48주
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이 결과 측정은 LTB 및 HTB 참가자의 8주 간격에 따른 적혈구 수혈의 변화율입니다.
RBC 수혈 부담의 기준선 대비 감소율은 -100×(간격 동안 수혈된 총 RBC 단위)/(8주당 수혈된 기준 RBC 단위)로 정의됩니다.
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최대 48주
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호중구 및/또는 혈소판 수치의 기준선 대비 변화
기간: 기준선(0주차), 48주차
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이 결과 측정은 기준선에서 48주차까지 호중구 및/또는 혈소판 수치의 기준선 변화를 보고합니다.
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기준선(0주차), 48주차
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페리틴 및 트랜스페린 포화도(TSAT) 감소
기간: 최대 48주
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이 결과 측정은 기준선에서 48주차까지 페리틴과 TSAT의 감소를 보고하는 것이었습니다.
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최대 48주
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철 킬레이트화 요법의 감소
기간: 최대 48주
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이 결과 측정은 철 킬레이트화 요법의 감소를 보고하기 위한 것이며 스크리닝에서 그리고 연구 전반에 걸쳐 지속적으로 기록될 것입니다.
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최대 48주
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전체 생존
기간: 48주 이내
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전체생존기간은 첫 번째 투여일부터 사망일까지의 시간으로 정의됩니다.
참가자가 마지막 접촉 당시 살아 있었다면, 종료 날짜는 연구 종료, 후속 조치 손실 또는 연구 중단 중 늦어도 검열됩니다.
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48주 이내
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Etavopivat 혈장 농도
기간: 1주 및 4주차 투여 전, 투여 후 1, 2, 4, 6시간. 2주차 및 EOT(48주차): 투여 전, 투여 후 1, 2시간
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이 결과 측정은 MDS 참가자의 에타보피바트의 PK 특성을 평가하기 위해 에타보피바트 혈장 농도를 보고했습니다.
포함되지만 이에 국한되지 않는 PK 매개변수는 다음과 같습니다: 최대 관찰 혈장 농도까지의 시간, 0시부터 마지막 정량화 가능한 시점(AUC0-마지막)까지, 0시부터 무한대(AUC0-inf)까지, 투여 간격(AUCtau/AUC0-24)에 대한 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적.)
그러나 연구의 조기 종료로 인해 PK 매개변수는 평가되지 않았으며 혈장 농도만 평가할 수 있었습니다.
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1주 및 4주차 투여 전, 투여 후 1, 2, 4, 6시간. 2주차 및 EOT(48주차): 투여 전, 투여 후 1, 2시간
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시간 경과에 따른 RBC 2,3-디포스포글리세레이트(2,3-DPG) 및 아데노신 삼인산(ATP) 수준
기간: 48주 이내
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MDS 참가자의 에타보피바트의 약력학적(PD) 특성을 평가하기 위해 에타보피바트 혈장 농도를 수집했습니다.
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48주 이내
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Transparency (dept. 2834), MD, Novo Nordisk A/S
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 11월 15일
기본 완료 (실제)
2024년 7월 15일
연구 완료 (실제)
2024년 7월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 9월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 9월 30일
처음 게시됨 (실제)
2022년 10월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 12일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- 4202-ONC-203
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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