フリードライヒ運動失調症の成人患者におけるDT-216の複数回の上昇用量および複数回用量を評価するための研究
2024年2月27日 更新者：Design Therapeutics, Inc.
フリードライヒ運動失調症の成人患者におけるDT-216のフェーズ1b、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、複数回漸増用量および複数回用量試験
この研究の目的は、フリードリヒ運動失調症の成人患者における静脈内 DT-216 の複数回投与の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学的効果を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
32
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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New Jersey
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Eatontown、New Jersey、アメリカ、07724
- Clinilabs
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～55年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -ホモ接合GAAリピート拡張を伴うフリードライヒ運動失調症の遺伝的に確認された診断。
- -研究登録前にインフォームドコンセントフォームに署名することができ、喜んで署名します。
- -スクリーニング時の運動失調症の機能病期分類（FSA）でステージ5.5以下。
除外基準:
- -研究者の意見では、参加者を危険にさらす、または参加者が研究を完了することを妨げる付随する病状があります。
- 臨床的に重大な異常な検査結果があります。
- 重大な心疾患があります。
- -スクリーニングから3か月以内に治験薬を受け取りました。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：複数回投与：DT-216
参加者はDT-216を複数回投与されます
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DT-216は静脈内（IV）注射によって投与されます
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プラセボコンパレーター：複数回投与: DT-216 マッチング プラセボ
参加者はプラセボを複数回投与されます
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マッチングプラセボは静脈内（IV）注射によって投与されます
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全対策
時間枠：最長約60日
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治療緊急有害事象（TEAE）の頻度
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最長約60日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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薬物動態パラメータ
時間枠：最長約60日
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DT-216の最大血漿濃度（Cmax）
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最長約60日
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薬物動態パラメータ
時間枠：最長約60日
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DT-216 の最大血漿濃度 (Tmax) までの時間
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最長約60日
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薬物動態パラメータ
時間枠：最長約60日
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DT-216 の濃度-時間曲線下面積 (AUC)
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最長約60日
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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薬力学パラメータ
時間枠：最長約60日
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フラタキシンの発現
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最長約60日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年9月27日
一次修了 (実際)
2023年8月25日
研究の完了 (実際)
2023年8月25日
試験登録日
最初に提出
2022年10月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年10月6日
最初の投稿 (実際)
2022年10月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年2月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月27日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。