Estudio para evaluar múltiples dosis ascendentes y múltiples dosis de DT-216 en pacientes adultos con ataxia de Friedreich
27 de febrero de 2024 actualizado por: Design Therapeutics, Inc.
Estudio de fase 1b, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de múltiples dosis ascendentes y múltiples dosis de DT-216 en pacientes adultos con ataxia de Friedreich
El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad, los efectos farmacocinéticos y farmacodinámicos de dosis múltiples de DT-216 intravenoso en pacientes adultos con ataxia de Friedrich.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
32
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Jennifer Schachtele
- Número de teléfono: 212-994-4567
- Correo electrónico: jschachtele@clinilabs.com
Ubicaciones de estudio
-
-
New Jersey
-
Eatontown, New Jersey, Estados Unidos, 07724
- Clinilabs
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 55 años (Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado genéticamente de ataxia de Friedreich con expansiones repetidas homocigotas GAA.
- Capaz y dispuesto a firmar un formulario de consentimiento informado antes de la inscripción en el estudio.
- Etapa 5.5 o menos en la Estadificación funcional para la ataxia (FSA) en la selección.
Criterio de exclusión:
- Tiene cualquier condición médica concomitante que, en opinión del investigador, pone al participante en riesgo o le impide completar el estudio.
- Tiene resultados de laboratorio anormales clínicamente significativos.
- Tiene una enfermedad cardíaca importante.
- Recibió un fármaco en investigación dentro de los 3 meses posteriores a la selección.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Dosis Múltiple: DT-216
A los participantes se les administrarán múltiples dosis de DT-216
|
DT-216 se administrará mediante inyección intravenosa (IV)
|
|
Comparador de placebos: Dosis múltiple: DT-216 equivalente al placebo
A los participantes se les administrarán múltiples dosis de placebo.
|
El Placebo correspondiente se administrará mediante inyección intravenosa (IV)
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Medida de seguridad
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 60 días
|
Frecuencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
|
Hasta aproximadamente 60 días
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Parámetros farmacocinéticos
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 60 días
|
Concentración máxima de plasma (Cmax) de DT-216
|
Hasta aproximadamente 60 días
|
|
Parámetros farmacocinéticos
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 60 días
|
Tiempo hasta la concentración plasmática máxima (Tmax) de DT-216
|
Hasta aproximadamente 60 días
|
|
Parámetros farmacocinéticos
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 60 días
|
Área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC) de DT-216
|
Hasta aproximadamente 60 días
|
Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Parámetros farmacodinámicos
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 60 días
|
Expresión de frataxina
|
Hasta aproximadamente 60 días
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
27 de septiembre de 2022
Finalización primaria (Actual)
25 de agosto de 2023
Finalización del estudio (Actual)
25 de agosto de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de octubre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de octubre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
10 de octubre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades neurodegenerativas
- Discinesias
- Enfermedades de la médula espinal
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Enfermedades mitocondriales
- Enfermedades del cerebelo
- Degeneraciones espinocerebelosas
- Ataxia
- Ataxia cerebelosa
- Ataxia de Friedreich
Otros números de identificación del estudio
- DTX-216-102
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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