Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę wielokrotnych dawek rosnących i dawek wielokrotnych DT-216 u dorosłych pacjentów z ataksją Friedreicha

27 lutego 2024 zaktualizowane przez: Design Therapeutics, Inc.

Faza 1b, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z wielokrotnymi rosnącymi dawkami i wieloma dawkami DT-216 u dorosłych pacjentów z ataksją Friedreicha

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, efektów farmakokinetycznych i farmakodynamicznych wielokrotnych dawek dożylnego DT-216 u dorosłych pacjentów z ataksją Friedricha.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

32

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07724
        • Clinilabs

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 55 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie potwierdzona diagnoza ataksji Friedreicha z homozygotycznymi ekspansjami powtórzeń GAA.
  • Zdolność i chęć podpisania formularza świadomej zgody przed włączeniem do badania.
  • Etap 5,5 lub niższy w ocenie stopnia zaawansowania czynnościowego ataksji (FSA) podczas badań przesiewowych.

Kryteria wyłączenia:

  • Ma jakąkolwiek współistniejącą chorobę, która w opinii badacza naraża uczestnika na ryzyko lub uniemożliwia mu ukończenie badania.
  • Ma klinicznie istotne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych.
  • Ma poważną chorobę serca.
  • Otrzymał eksperymentalny lek w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dawka wielokrotna: DT-216
Uczestnikom zostaną podane wielokrotne dawki DT-216
Lek: DT-216
DT-216 będzie podawany we wstrzyknięciu dożylnym (IV).
Komparator placebo: Wielokrotna dawka: DT-216 pasująca do placebo
Uczestnikom zostaną podane wielokrotne dawki placebo
Lek: Placebo
Dopasowane placebo będzie podawane we wstrzyknięciu dożylnym (IV).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Środek bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Do około 60 dni
Częstość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Do około 60 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Parametry farmakokinetyczne
Ramy czasowe: Do około 60 dni
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) DT-216
Do około 60 dni
Parametry farmakokinetyczne
Ramy czasowe: Do około 60 dni
Czas do maksymalnego stężenia w osoczu (Tmax) DT-216
Do około 60 dni
Parametry farmakokinetyczne
Ramy czasowe: Do około 60 dni
Obszar pod krzywą stężenie-czas (AUC) DT-216
Do około 60 dni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Parametry farmakodynamiczne
Ramy czasowe: Do około 60 dni
Ekspresja frataksyny
Do około 60 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Design Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 września 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

25 sierpnia 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 października 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 października 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 października 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DTX-216-102

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj