Studie for å evaluere multippel stigende dose og multidose av DT-216 hos voksne pasienter med Friedreich-ataksi
27. februar 2024 oppdatert av: Design Therapeutics, Inc.
En fase 1b, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multippel stigende dose og multidosestudie av DT-216 hos voksne pasienter med Friedreich-ataksi
Formålet med denne studien er å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetiske og farmakodynamiske effekter av flere doser av intravenøs DT-216 hos voksne pasienter med Friedrich Ataxia.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
32
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New Jersey
-
Eatontown, New Jersey, Forente stater, 07724
- Clinilabs
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 55 år (Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Genetisk bekreftet diagnose av Friedreich Ataxia med homozygot GAA gjentatte utvidelser.
- Kan og er villig til å signere informert samtykkeskjema før studieregistrering.
- Trinn 5.5 eller mindre på funksjonell stadie for ataksi (FSA) ved screening.
Ekskluderingskriterier:
- Har en samtidig medisinsk tilstand som etter etterforskerens mening setter deltakeren i fare eller hindrer deltakeren i å fullføre studien.
- Har klinisk signifikante unormale laboratorieresultater.
- Har betydelig hjertesykdom.
- Fikk et undersøkelsesmiddel innen 3 måneder etter screening.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Multippel dose: DT-216
Deltakerne vil bli administrert flere doser av DT-216
|
DT-216 vil bli administrert ved intravenøs (IV) injeksjon
|
|
Placebo komparator: Multippel dose: DT-216 matchende placebo
Deltakerne vil få flere doser placebo
|
Matchende placebo vil bli administrert ved intravenøs (IV) injeksjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhetstiltak
Tidsramme: Opptil ca. 60 dager
|
Frekvens av behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE)
|
Opptil ca. 60 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakokinetiske parametere
Tidsramme: Opptil ca. 60 dager
|
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av DT-216
|
Opptil ca. 60 dager
|
|
Farmakokinetiske parametere
Tidsramme: Opptil ca. 60 dager
|
Tid til maksimal plasmakonsentrasjon (Tmax) for DT-216
|
Opptil ca. 60 dager
|
|
Farmakokinetiske parametere
Tidsramme: Opptil ca. 60 dager
|
Areal under konsentrasjon-tidskurven (AUC) til DT-216
|
Opptil ca. 60 dager
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Farmakodynamiske parametere
Tidsramme: Opptil ca. 60 dager
|
Frataxin uttrykk
|
Opptil ca. 60 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
27. september 2022
Primær fullføring (Faktiske)
25. august 2023
Studiet fullført (Faktiske)
25. august 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. oktober 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. oktober 2022
Først lagt ut (Faktiske)
10. oktober 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. februar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. februar 2024
Sist bekreftet
1. februar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Nevrodegenerative sykdommer
- Dyskinesier
- Ryggmargssykdommer
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Mitokondrielle sykdommer
- Cerebellare sykdommer
- Spinocerebellare degenerasjoner
- Ataksi
- Cerebellar ataksi
- Friedreich Ataxia
Andre studie-ID-numre
- DTX-216-102
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .