Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af multiple stigende doser og multidosis af DT-216 hos voksne patienter med Friedreich-ataksi

27. februar 2024 opdateret af: Design Therapeutics, Inc.

En fase 1b, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multiple stigende dosis og multidosis undersøgelse af DT-216 hos voksne patienter med Friedreich Ataxia

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetiske og farmakodynamiske virkninger af multiple doser af intravenøs DT-216 hos voksne patienter med Friedrich Ataxia.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

32

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Forenede Stater, 07724
        • Clinilabs

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 55 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet diagnose af Friedreich Ataxia med homozygot GAA gentagne udvidelser.
  • Er i stand til og villig til at underskrive informeret samtykkeformular inden studietilmelding.
  • Trin 5.5 eller mindre på den funktionelle stadieinddeling for ataksi (FSA) ved screening.

Ekskluderingskriterier:

  • Har en samtidig medicinsk tilstand, der efter investigatorens mening bringer deltageren i fare eller forhindrer deltageren i at gennemføre undersøgelsen.
  • Har klinisk signifikante unormale laboratorieresultater.
  • Har betydelig hjertesygdom.
  • Modtog et forsøgslægemiddel inden for 3 måneder efter screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Multipel dosis: DT-216
Deltagerne vil få flere doser af DT-216
Medicin: DT-216
DT-216 vil blive administreret ved intravenøs (IV) injektion
Placebo komparator: Multipel dosis: DT-216 matchende placebo
Deltagerne vil få flere doser placebo
Medicin: Placebo
Matchende placebo vil blive indgivet ved intravenøs (IV) injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhedsforanstaltning
Tidsramme: Op til cirka 60 dage
Hyppighed af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Op til cirka 60 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetiske parametre
Tidsramme: Op til cirka 60 dage
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af DT-216
Op til cirka 60 dage
Farmakokinetiske parametre
Tidsramme: Op til cirka 60 dage
Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax) af DT-216
Op til cirka 60 dage
Farmakokinetiske parametre
Tidsramme: Op til cirka 60 dage
Areal under koncentrationstidskurven (AUC) for DT-216
Op til cirka 60 dage

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakodynamiske parametre
Tidsramme: Op til cirka 60 dage
Frataxin udtryk
Op til cirka 60 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Design Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. september 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. august 2023

Studieafslutning (Faktiske)

25. august 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. oktober 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. oktober 2022

Først opslået (Faktiske)

10. oktober 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DTX-216-102

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner