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Studio per valutare la dose ascendente multipla e la dose multipla di DT-216 in pazienti adulti con atassia di Friedreich

27 febbraio 2024 aggiornato da: Design Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 1b, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose crescente multipla e a dose multipla sul DT-216 in pazienti adulti con atassia di Friedreich

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, gli effetti farmacocinetici e farmacodinamici di dosi multiple di DT-216 per via endovenosa in pazienti adulti con atassia di Friedrich.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

32

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Stati Uniti, 07724
        • Clinilabs

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 55 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi geneticamente confermata di atassia di Friedreich con espansioni di ripetizione GAA omozigote.
  • In grado e disposto a firmare il modulo di consenso informato prima dell'iscrizione allo studio.
  • Stadio 5.5 o meno sulla stadiazione funzionale per l'atassia (FSA) allo screening.

Criteri di esclusione:

  • Ha qualsiasi condizione medica concomitante che, secondo l'opinione dello sperimentatore, mette a rischio il partecipante o preclude al partecipante il completamento dello studio.
  • Ha risultati di laboratorio anormali clinicamente significativi.
  • Ha una malattia cardiaca significativa.
  • Ricevuto un farmaco sperimentale entro 3 mesi dallo screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dose multipla: DT-216
Ai partecipanti verranno somministrate dosi multiple di DT-216
Droga: DT-216
DT-216 sarà somministrato per iniezione endovenosa (IV).
Comparatore placebo: Dose multipla: DT-216 corrispondente al placebo
Ai partecipanti verranno somministrate dosi multiple di placebo
Droga: Placebo
Il placebo corrispondente verrà somministrato mediante iniezione endovenosa (IV).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misura di sicurezza
Lasso di tempo: Fino a circa 60 giorni
Frequenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Fino a circa 60 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametri farmacocinetici
Lasso di tempo: Fino a circa 60 giorni
Massima concentrazione plasmatica (Cmax) di DT-216
Fino a circa 60 giorni
Parametri farmacocinetici
Lasso di tempo: Fino a circa 60 giorni
Tempo alla massima concentrazione plasmatica (Tmax) di DT-216
Fino a circa 60 giorni
Parametri farmacocinetici
Lasso di tempo: Fino a circa 60 giorni
Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) di DT-216
Fino a circa 60 giorni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parametri farmacodinamici
Lasso di tempo: Fino a circa 60 giorni
Espressione della fratassina
Fino a circa 60 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Design Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 settembre 2022

Completamento primario (Effettivo)

25 agosto 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

25 agosto 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 ottobre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 ottobre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

10 ottobre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DTX-216-102

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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