Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке многократной восходящей дозы и многократной дозы DT-216 у взрослых пациентов с атаксией Фридрейха

27 февраля 2024 г. обновлено: Design Therapeutics, Inc.

Фаза 1b, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многократное возрастающее исследование и многодозовое исследование DT-216 у взрослых пациентов с атаксией Фридрейха

Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости, фармакокинетических и фармакодинамических эффектов многократных внутривенных доз DT-216 у взрослых пациентов с атаксией Фридриха.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

32

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 55 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Генетически подтвержденный диагноз атаксии Фридрейха с экспансией гомозиготных повторов GAA.
  • Способен и желает подписать форму информированного согласия до зачисления в исследование.
  • Стадия 5.5 или ниже функциональной стадии атаксии (FSA) при скрининге.

Критерий исключения:

  • Имеет какое-либо сопутствующее заболевание, которое, по мнению исследователя, подвергает участника риску или не позволяет участнику завершить исследование.
  • Имеет клинически значимые аномальные лабораторные результаты.
  • Имеет серьезное заболевание сердца.
  • Получил исследуемый препарат в течение 3 месяцев после скрининга.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Многократная доза: DT-216
Участникам введут несколько доз DT-216.
Лекарство: ДТ-216
DT-216 будет вводиться внутривенно (в/в)
Плацебо Компаратор: Многократная доза: DT-216 соответствует плацебо
Участникам будут введены несколько доз плацебо.
Лекарство: Плацебо
Соответствующее плацебо будет вводиться внутривенно (в/в)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Мера безопасности
Временное ограничение: Примерно до 60 дней
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE)
Примерно до 60 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетические параметры
Временное ограничение: Примерно до 60 дней
Максимальная концентрация в плазме (Cmax) DT-216
Примерно до 60 дней
Фармакокинетические параметры
Временное ограничение: Примерно до 60 дней
Время достижения максимальной концентрации в плазме (Tmax) DT-216
Примерно до 60 дней
Фармакокинетические параметры
Временное ограничение: Примерно до 60 дней
Площадь под кривой концентрация-время (AUC) DT-216
Примерно до 60 дней

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакодинамические параметры
Временное ограничение: Примерно до 60 дней
Экспрессия фратаксин
Примерно до 60 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Design Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

27 сентября 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

25 августа 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

25 августа 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 октября 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 октября 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 октября 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

29 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DTX-216-102

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться