Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení vícenásobné vzestupné dávky a vícenásobné dávky DT-216 u dospělých pacientů s Friedreichovou ataxií

27. února 2024 aktualizováno: Design Therapeutics, Inc.

Studie fáze 1b, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, vícenásobná vzestupná dávka a vícedávková studie DT-216 u dospělých pacientů s Friedreichovou ataxií

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetické a farmakodynamické účinky opakovaných dávek intravenózního DT-216 u dospělých pacientů s Friedrichovou ataxií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

32

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Spojené státy, 07724
        • Clinilabs

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 55 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená diagnóza Friedreichovy ataxie s homozygotními expanzemi repetice GAA.
  • Schopný a ochotný podepsat informovaný souhlas před zápisem do studia.
  • Stádium 5,5 nebo méně na funkčním stagingu ataxie (FSA) při screeningu.

Kritéria vyloučení:

  • Má jakýkoli doprovodný zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího vystavuje účastníka riziku nebo brání účastníkovi v dokončení studie.
  • Má klinicky významné abnormální laboratorní výsledky.
  • Má významné srdeční onemocnění.
  • Do 3 měsíců od screeningu obdržel testovaný lék.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Vícenásobná dávka: DT-216
Účastníkům budou podávány více dávek DT-216
Lék: DT-216
DT-216 bude podáván intravenózní (IV) injekcí
Komparátor placeba: Vícenásobná dávka: DT-216 odpovídající placebu
Účastníkům bude podáváno více dávek placeba
Lék: Placebo
Matching Placebo bude podáváno intravenózní (IV) injekcí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnostní opatření
Časové okno: Až přibližně 60 dní
Frekvence nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE)
Až přibližně 60 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetické parametry
Časové okno: Až přibližně 60 dní
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) DT-216
Až přibližně 60 dní
Farmakokinetické parametry
Časové okno: Až přibližně 60 dní
Čas do maximální plazmatické koncentrace (Tmax) DT-216
Až přibližně 60 dní
Farmakokinetické parametry
Časové okno: Až přibližně 60 dní
Oblast pod křivkou koncentrace-čas (AUC) DT-216
Až přibližně 60 dní

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakodynamické parametry
Časové okno: Až přibližně 60 dní
Výraz Frataxin
Až přibližně 60 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Design Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. září 2022

Primární dokončení (Aktuální)

25. srpna 2023

Dokončení studie (Aktuální)

25. srpna 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. října 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. října 2022

První zveřejněno (Aktuální)

10. října 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DTX-216-102

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit