Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van meerdere oplopende doses en meervoudige doses van DT-216 bij volwassen patiënten met Friedreich-ataxie

27 februari 2024 bijgewerkt door: Design Therapeutics, Inc.

Een fase 1b, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, meervoudige oplopende dosis en multi-dosisstudie van DT-216 bij volwassen patiënten met Friedreich-ataxie

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetische en farmacodynamische effecten van meervoudige doses intraveneuze DT-216 bij volwassen patiënten met Friedrich Ataxia.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

32

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Verenigde Staten, 07724
        • Clinilabs

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 55 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Genetisch bevestigde diagnose van Friedreich Ataxia met homozygote GAA-herhalingsuitbreidingen.
  • In staat en bereid om het geïnformeerde toestemmingsformulier te ondertekenen voorafgaand aan de inschrijving voor de studie.
  • Stadium 5.5 of lager op de functionele stadiëring voor ataxie (FSA) bij screening.

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft een bijkomende medische aandoening die naar de mening van de onderzoeker de deelnemer in gevaar brengt of verhindert dat de deelnemer het onderzoek afrondt.
  • Heeft klinisch significante abnormale laboratoriumresultaten.
  • Heeft een ernstige hartaandoening.
  • Kreeg een onderzoeksgeneesmiddel binnen 3 maanden na screening.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Meerdere doses: DT-216
Deelnemers krijgen meerdere doses DT-216 toegediend
Geneesmiddel: DT-216
DT-216 zal worden toegediend via intraveneuze (IV) injectie
Placebo-vergelijker: Meervoudige dosis: DT-216 komt overeen met placebo
Deelnemers krijgen meerdere doses placebo toegediend
Geneesmiddel: Placebo
Matching Placebo zal worden toegediend door middel van intraveneuze (IV) injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheidsmaatregel
Tijdsspanne: Tot ongeveer 60 dagen
Frequentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's)
Tot ongeveer 60 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetische parameters
Tijdsspanne: Tot ongeveer 60 dagen
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van DT-216
Tot ongeveer 60 dagen
Farmacokinetische parameters
Tijdsspanne: Tot ongeveer 60 dagen
Tijd tot maximale plasmaconcentratie (Tmax) van DT-216
Tot ongeveer 60 dagen
Farmacokinetische parameters
Tijdsspanne: Tot ongeveer 60 dagen
Gebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC) van DT-216
Tot ongeveer 60 dagen

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacodynamische parameters
Tijdsspanne: Tot ongeveer 60 dagen
Frataxin-expressie
Tot ongeveer 60 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Design Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

27 september 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

25 augustus 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

25 augustus 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 oktober 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 oktober 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

10 oktober 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

27 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DTX-216-102

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Friedreich Ataxie

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malawi

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren