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Étude pour évaluer plusieurs doses croissantes et multidoses de DT-216 chez des patients adultes atteints d'ataxie de Friedreich

27 février 2024 mis à jour par: Design Therapeutics, Inc.

Une étude de phase 1b, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à doses multiples croissantes et multidoses de DT-216 chez des patients adultes atteints d'ataxie de Friedreich

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, les effets pharmacocinétiques et pharmacodynamiques de doses multiples de DT-216 par voie intraveineuse chez des patients adultes atteints d'ataxie de Friedrich.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

32

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, États-Unis, 07724
        • Clinilabs

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 55 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic génétiquement confirmé d'ataxie de Friedreich avec expansions répétées homozygotes de GAA.
  • Capable et disposé à signer le formulaire de consentement éclairé avant l'inscription à l'étude.
  • Stade 5.5 ou moins sur la mise en scène fonctionnelle de l'ataxie (FSA) lors du dépistage.

Critère d'exclusion:

  • A une condition médicale concomitante qui, de l'avis de l'investigateur, met le participant en danger ou l'empêche de terminer l'étude.
  • A des résultats de laboratoire anormaux cliniquement significatifs.
  • A une maladie cardiaque importante.
  • A reçu un médicament expérimental dans les 3 mois suivant le dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Doses multiples : DT-216
Les participants recevront plusieurs doses de DT-216
Médicament: DT-216
Le DT-216 sera administré par injection intraveineuse (IV)
Comparateur placebo: Doses multiples : DT-216 correspondant au placebo
Les participants recevront plusieurs doses de placebo
Médicament: Placebo
Le placebo correspondant sera administré par injection intraveineuse (IV)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesure de sécurité
Délai: Jusqu'à environ 60 jours
Fréquence des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Jusqu'à environ 60 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Paramètres pharmacocinétiques
Délai: Jusqu'à environ 60 jours
Concentration plasmatique maximale (Cmax) du DT-216
Jusqu'à environ 60 jours
Paramètres pharmacocinétiques
Délai: Jusqu'à environ 60 jours
Temps jusqu'à la concentration plasmatique maximale (Tmax) du DT-216
Jusqu'à environ 60 jours
Paramètres pharmacocinétiques
Délai: Jusqu'à environ 60 jours
Aire sous la courbe concentration-temps (AUC) du DT-216
Jusqu'à environ 60 jours

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Paramètres pharmacodynamiques
Délai: Jusqu'à environ 60 jours
Expression de la frataxine
Jusqu'à environ 60 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Design Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 septembre 2022

Achèvement primaire (Réel)

25 août 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

25 août 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 octobre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 octobre 2022

Première publication (Réel)

10 octobre 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

27 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DTX-216-102

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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