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Studie zur Bewertung mehrerer aufsteigender Dosen und Mehrfachdosen von DT-216 bei erwachsenen Patienten mit Friedreich-Ataxie

27. Februar 2024 aktualisiert von: Design Therapeutics, Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1b-Studie mit mehreren ansteigenden Dosen und mehreren Dosen von DT-216 bei erwachsenen Patienten mit Friedreich-Ataxie

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, pharmakokinetischen und pharmakodynamischen Wirkungen von Mehrfachdosen von intravenösem DT-216 bei erwachsenen Patienten mit Friedrich-Ataxie.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

32

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07724
        • Clinilabs

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 55 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigte Diagnose einer Friedreich-Ataxie mit homozygoter GAA-Wiederholungsexpansion.
  • Fähigkeit und Bereitschaft, vor Studieneinschreibung eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen.
  • Stadium 5.5 oder weniger auf dem funktionellen Staging für Ataxie (FSA) beim Screening.

Ausschlusskriterien:

  • Hat eine Begleiterkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes den Teilnehmer einem Risiko aussetzt oder den Teilnehmer daran hindert, die Studie abzuschließen.
  • Hat klinisch signifikante abnormale Laborergebnisse.
  • Hat eine schwere Herzerkrankung.
  • Erhalt eines Prüfpräparats innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Mehrfachdosis: DT-216
Den Teilnehmern werden mehrere Dosen DT-216 verabreicht
Arzneimittel: DT-216
DT-216 wird durch intravenöse (IV) Injektion verabreicht
Placebo-Komparator: Mehrfachdosis: DT-216 passendes Placebo
Den Teilnehmern werden mehrere Placebo-Dosen verabreicht
Arzneimittel: Placebo
Passendes Placebo wird durch intravenöse (IV) Injektion verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheitsmaßnahme
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 60 Tage
Häufigkeit behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Bis zu ungefähr 60 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetische Parameter
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 60 Tage
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von DT-216
Bis zu ungefähr 60 Tage
Pharmakokinetische Parameter
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 60 Tage
Zeit bis zur maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von DT-216
Bis zu ungefähr 60 Tage
Pharmakokinetische Parameter
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 60 Tage
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von DT-216
Bis zu ungefähr 60 Tage

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakodynamische Parameter
Zeitfenster: Bis zu ungefähr 60 Tage
Frataxin-Ausdruck
Bis zu ungefähr 60 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Design Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. September 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. August 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. August 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Oktober 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Oktober 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Oktober 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DTX-216-102

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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