Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus DT-216:n useiden nousevien annosten ja moniannosten arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on Friedreich-ataksia

tiistai 27. helmikuuta 2024 päivittänyt: Design Therapeutics, Inc.

Vaihe 1b, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, moninkertainen nouseva annos ja moniannostutkimus DT-216:sta aikuispotilailla, joilla on Friedreich-ataksia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida suonensisäisen DT-216:n useiden annosten turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokineettisiä ja farmakodynaamisia vaikutuksia aikuispotilailla, joilla on Friedrich Ataxia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

32

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • New Jersey
      • Eatontown, New Jersey, Yhdysvallat, 07724
        • Clinilabs

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 55 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Geneettisesti vahvistettu diagnoosi Friedreich Ataxiasta homotsygoottisella GAA-toistolaajennuksella.
  • Pystyy ja haluaa allekirjoittaa tietoisen suostumuslomakkeen ennen opiskelua.
  • Vaihe 5.5 tai vähemmän FSA (Functional Staging for Ataxia) seulonnassa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Onko hänellä jokin samanaikainen sairaus, joka tutkijan mielestä saattaa osallistujan vaaraan tai estää osallistujaa suorittamasta tutkimusta.
  • Sillä on kliinisesti merkittäviä poikkeavia laboratoriotuloksia.
  • Hänellä on merkittävä sydänsairaus.
  • Sai tutkimuslääkkeen 3 kuukauden sisällä seulonnasta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Useita annoksia: DT-216
Osallistujille annetaan useita annoksia DT-216:ta
Lääke: DT-216
DT-216 annetaan suonensisäisellä (IV) injektiolla
Placebo Comparator: Moniannos: DT-216 vastaava lumelääke
Osallistujille annetaan useita plaseboannoksia
Lääke: Plasebo
Vastaava plasebo annetaan suonensisäisenä (IV) injektiona

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvatoimenpide
Aikaikkuna: Jopa noin 60 päivää
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (TEAE) esiintymistiheys
Jopa noin 60 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakokineettiset parametrit
Aikaikkuna: Jopa noin 60 päivää
DT-216:n suurin plasmapitoisuus (Cmax).
Jopa noin 60 päivää
Farmakokineettiset parametrit
Aikaikkuna: Jopa noin 60 päivää
Aika DT-216:n plasman maksimipitoisuuteen (Tmax).
Jopa noin 60 päivää
Farmakokineettiset parametrit
Aikaikkuna: Jopa noin 60 päivää
DT-216:n pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue (AUC).
Jopa noin 60 päivää

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Farmakodynaamiset parametrit
Aikaikkuna: Jopa noin 60 päivää
Frataksiinin ilmentyminen
Jopa noin 60 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Design Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 27. syyskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 25. elokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 25. elokuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 6. lokakuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. lokakuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 10. lokakuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 29. helmikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. helmikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. helmikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DTX-216-102

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa