網膜変性の治療のためのジスルフィラム

包含基準:

年齢 18 歳以上 遺伝性網膜変性の臨床診断を受けた人のみ。 利用可能になった場合、CLIA 承認検査室からの遺伝子診断をサポートすることがさらに検討されます。

被験者ごとに 1 つの目だけを研究の目として特定する必要があります。 研究の目は、次の基準を満たす必要があります。

• -登録から30日以内の最高補正ETDRS視力文字スコアが70以上（つまり、20/40以上）。
• 視野が中心で10度に狭窄しているゴールドマン視野
• -インフォームドコンセントを提供することができ、喜んで提供する
• -研究期間中およびその前の2週間、および研究終了後の2週間、アルコール消費を控えることができます

以下に指定された正常範囲に入る肝機能値：

• アラニントランスアミナーゼ (ALT): 40 IU/L 未満
• アスパラギン酸トランスアミナーゼ (AST): 40 IU/L 未満
• アルカリホスファターゼ (ALP): 300 IU/L 未満
• アルブミン (Alb): 50 g/L 未満
• 総タンパク質: 80 g/L 未満
• 総ビリルビン：30umol/L未満

除外基準:

• -研究者の意見では、研究への参加を妨げる状態、例えば、アルコール依存症、心血管疾患、肝炎。
• 糖尿病の病歴がある人
• 精神病の病歴がある人
• 甲状腺機能低下症の人
• ゴム接触皮膚炎を引き起こすチウラム誘導体に対する過敏症の人
• ジスルフィラムの影響を受ける可能性のある抗凝固療法または他の薬を服用している人。
• -遺伝性網膜変性以外の眼の状態が存在するため、調査官の意見では、視力が影響を受ける可能性があります（たとえば、中心窩萎縮、色素異常、中心窩下の密な硬性滲出液、網膜上膜などの非網膜状態または硝子体黄斑牽引、静脈閉塞、ブドウ膜炎、または血管新生緑内障などの他の眼の炎症性疾患など）。
• -過去6か月以内の主要な眼科手術の履歴、または次の6か月以内に予想される主要な眼科手術 無作為化。
• -結膜炎、霰粒腫、または実質的な眼瞼炎を含む、重度の外眼感染症の検査証拠
• -調査登録時に規制当局の承認を受けていない無作為化から30日以内の薬物による治療を含む治験への参加。

注: 研究参加者は、この研究に参加している間、別の治験薬を受け取ることはできません。

• -治験薬の成分に対する既知のアレルギーまたは過敏症。
• 出産の可能性のある女性の場合：妊娠中または授乳中、または今後12か月以内に妊娠する予定。 潜在的な研究参加者である女性は、妊娠の可能性について質問する必要があります. 調査官の判断は、妊娠検査が必要な時期を決定するために使用されます。
• -8か月の間に臨床センターのエリアから移動する予定の参加者