Dissulfiram para tratamento de degeneração da retina

Critério de inclusão:

Idade ≥18 anos Somente aqueles com diagnóstico clínico de degeneração retiniana hereditária. Quando disponível, o diagnóstico genético de suporte de um laboratório aprovado pela CLIA será considerado para inclusão.

Apenas um olho por sujeito deve ser identificado como o olho do estudo. O olho do estudo deve atender aos seguintes critérios:

• Melhor pontuação de acuidade visual ETDRS corrigida ≥ 70 (ou seja, 20/40 ou melhor) dentro de 30 dias após a inscrição.
• Campo visual de Goldmann exibindo constrição dos campos visuais a 10 graus centralmente
• Capaz e disposto a fornecer consentimento informado
• Disposto e capaz de se abster do consumo de álcool durante o estudo e nas 2 semanas anteriores e 2 semanas após o ponto final do estudo

Valores da função hepática que se enquadram na faixa normal, conforme especificado abaixo:

• Alanina transaminase (ALT): menos de 40 UI/L
• Aspartato transaminase (AST): menos de 40 UI/L
• Fosfatase alcalina (ALP): menos de 300 UI/L
• Albumina (Alb): menos de 50 g/L
• Proteína Total: menos de 80 g/L
• Bilirrubina Total: menos de 30 umol/L

Critério de exclusão:

• Uma condição que, na opinião do investigador, impediria a participação no estudo, por exemplo, dependência de álcool, doença cardiovascular, hepatite.
• Indivíduos com histórico de diabetes mellitus
• Indivíduos com histórico de psicose
• Indivíduos com hipotireoidismo
• Indivíduos com hipersensibilidade aos derivados do tiuram causando dermatite de contato com a borracha
• Aqueles em terapia anticoagulante ou outros medicamentos que podem ser afetados pelo dissulfiram.
• Uma condição ocular, diferente da degeneração retiniana hereditária, está presente de tal forma que, na opinião do investigador, a acuidade visual pode ser afetada (por exemplo, atrofia foveal, anormalidades pigmentares, exsudatos duros subfoveais densos, condições não retinianas, como membrana epirretiniana ou tracção vítreo-macular, oclusão venosa, uveíte ou outras doenças inflamatórias oculares como glaucoma neovascular, etc).
• Histórico de cirurgia ocular de grande porte nos últimos 6 meses ou cirurgia ocular de grande porte prevista para os próximos 6 meses após a randomização.
• Evidência de exame de infecção ocular externa grave, incluindo conjuntivite, calázio ou blefarite substancial
• Participação em um ensaio experimental que envolva tratamento com qualquer medicamento dentro de 30 dias após a randomização que não tenha recebido aprovação regulatória no momento da entrada no estudo.

Nota: os participantes do estudo não podem receber outro medicamento experimental enquanto participam deste estudo.

• Alergia ou hipersensibilidade conhecida a qualquer componente do medicamento em estudo.
• Para mulheres com potencial para engravidar: grávidas ou lactantes ou com intenção de engravidar nos próximos 12 meses. As mulheres que são potenciais participantes do estudo devem ser questionadas sobre o potencial de gravidez. O julgamento do investigador será usado para determinar quando um teste de gravidez é necessário.
• Participantes que esperam sair da área do centro clínico durante os 8 meses do estudo