Disulfiram zur Behandlung der Netzhautdegeneration

Einschlusskriterien:

Alter ≥ 18 Jahre Nur diejenigen mit einer klinischen Diagnose einer erblichen Netzhautdegeneration. Wenn verfügbar, wird eine unterstützende genetische Diagnose aus einem CLIA-zugelassenen Labor für die Aufnahme weiter in Betracht gezogen.

Nur ein Auge pro Proband sollte als Studienauge identifiziert werden. Das Studienauge muss folgende Kriterien erfüllen:

• Bestkorrigierter ETDRS-Sehschärfe-Buchstabenwert ≥ 70 (d. h. 20/40 oder besser) innerhalb von 30 Tagen nach der Einschreibung.
• Goldmann-Gesichtsfeld mit Gesichtsfeldeinschränkung auf 10 Grad zentral
• In der Lage und bereit, eine informierte Einwilligung zu erteilen
• Bereit und in der Lage, für die Dauer der Studie und die 2 Wochen davor und 2 Wochen nach Studienende auf Alkoholkonsum zu verzichten

Leberfunktionswerte, die in den unten angegebenen Normalbereich fallen:

• Alanin-Transaminase (ALT): weniger als 40 IE/l
• Aspartat-Transaminase (AST): weniger als 40 IE/l
• Alkalische Phosphatase (ALP): weniger als 300 IU/L
• Albumin (Alb): weniger als 50 g/l
• Gesamtprotein: weniger als 80 g/l
• Gesamtbilirubin: weniger als 30 umol/l

Ausschlusskriterien:

• Ein Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie ausschließen würde, z. B. Alkoholabhängigkeit, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Hepatitis.
• Personen mit Diabetes mellitus in der Vorgeschichte
• Personen mit einer Vorgeschichte von Psychosen
• Personen mit Hypothyreose
• Personen mit Überempfindlichkeit gegen Thiuramderivate, die eine Gummikontaktdermatitis verursachen
• Diejenigen, die eine Antikoagulanzientherapie oder andere Medikamente erhalten, die von Disulfiram beeinflusst werden können.
• Es liegt eine andere Augenerkrankung als eine erbliche Netzhautdegeneration vor, die nach Meinung des Prüfarztes die Sehschärfe beeinträchtigen könnte (z vitreomakuläre Traktion, Venenverschluss, Uveitis oder andere entzündliche Augenerkrankungen wie neovaskuläres Glaukom usw.).
• Vorgeschichte einer größeren Augenoperation innerhalb der letzten 6 Monate oder einer größeren Augenoperation, die innerhalb der nächsten 6 Monate nach der Randomisierung erwartet wird.
• Untersuchungsbeweis einer schweren äußeren Augeninfektion, einschließlich Konjunktivitis, Chalazion oder erheblicher Blepharitis
• Teilnahme an einer Prüfstudie, die die Behandlung mit einem beliebigen Medikament innerhalb von 30 Tagen nach der Randomisierung beinhaltet, das zum Zeitpunkt des Studieneintritts keine behördliche Zulassung erhalten hat.

Hinweis: Studienteilnehmer können während der Teilnahme an dieser Studie kein anderes Prüfpräparat erhalten.

• Bekannte Allergie oder Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil des Studienmedikaments.
• Für Frauen im gebärfähigen Alter: schwanger oder stillend oder beabsichtigt, innerhalb der nächsten 12 Monate schwanger zu werden. Frauen, die potenzielle Studienteilnehmerinnen sind, sollten über die Möglichkeit einer Schwangerschaft befragt werden. Das Urteil des Ermittlers wird verwendet, um zu bestimmen, wann ein Schwangerschaftstest erforderlich ist.
• Teilnehmer, die voraussichtlich während der 8 Monate der Studie aus dem Bereich des klinischen Zentrums ausziehen werden