Disulfiram för behandling av retinal degeneration

Inklusionskriterier:

Ålder ≥18 år Endast de med en klinisk diagnos av ärftlig retinal degeneration. När det finns tillgängligt kommer stödjande genetisk diagnos från ett CLIA-godkänt labb att övervägas vidare för inkludering.

Endast ett öga per försöksperson ska identifieras som studieöga. Studieögat måste uppfylla följande kriterier:

• Bästa korrigerade ETDRS synskärpa bokstäver poäng ≥ 70 (dvs. 20/40 eller bättre) inom 30 dagar efter registreringen.
• Goldmann synfält som uppvisar förträngning av synfält till 10 grader centralt
• Kan och vill ge informerat samtycke
• Vill och kan avstå från alkoholkonsumtion under studiens varaktighet och de två veckorna före den och två veckor efter studiens slutpunkt

Leverfunktionsvärden som faller inom det normala intervallet enligt nedan:

• Alanintransaminas (ALT): mindre än 40 IE/L
• Aspartattransaminas (ASAT): mindre än 40 IE/L
• Alkaliskt fosfatas (ALP): mindre än 300 IE/L
• Albumin (Alb): mindre än 50 g/L
• Totalt protein: mindre än 80 g/L
• Totalt bilirubin: mindre än 30 umol/L

Exklusions kriterier:

• Ett tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle utesluta deltagande i studien, t ex alkoholberoende, hjärt-kärlsjukdom, hepatit.
• Individer med en historia av diabetes mellitus
• Individer med en historia av psykos
• Individer med hypotyreos
• Individer med överkänslighet mot thiuramderivat som orsakar gummikontaktdermatit
• De som får antikoagulantia eller andra mediciner som kan påverkas av disulfiram.
• Ett okulärt tillstånd, annat än ärftlig retinal degeneration, är närvarande så att, enligt utredarens uppfattning, synskärpan kan påverkas (t.ex. foveal atrofi, pigmentavvikelser, täta subfoveala hårda exsudat, icke-retinala tillstånd som epiretinal membran eller vitreo-makula traction, venocklusion, uveit eller andra ögoninflammatoriska sjukdomar såsom neovaskulär glaukom, etc).
• Historik av större ögonkirurgi inom de föregående 6 månaderna eller större ögonkirurgi som förväntas inom de närmaste 6 månaderna efter randomisering.
• Undersökningsbevis på allvarlig yttre ögoninfektion, inklusive konjunktivit, chalazion eller betydande blefarit
• Deltagande i en prövningsstudie som involverar behandling med något läkemedel inom 30 dagar efter randomisering som inte har erhållit myndighetsgodkännande vid tidpunkten för studiestart.

Obs: studiedeltagare kan inte få ett annat prövningsläkemedel när de deltar i denna studie.

• Känd allergi eller överkänslighet mot någon komponent i studieläkemedlet.
• För kvinnor i fertil ålder: gravida eller ammande eller planerar att bli gravida inom de närmaste 12 månaderna. Kvinnor som är potentiella deltagare i studien bör ifrågasättas om risken för graviditet. Utredarens bedömning kommer att användas för att avgöra när ett graviditetstest behövs.
• Deltagare som förväntar sig att flytta ut från det kliniska centrets område under studiens 8 månader